Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og farmakokinetikken til en enkeltdose SRP-5051 (Vesleteplirsen) hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi (DMD)

30. juni 2022 oppdatert av: Sarepta Therapeutics, Inc.

En fase 1-studie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og farmakokinetikken til en enkeltdose SRP-5051 hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi som kan hoppe over behandling med Exon 51

Hensikten med denne studien er å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og farmakokinetikken (PK) til 5 økende doser av SRP-5051 (vesleteplirsen) administrert som en enkeltdose til pasienter med DMD som kan hoppe over behandling med exon 51.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre
  • Forente stater
    • California
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • Neuromuscular Research Center
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Forente stater, 32561
        • NW FL Clinical Research Group, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75207
        • Children's Medical Center Dallas

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

10 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Har en genetisk diagnose av DMD og en ut-av-ramme-delesjonsmutasjon av DMD-genet som kan hoppe over behandling med exon 51
  • Har vært på en stabil dose orale kortikosteroider i minst 12 uker før administrasjonen av studiemedikamentet med fortsatt dosering av orale kortikosteroider mens han deltok i studien*, eller har ikke mottatt kortikosteroider på minst 12 uker før administrasjonen av studiemedikamentet og vil ikke starte dosering av orale kortikosteroider mens du deltar i studien

Ekskluderingskriterier:

  • Har en venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (LVEF) mindre enn (
  • Har et QT-intervall korrigert med Fridericias metode (QTcF) >= 450 millisekund (ms) på screening-elektrokardiogrammet (EKG)
  • Start eller endring av dosering (bortsett fra modifikasjoner for å imøtekomme endringer i vekt) innen 12 uker før screening og mens du deltar i studien for noen av følgende: angiotensin-konverterende enzym (ACE)-hemmere, angiotensin-reseptorblokkere (ARB) , betablokkere eller kalium
  • Krever antiarytmisk og/eller vanndrivende behandling for hjertesvikt
  • Forsert vitalkapasitet (FVC)
  • Kjent nyresykdom eller hatt en akutt nyreskade innen 6 måneder før screening
  • Behandling med eteplirsen eller drisapersen innen 6 måneder før screening, eller enhver eksperimentell genterapi for behandling av DMD når som helst
  • Bruk av urtemedisiner/supplement som inneholder aristolochic syre

Andre inkluderings-/ekskluderingskriterier gjelder.

*Dosen av steroider må forbli konstant bortsett fra modifikasjoner for å imøtekomme endringer i vekt.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: SRP-5051

Pasienter vil bli tildelt sekvensielt til å motta 1 av de 5 eskalerende dosenivåene av SRP-5051 på dag 1.

Pasienter som fullfører studien og fortsetter å oppfylle sikkerhetskriteriene vil ha muligheten til å melde seg på en åpen utvidelsesstudie for å fortsette å motta SRP-5051.
Legemiddel: SRP-5051
Enkeltdose av SRP-5051 administrert som en intravenøs (IV) infusjon.
Andre navn:
  • vesleteplirsen

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Fra signering av informert samtykke til 12 uker etter siste infusjon av SRP-5051 (opptil 14 uker)
En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse i en klinisk utprøvingsdeltaker, som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med undersøkelsesmedisinen. En AE kan derfor være ethvert ugunstig og utilsiktet symptom, tegn, sykdom, tilstand eller testavvik som oppstår under eller etter administrering av studiemedikamentet, uansett om det anses relatert til studiemedikamentet eller ikke.
Fra signering av informert samtykke til 12 uker etter siste infusjon av SRP-5051 (opptil 14 uker)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) av SRP-5051
Tidsramme: Før dose, midt i infusjon, slutt på infusjon, etter dose (0,25, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 timer)
Plasmaprøver som skal tas via perifer venepunktur fra den kontralaterale armen som brukes til medikamentinfusjon.
Før dose, midt i infusjon, slutt på infusjon, etter dose (0,25, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 timer)
Areal under plasmakonsentrasjon versus tid-kurven (AUC) for SRP-5051
Tidsramme: Før dose, midt i infusjon, slutt på infusjon, etter dose (0,25, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 timer)
Plasmaprøver som skal tas via perifer venepunktur fra den kontralaterale armen som brukes til medikamentinfusjon.
Før dose, midt i infusjon, slutt på infusjon, etter dose (0,25, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 timer)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

5. februar 2018

Primær fullføring (Faktiske)

19. august 2019

Studiet fullført (Faktiske)

19. august 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. desember 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. desember 2017

Først lagt ut (Faktiske)

18. desember 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

6. juli 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. juni 2022

Sist bekreftet

1. juni 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 5051-101

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Muskeldystrofi, Duchenne

Kliniske studier på SRP-5051

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Montenegro

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere