Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i farmakokinetykę pojedynczej dawki SRP-5051 (Vesleteplirsen) u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD)

30 czerwca 2022 zaktualizowane przez: Sarepta Therapeutics, Inc.

Badanie fazy 1 w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki pojedynczej dawki SRP-5051 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a podatnych na leczenie z pominięciem egzonu 51

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki (PK) 5 zwiększających się dawek SRP-5051 (vesleteplirsen) podawanych jako pojedyncza dawka pacjentom z DMD podatnym na leczenie z pominięciem egzonu 51.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

15

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • Neuromuscular Research Center
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Stany Zjednoczone, 32561
        • NW FL Clinical Research Group, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75207
        • Children's Medical Center Dallas

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

10 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ma genetyczną diagnozę DMD i mutację polegającą na delecji poza ramką odczytu genu DMD podatną na leczenie z pominięciem eksonu 51
  • otrzymywał stałą dawkę doustnych kortykosteroidów przez co najmniej 12 tygodni przed podaniem badanego leku i kontynuował dawkowanie doustnych kortykosteroidów podczas udziału w badaniu* lub nie otrzymywał kortykosteroidów przez co najmniej 12 tygodni przed podaniem badanego leku i nie będzie rozpocząć dawkowanie doustnych kortykosteroidów podczas udziału w badaniu

Kryteria wyłączenia:

  • Ma frakcję wyrzutową lewej komory (LVEF) mniejszą niż (
  • Czy odstęp QT skorygowany metodą Fridericii (QTcF) >= 450 milisekund (ms) na elektrokardiogramie przesiewowym (EKG)
  • Rozpoczęcie lub zmiana dawkowania (z wyjątkiem modyfikacji w celu uwzględnienia zmian masy ciała) w ciągu 12 tygodni przed badaniem przesiewowym i podczas udziału w badaniu pod kątem któregokolwiek z następujących: inhibitory enzymu konwertującego angiotensynę (ACE), środki blokujące receptor angiotensyny (ARB) , beta-blokery lub potas
  • Wymaga leczenia antyarytmicznego i/lub moczopędnego w przypadku niewydolności serca
  • Natężona pojemność życiowa (FVC)
  • Znana choroba nerek lub ostre uszkodzenie nerek w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Leczenie eteplirsenem lub drisapersenem w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub jakąkolwiek eksperymentalną terapią genową w leczeniu DMD w dowolnym momencie
  • Stosowanie jakichkolwiek leków/suplementów ziołowych zawierających kwas arystolochowy

Obowiązują inne kryteria włączenia/wyłączenia.

* Dawka sterydów musi pozostać stała, z wyjątkiem modyfikacji w celu uwzględnienia zmian masy ciała.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: SRP-5051

Pacjenci zostaną sekwencyjnie przydzieleni do otrzymywania 1 z 5 rosnących poziomów dawek SRP-5051 w dniu 1.

Pacjenci, którzy ukończą badanie i nadal będą spełniać kryteria kwalifikacyjne dotyczące bezpieczeństwa, będą mieli możliwość zapisania się do otwartego badania przedłużającego, aby nadal otrzymywać SRP-5051.
Lek: SRP-5051
Pojedyncza dawka SRP-5051 podana jako wlew dożylny (IV).
Inne nazwy:
  • weseleplirsen

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE)
Ramy czasowe: Od podpisania świadomej zgody do 12 tygodni po ostatnim wlewie SRP-5051 (do 14 tygodni)
AE to każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, które niekoniecznie ma związek przyczynowy z badanym lekiem. AE może zatem być dowolnym niekorzystnym i niezamierzonym objawem, oznaką, chorobą, stanem lub nieprawidłowością testu, które występują podczas lub po podaniu badanego leku, niezależnie od tego, czy są uważane za związane z badanym lekiem, czy nie.
Od podpisania świadomej zgody do 12 tygodni po ostatnim wlewie SRP-5051 (do 14 tygodni)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) SRP-5051
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, w trakcie infuzji, pod koniec infuzji, po podaniu (0,25, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 godzin)
Próbki osocza do pobrania przez nakłucie żyły obwodowej z przeciwległego ramienia użytego do wlewu leku.
Przed podaniem dawki, w trakcie infuzji, pod koniec infuzji, po podaniu (0,25, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 godzin)
Pole pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu (AUC) SRP-5051
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, w trakcie infuzji, pod koniec infuzji, po podaniu (0,25, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 godzin)
Próbki osocza do pobrania przez nakłucie żyły obwodowej z przeciwległego ramienia użytego do wlewu leku.
Przed podaniem dawki, w trakcie infuzji, pod koniec infuzji, po podaniu (0,25, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 godzin)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 lutego 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

19 sierpnia 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

19 sierpnia 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 grudnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 grudnia 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 grudnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 lipca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 czerwca 2022

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 5051-101

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Badania kliniczne na SRP-5051

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj