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Duchenne 근이영양증(DMD) 환자에서 SRP-5051(Vesleteplirsen) 단회 투여의 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하기 위한 연구

2022년 6월 30일 업데이트: Sarepta Therapeutics, Inc.

Exon 51 건너뛰기 치료가 가능한 Duchenne 근이영양증 환자에서 단일 용량의 SRP-5051의 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하기 위한 1상 시험

이 연구의 목적은 엑손 51 건너뛰기 치료가 가능한 DMD 환자에게 단일 용량으로 투여되는 SRP-5051(vesleteplirsen)의 5단계 증량 용량의 안전성, 내약성 및 약동학(PK)을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

15

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • Neuromuscular Research Center
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, 미국, 32561
        • NW FL Clinical Research Group, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, 미국, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75207
        • Children's Medical Center Dallas
  • 캐나다
    • Ontario
      • London, Ontario, 캐나다, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

8년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  • DMD의 유전적 진단 및 엑손 51 건너뛰기 치료가 가능한 DMD 유전자의 프레임 외 결실 돌연변이가 있음
  • 연구*에 참여하는 동안 경구용 코르티코스테로이드를 지속적으로 투여하면서 연구 약물 투여 전 최소 12주 동안 안정적인 용량의 경구 코르티코스테로이드를 투여받았거나, 연구 약물 투여 전 최소 12주 동안 코르티코스테로이드를 투여받지 않았으며 연구에 참여하는 동안 경구용 코르티코스테로이드 투여 시작

제외 기준:

  • 좌심실박출률(LVEF)이 (
  • 프리데리시아 방법(QTcF)으로 교정된 QT 간격 >= 450밀리초(msec) 스크리닝 심전도(ECG)
  • 스크리닝 전 12주 이내 및 연구에 참여하는 동안 다음 중 하나에 대한 투약 시작 또는 변경(체중 변화를 수용하기 위한 수정은 제외): 안지오텐신 전환 효소(ACE) 억제제, 안지오텐신 수용체 차단제(ARB) , 베타 차단제 또는 칼륨
  • 심부전에 대한 항부정맥제 및/또는 이뇨제 요법이 필요함
  • 강제 폐활량(FVC)
  • 알려진 신장 질환 또는 스크리닝 전 6개월 이내에 급성 신장 손상이 있었던 자
  • 스크리닝 전 6개월 이내에 에테플러센 또는 드리사페르센으로 치료하거나, 언제든지 DMD 치료를 위한 실험적 유전자 요법
  • 아리스토로크산을 함유한 약초/보충제의 사용

기타 포함/제외 기준이 적용됩니다.

*스테로이드 용량은 체중 변화를 수용하기 위한 수정을 제외하고는 일정하게 유지되어야 합니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: SRP-5051

환자는 1일차에 SRP-5051의 증량되는 5가지 용량 수준 중 하나를 받도록 순차적으로 배정됩니다.

연구를 완료하고 안전성 적격성 기준을 계속 충족하는 환자는 SRP-5051을 계속 받기 위해 공개 확장 연구에 등록할 기회를 갖게 됩니다.
의약품: SRP-5051
정맥내(IV) 주입으로 투여되는 SRP-5051의 단일 용량.
다른 이름들:
  • 베슬레테플러센

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용(AE)이 있는 참가자 수
기간: 정보에 입각한 동의서 서명부터 SRP-5051 마지막 주입 후 12주까지(최대 14주)
AE는 임상시험 참여자에게 발생하는 뜻밖의 의학적 사건으로, 임상시험용 약물과 반드시 ​​인과관계가 있는 것은 아닙니다. 따라서 AE는 연구 약물과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 연구 약물의 투여 동안 또는 투여 후에 발생하는 바람직하지 않고 의도하지 않은 증상, 징후, 질병, 상태 또는 검사 이상이 될 수 있습니다.
정보에 입각한 동의서 서명부터 SRP-5051 마지막 주입 후 12주까지(최대 14주)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
SRP-5051의 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 투여 전, 주입 중간, 주입 종료, 투여 후(0.25, 0.5, 1, 2, 4, 8, 12시간)
약물 주입에 사용된 반대쪽 팔에서 말초 정맥 천자를 통해 수집할 혈장 샘플.
투여 전, 주입 중간, 주입 종료, 투여 후(0.25, 0.5, 1, 2, 4, 8, 12시간)
SRP-5051의 혈장 농도 대 시간 곡선(AUC) 아래 면적
기간: 투여 전, 주입 중간, 주입 종료, 투여 후(0.25, 0.5, 1, 2, 4, 8, 12시간)
약물 주입에 사용된 반대쪽 팔에서 말초 정맥 천자를 통해 수집할 혈장 샘플.
투여 전, 주입 중간, 주입 종료, 투여 후(0.25, 0.5, 1, 2, 4, 8, 12시간)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Sarepta Therapeutics, Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 2월 5일

기본 완료 (실제)

2019년 8월 19일

연구 완료 (실제)

2019년 8월 19일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 12월 12일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 12월 14일

처음 게시됨 (실제)

2017년 12월 18일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 7월 6일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 6월 30일

마지막으로 확인됨

2022년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 5051-101

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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