Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке безопасности, переносимости и фармакокинетики однократной дозы SRP-5051 (веслетеплирсен) у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД)

30 июня 2022 г. обновлено: Sarepta Therapeutics, Inc.

Испытание фазы 1 для оценки безопасности, переносимости и фармакокинетики однократной дозы SRP-5051 у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, поддающихся лечению с пропуском экзона 51

Целью данного исследования является оценка безопасности, переносимости и фармакокинетики (ФК) 5 возрастающих доз SRP-5051 (веслеттеплирсен), вводимых в виде разовой дозы пациентам с МДД, поддающимся лечению с пропуском экзона 51.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

15

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
    • Ontario
      • London, Ontario, Канада, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • Neuromuscular Research Center
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Соединенные Штаты, 32561
        • NW FL Clinical Research Group, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75207
        • Children's Medical Center Dallas

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

10 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  • Имеет генетический диагноз МДД и внерамочную делеционную мутацию гена МДД, поддающуюся лечению с пропуском экзона 51.
  • Получал стабильную дозу пероральных кортикостероидов в течение как минимум 12 недель до введения исследуемого препарата с продолжением приема пероральных кортикостероидов во время участия в исследовании*, или не получал кортикостероиды в течение как минимум 12 недель до введения исследуемого препарата и не будет начать дозирование пероральных кортикостероидов во время участия в исследовании

Критерий исключения:

  • Имеет фракцию выброса левого желудочка (ФВЛЖ) менее (
  • Имеет интервал QT, скорректированный по методу Фридериции (QTcF) >= 450 миллисекунд (мс) на скрининговой электрокардиограмме (ЭКГ)
  • Начало или изменение дозировки (за исключением модификаций с учетом изменений веса) в течение 12 недель до скрининга и во время участия в исследовании для любого из следующего: ингибиторы ангиотензинпревращающего фермента (АПФ), блокаторы рецепторов ангиотензина (БРА). , бета-блокаторы или калий
  • Требуется антиаритмическая и/или диуретическая терапия при сердечной недостаточности
  • Форсированная жизненная емкость легких (ФЖЕЛ)
  • Известное заболевание почек или острое повреждение почек в течение 6 месяцев до скрининга
  • Лечение этеплирсеном или дрисаперсеном в течение 6 месяцев до скрининга или любая экспериментальная генная терапия для лечения МДД в ​​любое время.
  • Использование любых растительных препаратов/добавок, содержащих аристолоховую кислоту

Применяются другие критерии включения/исключения.

* Доза стероидов должна оставаться постоянной, за исключением модификаций с учетом изменений веса.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: СРП-5051

Пациентам будет последовательно назначено получать 1 из 5 возрастающих уровней дозы SRP-5051 в День 1.

Пациенты, завершившие исследование и продолжающие соответствовать критериям безопасности, будут иметь возможность зарегистрироваться в открытом расширенном исследовании, чтобы продолжить получать SRP-5051.
Лекарство: СРП-5051
Однократная доза SRP-5051 вводится в виде внутривенной (IV) инфузии.
Другие имена:
  • веслеттеплирсен

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ)
Временное ограничение: От подписания информированного согласия до 12 недель после последней инфузии SRP-5051 (до 14 недель)
НЯ — любое неблагоприятное медицинское явление у участника клинического исследования, которое не обязательно имеет причинно-следственную связь с исследуемым препаратом. Таким образом, НЯ может быть любым неблагоприятным и непреднамеренным симптомом, признаком, заболеванием, состоянием или отклонением от нормы теста, возникающим во время или после введения исследуемого препарата, независимо от того, считается ли он связанным с исследуемым препаратом.
От подписания информированного согласия до 12 недель после последней инфузии SRP-5051 (до 14 недель)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Максимальная концентрация в плазме (Cmax) SRP-5051
Временное ограничение: До введения дозы, в середине инфузии, в конце инфузии, после введения дозы (0,25, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 часов)
Образцы плазмы должны быть собраны через периферическую вену из контралатеральной руки, используемой для инфузии препарата.
До введения дозы, в середине инфузии, в конце инфузии, после введения дозы (0,25, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 часов)
Площадь под кривой зависимости концентрации в плазме от времени (AUC) SRP-5051
Временное ограничение: До введения дозы, в середине инфузии, в конце инфузии, после введения дозы (0,25, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 часов)
Образцы плазмы должны быть собраны через периферическую вену из контралатеральной руки, используемой для инфузии препарата.
До введения дозы, в середине инфузии, в конце инфузии, после введения дозы (0,25, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 часов)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Sarepta Therapeutics, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

5 февраля 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

19 августа 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

19 августа 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

12 декабря 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

14 декабря 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

18 декабря 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

6 июля 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

30 июня 2022 г.

Последняя проверка

1 июня 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 5051-101

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования СРП-5051

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Qatar

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться