Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di una singola dose di SRP-5051 (Vesleteplirsen) in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD)

30 giugno 2022 aggiornato da: Sarepta Therapeutics, Inc.

Uno studio di fase 1 per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di una singola dose di SRP-5051 in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne suscettibili di trattamento per il salto dell'esone 51

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica (PK) di 5 dosi crescenti di SRP-5051 (vesleteplirsen) somministrate come dose singola a pazienti con DMD suscettibili di trattamento con salto dell'esone 51.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

15

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre
  • Stati Uniti
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • Neuromuscular Research Center
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Stati Uniti, 32561
        • NW FL Clinical Research Group, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75207
        • Children's Medical Center Dallas

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

8 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Ha una diagnosi genetica di DMD e una mutazione per delezione out-of-frame del gene DMD suscettibile di trattamento per lo skipping dell'esone 51
  • Ha assunto una dose stabile di corticosteroidi orali per almeno 12 settimane prima della somministrazione del farmaco in studio con somministrazione continua di corticosteroidi orali durante la partecipazione allo studio*, o non ha ricevuto corticosteroidi per almeno 12 settimane prima della somministrazione del farmaco in studio e non lo farà iniziare la somministrazione di corticosteroidi orali durante la partecipazione allo studio

Criteri di esclusione:

  • Ha una frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) inferiore a (
  • Ha un intervallo QT corretto con il metodo di Fridericia (QTcF) >= 450 millisecondi (msec) sull'elettrocardiogramma di screening (ECG)
  • Inizio o modifica del dosaggio (ad eccezione delle modifiche per adattarsi ai cambiamenti di peso) entro 12 settimane prima dello screening e durante la partecipazione allo studio per uno dei seguenti: inibitori dell'enzima di conversione dell'angiotensina (ACE), agenti bloccanti del recettore dell'angiotensina (ARB) , beta-bloccanti o potassio
  • Richiede terapia antiaritmica e/o diuretica per insufficienza cardiaca
  • Capacità vitale forzata (FVC)
  • Malattia renale nota o ha avuto un danno renale acuto entro 6 mesi prima dello screening
  • Trattamento con eteplirsen o drisapersen nei 6 mesi precedenti lo screening o qualsiasi terapia genica sperimentale per il trattamento della DMD in qualsiasi momento
  • Uso di qualsiasi medicinale/integratore a base di erbe contenente acido aristolochico

Si applicano altri criteri di inclusione/esclusione.

*La dose di steroidi deve rimanere costante ad eccezione delle modifiche per adattarsi ai cambiamenti di peso.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: SRP-5051

I pazienti verranno assegnati in sequenza a ricevere 1 dei 5 livelli di dose crescente di SRP-5051 il giorno 1.

I pazienti che completano lo studio e continuano a soddisfare i criteri di idoneità alla sicurezza avranno l'opportunità di iscriversi a uno studio di estensione in aperto per continuare a ricevere SRP-5051.
Droga: SRP-5051
Dose singola di SRP-5051 somministrata come infusione endovenosa (IV).
Altri nomi:
  • vesleteplirsen

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Dalla firma del consenso informato a 12 settimane dopo l'ultima infusione di SRP-5051 (fino a 14 settimane)
Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante alla sperimentazione clinica, che non ha necessariamente una relazione causale con il farmaco sperimentale. Un evento avverso può quindi essere qualsiasi sintomo, segno, malattia, condizione o anomalia del test sfavorevole e non intenzionale che si verifica durante o dopo la somministrazione del farmaco oggetto dello studio, indipendentemente dal fatto che sia considerato o meno correlato al farmaco oggetto dello studio.
Dalla firma del consenso informato a 12 settimane dopo l'ultima infusione di SRP-5051 (fino a 14 settimane)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazione plasmatica massima (Cmax) di SRP-5051
Lasso di tempo: Pre-dose, metà infusione, fine infusione, post-dose (0,25, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 ore)
Campioni di plasma da prelevare tramite venipuntura periferica dal braccio controlaterale utilizzato per l'infusione del farmaco.
Pre-dose, metà infusione, fine infusione, post-dose (0,25, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 ore)
Area sotto la concentrazione plasmatica rispetto alla curva del tempo (AUC) di SRP-5051
Lasso di tempo: Pre-dose, metà infusione, fine infusione, post-dose (0,25, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 ore)
Campioni di plasma da prelevare tramite venipuntura periferica dal braccio controlaterale utilizzato per l'infusione del farmaco.
Pre-dose, metà infusione, fine infusione, post-dose (0,25, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 ore)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 febbraio 2018

Completamento primario (Effettivo)

19 agosto 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

19 agosto 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 dicembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 dicembre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

18 dicembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 luglio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 giugno 2022

Ultimo verificato

1 giugno 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 5051-101

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia muscolare, Duchenne

Prove cliniche su SRP-5051

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi