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Un estudio para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética de una dosis única de SRP-5051 (Vesleteplirsen) en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD)

30 de junio de 2022 actualizado por: Sarepta Therapeutics, Inc.

Un ensayo de fase 1 para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética de una dosis única de SRP-5051 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne susceptibles de tratamiento con omisión del exón 51

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética (PK) de 5 dosis crecientes de SRP-5051 (vesleteplirsen) administradas como una dosis única a pacientes con DMD susceptibles de omitir el tratamiento con el exón 51.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

15

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre
  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • Neuromuscular Research Center
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Estados Unidos, 32561
        • NW FL Clinical Research Group, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75207
        • Children's Medical Center Dallas

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

8 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Tiene un diagnóstico genético de DMD y una mutación de deleción fuera de marco del gen DMD susceptible de omitir el tratamiento con el exón 51
  • Ha recibido una dosis estable de corticosteroides orales durante al menos 12 semanas antes de la administración del fármaco del estudio con dosis continuas de corticosteroides orales mientras participaba en el estudio*, o no ha recibido corticosteroides durante al menos 12 semanas antes de la administración del fármaco del estudio y no iniciar la dosificación de corticosteroides orales mientras participa en el estudio

Criterio de exclusión:

  • Tiene una fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) inferior a (
  • Tiene un intervalo QT corregido con el método de Fridericia (QTcF) >= 450 milisegundos (mseg) en el electrocardiograma de detección (ECG)
  • Inicio o cambio de dosificación (excepto modificaciones para acomodar cambios de peso) dentro de las 12 semanas previas a la Selección y mientras participa en el estudio para cualquiera de los siguientes: inhibidores de la enzima convertidora de angiotensina (ACE), agentes bloqueantes del receptor de angiotensina (ARB) , betabloqueantes o potasio
  • Requiere tratamiento antiarrítmico y/o diurético por insuficiencia cardiaca
  • Capacidad vital forzada (CVF)
  • Enfermedad renal conocida o tuvo una lesión renal aguda dentro de los 6 meses anteriores a la selección
  • Tratamiento con eteplirsen o drisapersen dentro de los 6 meses anteriores a la Selección, o cualquier terapia génica experimental para el tratamiento de la DMD en cualquier momento
  • Uso de cualquier medicamento/suplemento a base de hierbas que contenga ácido aristolóquico

Se aplican otros criterios de inclusión/exclusión.

*La dosis de esteroides debe permanecer constante excepto por modificaciones para adaptarse a los cambios de peso.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: SRP-5051

Los pacientes serán asignados secuencialmente para recibir 1 de los 5 niveles de dosis crecientes de SRP-5051 en el Día 1.

Los pacientes que completen el estudio y continúen cumpliendo con los criterios de elegibilidad de seguridad tendrán la oportunidad de inscribirse en un estudio de extensión abierto para continuar recibiendo SRP-5051.
Droga: SRP-5051
Dosis única de SRP-5051 administrada como infusión intravenosa (IV).
Otros nombres:
  • vesleteplirsen

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Desde la firma del consentimiento informado hasta 12 semanas después de la última infusión de SRP-5051 (Hasta 14 semanas)
Un AA es cualquier evento médico adverso en un participante de un ensayo clínico, que no necesariamente tiene una relación causal con el fármaco en investigación. Por lo tanto, un EA puede ser cualquier síntoma, signo, enfermedad, afección o anomalía en la prueba desfavorable y no intencionado que ocurra durante o después de la administración del fármaco del estudio, ya sea que se considere relacionado o no con el fármaco del estudio.
Desde la firma del consentimiento informado hasta 12 semanas después de la última infusión de SRP-5051 (Hasta 14 semanas)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Concentración plasmática máxima (Cmax) de SRP-5051
Periodo de tiempo: Antes de la dosis, a la mitad de la infusión, al final de la infusión, después de la dosis (0,25, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 horas)
Muestras de plasma que se recogerán mediante venopunción periférica del brazo contralateral utilizado para la infusión de fármacos.
Antes de la dosis, a la mitad de la infusión, al final de la infusión, después de la dosis (0,25, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 horas)
Área bajo la curva de concentración plasmática versus tiempo (AUC) de SRP-5051
Periodo de tiempo: Antes de la dosis, a la mitad de la infusión, al final de la infusión, después de la dosis (0,25, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 horas)
Muestras de plasma que se recogerán mediante venopunción periférica del brazo contralateral utilizado para la infusión de fármacos.
Antes de la dosis, a la mitad de la infusión, al final de la infusión, después de la dosis (0,25, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 horas)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

5 de febrero de 2018

Finalización primaria (Actual)

19 de agosto de 2019

Finalización del estudio (Actual)

19 de agosto de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de diciembre de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de diciembre de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

18 de diciembre de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

6 de julio de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de junio de 2022

Última verificación

1 de junio de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 5051-101

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Distrofia Muscular, Duchenne

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