Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky jedné dávky SRP-5051 (Vesleteplirsen) u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD)

30. června 2022 aktualizováno: Sarepta Therapeutics, Inc.

Studie fáze 1 k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky jedné dávky SRP-5051 u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií, kteří jsou přístupní léčbě přeskočením exonu 51

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetiku (PK) 5 eskalujících dávek SRP-5051 (vesleteplirsen) podaných jako jednorázová dávka pacientům s DMD podléhajícím léčbě přeskočením exonu 51.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

15

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre
  • Spojené státy
    • California
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • Neuromuscular Research Center
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Spojené státy, 32561
        • NW FL Clinical Research Group, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75207
        • Children's Medical Center Dallas

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

8 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Má genetickou diagnózu DMD a mutaci genu DMD s delecí mimo rámec, která je přístupná léčbě přeskočením exonu 51
  • byl na stabilní dávce perorálních kortikosteroidů po dobu alespoň 12 týdnů před podáním studovaného léku s pokračujícím dávkováním perorálních kortikosteroidů během účasti ve studii* nebo neužíval kortikosteroidy po dobu alespoň 12 týdnů před podáním studovaného léku a nebude zahájit dávkování perorálních kortikosteroidů během účasti ve studii

Kritéria vyloučení:

  • Má ejekční frakci levé komory (LVEF) menší než (
  • Má QT interval korigovaný Fridericiovou metodou (QTcF) >= 450 milisekund (ms) na screeningovém elektrokardiogramu (EKG)
  • Zahájení nebo změna dávkování (s výjimkou úprav přizpůsobených změnám hmotnosti) během 12 týdnů před screeningem a během účasti ve studii pro některý z následujících léků: inhibitory angiotenzin-konvertujícího enzymu (ACE), látky blokující receptory angiotenzinu (ARB) beta-blokátory nebo draslík
  • Vyžaduje antiarytmickou a/nebo diuretickou léčbu srdečního selhání
  • Vynucená vitální kapacita (FVC)
  • Známé onemocnění ledvin nebo akutní poškození ledvin během 6 měsíců před screeningem
  • Léčba eteplirsenem nebo drisapersenem během 6 měsíců před screeningem nebo jakákoli experimentální genová terapie pro léčbu DMD kdykoli
  • Užívání jakéhokoli rostlinného léku/doplňku obsahujícího kyselinu aristolochovou

Platí další kritéria pro zařazení/vyloučení.

*Dávka steroidů musí zůstat konstantní s výjimkou úprav přizpůsobených změnám hmotnosti.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: SRP-5051

Pacienti budou postupně přiřazeni k tomu, aby dostali 1 z 5 zvyšujících se úrovní dávky SRP-5051 v den 1.

Pacienti, kteří dokončí studii a budou nadále splňovat kritéria vhodnosti pro bezpečnost, budou mít příležitost zapsat se do otevřené rozšířené studie, aby i nadále dostávali SRP-5051.
Lék: SRP-5051
Jedna dávka SRP-5051 podávaná jako intravenózní (IV) infuze.
Ostatní jména:
  • vesleteplirsen

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE)
Časové okno: Od podpisu informovaného souhlasu do 12 týdnů po poslední infuzi SRP-5051 (až 14 týdnů)
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka klinické studie, která nemusí mít nutně kauzální vztah s hodnoceným lékem. AE tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený symptom, znak, nemoc, stav nebo abnormalita testu, která se objeví během nebo po podání studovaného léčiva, ať už se to považuje za související se studovaným léčivem nebo ne.
Od podpisu informovaného souhlasu do 12 týdnů po poslední infuzi SRP-5051 (až 14 týdnů)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) SRP-5051
Časové okno: Před dávkou, uprostřed infuze, na konci infuze, po dávce (0,25, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 hodin)
Vzorky plazmy, které mají být odebrány periferní venepunkcí z kontralaterálního ramene používaného pro infuzi léku.
Před dávkou, uprostřed infuze, na konci infuze, po dávce (0,25, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 hodin)
Plocha pod křivkou plazmatické koncentrace versus čas (AUC) SRP-5051
Časové okno: Před dávkou, uprostřed infuze, na konci infuze, po dávce (0,25, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 hodin)
Vzorky plazmy, které mají být odebrány periferní venepunkcí z kontralaterálního ramene používaného pro infuzi léku.
Před dávkou, uprostřed infuze, na konci infuze, po dávce (0,25, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 hodin)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. února 2018

Primární dokončení (Aktuální)

19. srpna 2019

Dokončení studie (Aktuální)

19. srpna 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. prosince 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. prosince 2017

První zveřejněno (Aktuální)

18. prosince 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

6. července 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. června 2022

Naposledy ověřeno

1. června 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 5051-101

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na SRP-5051

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Argentina

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit