Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken af ​​en enkelt dosis SRP-5051 (Vesleteplirsen) hos patienter med Duchenne muskeldystrofi (DMD)

30. juni 2022 opdateret af: Sarepta Therapeutics, Inc.

Et fase 1-forsøg til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken af ​​en enkelt dosis SRP-5051 hos patienter med Duchenne muskeldystrofi, der er modtagelig for Exon 51, der springer behandling over

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken (PK) af 5 eskalerende doser af SRP-5051 (vesleteplirsen) administreret som en enkelt dosis til patienter med DMD, der er modtagelige for exon 51-springbehandling.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre
  • Forenede Stater
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • Neuromuscular Research Center
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Forenede Stater, 32561
        • NW FL Clinical Research Group, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75207
        • Children's Medical Center Dallas

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

8 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Har en genetisk diagnose af DMD og en out-of-frame deletionsmutation af DMD-genet, der er modtagelig for exon 51 spring behandling
  • Har været på en stabil dosis af orale kortikosteroider i mindst 12 uger før studiets lægemiddeladministration med fortsat dosering af orale kortikosteroider, mens han deltog i undersøgelsen*, eller har ikke modtaget kortikosteroider i mindst 12 uger før studielægemidlets administration og vil ikke påbegynde dosering af orale kortikosteroider, mens du deltager i undersøgelsen

Ekskluderingskriterier:

  • Har en venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) mindre end (
  • Har et QT-interval korrigeret med Fridericias metode (QTcF) >= 450 millisekund (msec) på screening-elektrokardiogrammet (EKG)
  • Påbegyndelse eller ændring af dosering (bortset fra ændringer for at imødekomme ændringer i vægt) inden for 12 uger før screening og under deltagelse i undersøgelsen for et eller flere af følgende: angiotensin-konverterende enzym (ACE)-hæmmere, angiotensin-receptor-blokerende midler (ARB'er) , betablokkere eller kalium
  • Kræver antiarytmisk og/eller diuretisk behandling for hjertesvigt
  • Forceret vital kapacitet (FVC)
  • Kendt nyresygdom eller havde en akut nyreskade inden for 6 måneder før screening
  • Behandling med eteplirsen eller drisapersen inden for 6 måneder før screening eller enhver eksperimentel genterapi til behandling af DMD til enhver tid
  • Brug af urtemedicin/supplement, der indeholder aristolochinsyre

Andre inklusion/udelukkelseskriterier gælder.

*Dosis af steroider skal forblive konstant bortset fra ændringer for at imødekomme ændringer i vægt.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: SRP-5051

Patienterne vil blive sekventielt tildelt til at modtage 1 af de 5 eskalerende dosisniveauer af SRP-5051 på dag 1.

Patienter, der fuldfører undersøgelsen og fortsætter med at opfylde sikkerhedskriterierne, vil have mulighed for at tilmelde sig et åbent forlængelsesstudie for fortsat at modtage SRP-5051.
Medicin: SRP-5051
Enkelt dosis af SRP-5051 administreret som en intravenøs (IV) infusion.
Andre navne:
  • vesleteplirsen

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Fra underskrivelse af informeret samtykke til 12 uger efter sidste infusion af SRP-5051 (Op til 14 uger)
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager i et klinisk forsøg, som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med forsøgslægemidlet. En AE kan derfor være ethvert ugunstigt og utilsigtet symptom, tegn, sygdom, tilstand eller testabnormitet, der opstår under eller efter administration af undersøgelseslægemidlet, uanset om det anses for at være relateret til undersøgelseslægemidlet eller ej.
Fra underskrivelse af informeret samtykke til 12 uger efter sidste infusion af SRP-5051 (Op til 14 uger)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal plasmakoncentration (Cmax) af SRP-5051
Tidsramme: Præ-dosis, midt-infusion, afslutning af infusion, post-dosis (0,25, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 timer)
Plasmaprøver, der skal indsamles via perifer venepunktur fra den kontralaterale arm, der bruges til lægemiddelinfusion.
Præ-dosis, midt-infusion, afslutning af infusion, post-dosis (0,25, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 timer)
Areal under plasmakoncentration versus tid-kurven (AUC) for SRP-5051
Tidsramme: Præ-dosis, midt-infusion, afslutning af infusion, post-dosis (0,25, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 timer)
Plasmaprøver, der skal indsamles via perifer venepunktur fra den kontralaterale arm, der bruges til lægemiddelinfusion.
Præ-dosis, midt-infusion, afslutning af infusion, post-dosis (0,25, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 timer)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. februar 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

19. august 2019

Studieafslutning (Faktiske)

19. august 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. december 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. december 2017

Først opslået (Faktiske)

18. december 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

6. juli 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. juni 2022

Sidst verificeret

1. juni 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 5051-101

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Muskeldystrofi, Duchenne

Kliniske forsøg med SRP-5051

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Israel

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner