Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus SRP-5051-kerta-annoksen (Vesleteplirsen) turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakokinetiikan arvioimiseksi potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD)

torstai 30. kesäkuuta 2022 päivittänyt: Sarepta Therapeutics, Inc.

Vaiheen 1 koe SRP-5051:n kerta-annoksen turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakokinetiikan arvioimiseksi potilailla, joilla on Duchenne-lihasdystrofia, johon Exon 51 voidaan jättää väliin.

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa (PK) 5 kasvavilla SRP-5051:n (vesleteplirsen) annoksella, kun niitä annettiin yhtenä annoksena potilaille, joilla on DMD, joka voidaan jättää hoitamatta eksoni 51:llä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

15

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre
  • Yhdysvallat
    • California
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • Neuromuscular Research Center
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Yhdysvallat, 32561
        • NW FL Clinical Research Group, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75207
        • Children's Medical Center Dallas

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

8 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Hänellä on geneettinen DMD-diagnoosi ja DMD-geenin kehyksen ulkopuolinen deleetiomutaatio, joka sopii eksonille 51 jättäen hoidon väliin
  • on käyttänyt vakaata oraalista kortikosteroidiannosta vähintään 12 viikkoa ennen tutkimuslääkkeen antamista ja jatkanut suun kautta otettavien kortikosteroidien annostelua tutkimukseen osallistumisen aikana* tai ei ole saanut kortikosteroideja vähintään 12 viikkoon ennen tutkimuslääkkeen antamista eikä aio aloittaa suun kautta otettavien kortikosteroidien annostelun tutkimukseen osallistumisen aikana

Poissulkemiskriteerit:

  • Vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF) on pienempi kuin (
  • Onko QT-aika korjattu Friderician menetelmällä (QTcF) >= 450 millisekuntia (msek) seulontasähkökardiogrammissa (EKG)
  • Annoksen aloittaminen tai muuttaminen (paitsi painonmuutosten mukauttamiseen) 12 viikon sisällä ennen seulontaa ja tutkimukseen osallistumisen aikana jonkin seuraavista varalta: angiotensiinia konvertoivan entsyymin (ACE) estäjät, angiotensiinireseptoria salpaavat aineet (ARB) , beetasalpaajat tai kalium
  • Vaatii rytmihäiriöiden ja/tai diureettien hoitoa sydämen vajaatoiminnan vuoksi
  • Pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC)
  • Tunnettu munuaissairaus tai akuutti munuaisvaurio 6 kuukauden sisällä ennen seulontatutkimusta
  • Hoito eteplirsenilla tai drisapersenilla 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa tai mikä tahansa kokeellinen geeniterapia DMD:n hoitoon milloin tahansa
  • Kaikkien aristolokkihappoa sisältävien kasviperäisten lääkkeiden/lisäravinteiden käyttö

Muut sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit ovat voimassa.

*Steroidiannoksen on pysyttävä vakiona, lukuun ottamatta painonmuutosten mukaisia ​​muutoksia.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: SRP-5051

Potilaat määrätään peräkkäin saamaan 1 SRP-5051:n viidestä kasvavasta annostasosta päivänä 1.

Potilailla, jotka suorittavat tutkimuksen loppuun ja täyttävät edelleen turvallisuuskelpoisuuskriteerit, on mahdollisuus ilmoittautua avoimeen jatkotutkimukseen jatkaakseen SRP-5051:n saamista.
Lääke: SRP-5051
SRP-5051:n kerta-annos annettuna suonensisäisenä (IV) infuusiona.
Muut nimet:
  • vesleteplirsen

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia (AE)
Aikaikkuna: Tietoisen suostumuksen allekirjoittamisesta 12 viikkoon viimeisen SRP-5051-infuusion jälkeen (jopa 14 viikkoa)
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osanottajassa, jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tutkittavaan lääkkeeseen. AE voi siksi olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton oire, merkki, sairaus, tila tai testipoikkeavuus, joka ilmenee tutkimuslääkkeen antamisen aikana tai sen jälkeen, riippumatta siitä, katsotaanko sen liittyvän tutkimuslääkkeeseen vai ei.
Tietoisen suostumuksen allekirjoittamisesta 12 viikkoon viimeisen SRP-5051-infuusion jälkeen (jopa 14 viikkoa)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
SRP-5051:n suurin plasmapitoisuus (Cmax).
Aikaikkuna: Ennen annosta, infuusion puolivälissä, infuusion lopussa, annoksen jälkeen (0,25, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 tuntia)
Plasmanäytteet kerätään perifeerisen laskimopunktion kautta lääkeinfuusioon käytetystä vastakkaista käsivarresta.
Ennen annosta, infuusion puolivälissä, infuusion lopussa, annoksen jälkeen (0,25, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 tuntia)
SRP-5051:n plasmapitoisuus-aikakäyrän (AUC) alla oleva pinta-ala
Aikaikkuna: Ennen annosta, infuusion puolivälissä, infuusion lopussa, annoksen jälkeen (0,25, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 tuntia)
Plasmanäytteet kerätään perifeerisen laskimopunktion kautta lääkeinfuusioon käytetystä vastakkaista käsivarresta.
Ennen annosta, infuusion puolivälissä, infuusion lopussa, annoksen jälkeen (0,25, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 tuntia)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sarepta Therapeutics, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 5. helmikuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 19. elokuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 19. elokuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 12. joulukuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 14. joulukuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 18. joulukuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 6. heinäkuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 30. kesäkuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. kesäkuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 5051-101

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Lihasdystrofia, Duchenne

Kliiniset tutkimukset SRP-5051

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Malawi

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa