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Une étude pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique d'une dose unique de SRP-5051 (Vesleteplirsen) chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)

30 juin 2022 mis à jour par: Sarepta Therapeutics, Inc.

Un essai de phase 1 pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique d'une dose unique de SRP-5051 chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne susceptibles de subir un traitement par saut de l'exon 51

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique (PK) de 5 doses croissantes de SRP-5051 (vesleteplirsen) administrées en une seule dose à des patients atteints de DMD se prêtant au traitement par saut de l'exon 51.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

15

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre
  • États-Unis
    • California
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • Neuromuscular Research Center
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, États-Unis, 32561
        • NW FL Clinical Research Group, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75207
        • Children's Medical Center Dallas

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

8 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

  • A un diagnostic génétique de DMD et une mutation par délétion hors cadre du gène DMD se prêtant au traitement par saut de l'exon 51
  • A reçu une dose stable de corticostéroïdes oraux pendant au moins 12 semaines avant l'administration du médicament à l'étude avec un dosage continu de corticostéroïdes oraux tout en participant à l'étude *, ou n'a pas reçu de corticostéroïdes pendant au moins 12 semaines avant l'administration du médicament à l'étude et ne sera pas initier le dosage des corticostéroïdes oraux tout en participant à l'étude

Critère d'exclusion:

  • A une fraction d'éjection ventriculaire gauche (FEVG) inférieure à (
  • A un intervalle QT corrigé avec la méthode de Fridericia (QTcF) >= 450 millisecondes (msec) sur l'électrocardiogramme de dépistage (ECG)
  • Initiation ou modification de la posologie (à l'exception des modifications pour tenir compte des changements de poids) dans les 12 semaines précédant le dépistage et pendant la participation à l'étude pour l'un des éléments suivants : inhibiteurs de l'enzyme de conversion de l'angiotensine (ECA), agents bloquant les récepteurs de l'angiotensine (ARA) , bêta-bloquants ou potassium
  • Nécessite un traitement antiarythmique et/ou diurétique pour l'insuffisance cardiaque
  • Capacité vitale forcée (CVF)
  • Maladie rénale connue ou a eu une lésion rénale aiguë dans les 6 mois précédant le dépistage
  • Traitement avec eteplirsen ou drisapersen dans les 6 mois précédant le dépistage, ou toute thérapie génique expérimentale pour le traitement de la DMD à tout moment
  • Utilisation de tout médicament/supplément à base de plantes contenant de l'acide aristolochique

D'autres critères d'inclusion/exclusion s'appliquent.

*La dose de stéroïdes doit rester constante à l'exception des modifications pour tenir compte des changements de poids.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: SRP-5051

Les patients seront assignés séquentiellement pour recevoir 1 des 5 niveaux de dose croissante de SRP-5051 le jour 1.

Les patients qui terminent l'étude et continuent de répondre aux critères d'éligibilité en matière de sécurité auront la possibilité de s'inscrire à une étude d'extension en ouvert pour continuer à recevoir le SRP-5051.
Médicament: SRP-5051
Dose unique de SRP-5051 administrée en perfusion intraveineuse (IV).
Autres noms:
  • vesleteplirsen

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec événements indésirables (EI)
Délai: De la signature du consentement éclairé à 12 semaines après la dernière perfusion de SRP-5051 (jusqu'à 14 semaines)
Un EI est tout événement médical indésirable chez un participant à un essai clinique, qui n'a pas nécessairement de lien de causalité avec le médicament expérimental. Un EI peut donc être tout symptôme, signe, maladie, condition ou anomalie de test défavorable et non intentionnel qui survient pendant ou après l'administration du médicament à l'étude, qu'il soit ou non considéré comme lié au médicament à l'étude.
De la signature du consentement éclairé à 12 semaines après la dernière perfusion de SRP-5051 (jusqu'à 14 semaines)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Concentration plasmatique maximale (Cmax) de SRP-5051
Délai: Pré-dose, mi-perfusion, fin de perfusion, post-dose (0,25, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 heures)
Échantillons de plasma à prélever par ponction veineuse périphérique du bras controlatéral utilisé pour la perfusion de médicaments.
Pré-dose, mi-perfusion, fin de perfusion, post-dose (0,25, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 heures)
Aire sous la courbe concentration plasmatique en fonction du temps (ASC) du SRP-5051
Délai: Pré-dose, mi-perfusion, fin de perfusion, post-dose (0,25, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 heures)
Échantillons de plasma à prélever par ponction veineuse périphérique du bras controlatéral utilisé pour la perfusion de médicaments.
Pré-dose, mi-perfusion, fin de perfusion, post-dose (0,25, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 heures)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Sarepta Therapeutics, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

5 février 2018

Achèvement primaire (Réel)

19 août 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

19 août 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 décembre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 décembre 2017

Première publication (Réel)

18 décembre 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

6 juillet 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

30 juin 2022

Dernière vérification

1 juin 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 5051-101

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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    University of Tromso; Norwegian Muscle Disease Association (FFM); Norwegian... et autres collaborateurs
    Actif, ne recrute pas
    Dystrophie musculaire des ceintures des membres de type 2I en Norvège
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