Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van een enkele dosis SRP-5051 (Vesleteplirsen) bij patiënten met Duchenne spierdystrofie (DMD)

30 juni 2022 bijgewerkt door: Sarepta Therapeutics, Inc.

Een fase 1-onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van een enkele dosis SRP-5051 te evalueren bij patiënten met spierdystrofie van Duchenne die vatbaar zijn voor overslaan van behandeling met Exon 51

Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek (PK) van 5 toenemende doses SRP-5051 (vesleteplirsen) toegediend als een enkele dosis aan patiënten met DMD die vatbaar zijn voor exon 51 skipping-behandeling.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

15

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre
  • Verenigde Staten
    • California
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • Neuromuscular Research Center
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Verenigde Staten, 32561
        • NW FL Clinical Research Group, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75207
        • Children's Medical Center Dallas

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

8 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Heeft een genetische diagnose van DMD en een out-of-frame deletiemutatie van het DMD-gen die vatbaar is voor exon 51 skipping-behandeling
  • Heeft gedurende ten minste 12 weken voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel een stabiele dosis orale corticosteroïden gebruikt met voortgezette dosering van orale corticosteroïden tijdens deelname aan het onderzoek*, of heeft gedurende ten minste 12 weken voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel geen corticosteroïden ontvangen en zal geen starten met het doseren van orale corticosteroïden tijdens deelname aan het onderzoek

Uitsluitingscriteria:

  • Heeft een linkerventrikelejectiefractie (LVEF) kleiner dan (
  • Heeft een QT-interval gecorrigeerd met de methode van Fridericia (QTcF) >= 450 milliseconde (msec) op het screening-elektrocardiogram (ECG)
  • Aanvang of wijziging van de dosering (behalve aanpassingen om gewichtsveranderingen op te vangen) binnen 12 weken voorafgaand aan de screening en tijdens deelname aan het onderzoek voor een van de volgende zaken: angiotensineconverterende enzymremmers (ACE-remmers), angiotensinereceptorblokkers (ARB's) , bètablokkers of kalium
  • Vereist anti-aritmische en/of diuretische therapie voor hartfalen
  • Geforceerde vitale capaciteit (FVC)
  • Bekende nierziekte of acuut nierletsel gehad binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening
  • Behandeling met eteplirsen of drisapersen binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening, of op enig moment een experimentele gentherapie voor de behandeling van DMD
  • Gebruik van kruidengeneesmiddelen/supplementen die aristolochiazuur bevatten

Er gelden andere in-/uitsluitingscriteria.

*De dosis steroïden moet constant blijven, behalve voor aanpassingen om gewichtsveranderingen op te vangen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: SRP-5051

Patiënten zullen opeenvolgend worden toegewezen om 1 van de 5 escalerende dosisniveaus van SRP-5051 op dag 1 te ontvangen.

Patiënten die het onderzoek voltooien en blijven voldoen aan de criteria om in aanmerking te komen voor veiligheid, krijgen de kans om zich in te schrijven voor een open-label extensieonderzoek om SRP-5051 te blijven ontvangen.
Geneesmiddel: SRP-5051
Enkele dosis SRP-5051 toegediend als een intraveneuze (IV) infusie.
Andere namen:
  • vesleteplirsen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Vanaf ondertekening van geïnformeerde toestemming tot 12 weken na de laatste infusie van SRP-5051 (tot 14 weken)
Een AE is elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer aan een klinische studie, die niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband heeft met het onderzoeksgeneesmiddel. Een AE kan daarom elk ongunstig en onbedoeld symptoom, teken, ziekte, aandoening of testafwijking zijn die optreedt tijdens of na toediening van het onderzoeksgeneesmiddel, al dan niet gerelateerd aan het onderzoeksgeneesmiddel.
Vanaf ondertekening van geïnformeerde toestemming tot 12 weken na de laatste infusie van SRP-5051 (tot 14 weken)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Maximale plasmaconcentratie (Cmax) van SRP-5051
Tijdsspanne: Pre-dosis, halverwege de infusie, einde van de infusie, post-dosis (0,25, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 uur)
Plasmamonsters die moeten worden verzameld via perifere venapunctie van de contralaterale arm die wordt gebruikt voor infusie van geneesmiddelen.
Pre-dosis, halverwege de infusie, einde van de infusie, post-dosis (0,25, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 uur)
Gebied onder de plasmaconcentratie versus tijdcurve (AUC) van SRP-5051
Tijdsspanne: Pre-dosis, halverwege de infusie, einde van de infusie, post-dosis (0,25, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 uur)
Plasmamonsters die moeten worden verzameld via perifere venapunctie van de contralaterale arm die wordt gebruikt voor infusie van geneesmiddelen.
Pre-dosis, halverwege de infusie, einde van de infusie, post-dosis (0,25, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 uur)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

5 februari 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

19 augustus 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

19 augustus 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 december 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 december 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 december 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

6 juli 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 juni 2022

Laatst geverifieerd

1 juni 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 5051-101

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op SRP-5051

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren