Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik einer Einzeldosis von SRP-5051 (Vesleteplirsen) bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)

30. Juni 2022 aktualisiert von: Sarepta Therapeutics, Inc.

Eine Phase-1-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik einer Einzeldosis von SRP-5051 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie, die für eine Exon-51-Skipping-Behandlung geeignet sind

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik (PK) von 5 steigenden Dosen von SRP-5051 (Vesleteplirsen), die als Einzeldosis an Patienten mit DMD verabreicht werden, die für eine Exon-51-Skipping-Behandlung geeignet sind.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

15

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • Neuromuscular Research Center
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Vereinigte Staaten, 32561
        • NW FL Clinical Research Group, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75207
        • Children's Medical Center Dallas

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

8 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Hat eine genetische Diagnose von DMD und eine Out-of-Frame-Deletionsmutation des DMD-Gens, die für eine Exon-51-Skipping-Behandlung geeignet ist
  • Hat vor der Verabreichung des Studienmedikaments mindestens 12 Wochen lang eine stabile Dosis oraler Kortikosteroide eingenommen, wobei während der Teilnahme an der Studie weiterhin orale Kortikosteroide verabreicht wurden *, oder hat mindestens 12 Wochen vor der Verabreichung des Studienmedikaments keine Kortikosteroide erhalten und wird dies nicht tun während der Teilnahme an der Studie mit der Einnahme von oralen Kortikosteroiden beginnen

Ausschlusskriterien:

  • Hat eine linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) von weniger als (
  • Hat ein mit der Fridericia-Methode (QTcF) korrigiertes QT-Intervall >= 450 Millisekunden (ms) im Screening-Elektrokardiogramm (EKG)
  • Beginn oder Änderung der Dosierung (mit Ausnahme von Änderungen zur Anpassung an Gewichtsänderungen) innerhalb von 12 Wochen vor dem Screening und während der Teilnahme an der Studie für eines der folgenden: Angiotensin-Converting-Enzym (ACE)-Hemmer, Angiotensin-Rezeptorenblocker (ARBs) , Betablocker oder Kalium
  • Erfordert eine antiarrhythmische und/oder diuretische Therapie bei Herzinsuffizienz
  • Forcierte Vitalkapazität (FVC)
  • Bekannte Nierenerkrankung oder akute Nierenschädigung innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening
  • Behandlung mit Eteplirsen oder Drissapersen innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening oder jederzeit eine experimentelle Gentherapie zur Behandlung von DMD
  • Verwendung von pflanzlichen Arzneimitteln/Ergänzungen, die Aristolochiasäure enthalten

Es gelten andere Einschluss-/Ausschlusskriterien.

*Die Steroiddosis muss konstant bleiben, mit Ausnahme von Änderungen zur Anpassung an Gewichtsänderungen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: SRP-5051

Den Patienten wird nacheinander eine der 5 ansteigenden Dosisstufen von SRP-5051 an Tag 1 verabreicht.

Patienten, die die Studie abschließen und weiterhin die Sicherheitskriterien erfüllen, haben die Möglichkeit, sich für eine offene Verlängerungsstudie anzumelden, um weiterhin SRP-5051 zu erhalten.
Arzneimittel: SRP-5051
Einzeldosis von SRP-5051, verabreicht als intravenöse (IV) Infusion.
Andere Namen:
  • vesleteprirsen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs)
Zeitfenster: Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis 12 Wochen nach der letzten Infusion von SRP-5051 (Bis zu 14 Wochen)
Ein UE ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer einer klinischen Studie, das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dem Prüfpräparat steht. Ein UE kann daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Symptom, Anzeichen, jede Krankheit, jeder Zustand oder jede Testanomalie sein, die während oder nach der Verabreichung des Studienmedikaments auftreten, unabhängig davon, ob sie als mit dem Studienmedikament zusammenhängend angesehen werden oder nicht.
Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis 12 Wochen nach der letzten Infusion von SRP-5051 (Bis zu 14 Wochen)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Maximale Plasmakonzentration (Cmax) von SRP-5051
Zeitfenster: Prädosis, Mitte der Infusion, Ende der Infusion, Postdosis (0,25, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 Stunden)
Plasmaproben, die durch periphere Venenpunktion aus dem kontralateralen Arm entnommen werden, der für die Arzneimittelinfusion verwendet wird.
Prädosis, Mitte der Infusion, Ende der Infusion, Postdosis (0,25, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 Stunden)
Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve (AUC) von SRP-5051
Zeitfenster: Prädosis, Mitte der Infusion, Ende der Infusion, Postdosis (0,25, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 Stunden)
Plasmaproben, die durch periphere Venenpunktion aus dem kontralateralen Arm entnommen werden, der für die Arzneimittelinfusion verwendet wird.
Prädosis, Mitte der Infusion, Ende der Infusion, Postdosis (0,25, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 Stunden)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

5. Februar 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

19. August 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

19. August 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Dezember 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. Dezember 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. Dezember 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. Juli 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. Juni 2022

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 5051-101

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Muskeldystrophie, Duchenne

Klinische Studien zur SRP-5051

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Kuwait

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren