発作性夜間ヘモグロビン尿症の小児および青年におけるラブリズマブ（ALXN1210）の研究

包含基準:

1. 誕生から参加まで
2. -文書化された高感度フローサイトメトリーによって確認されたPNH診断。
3. -スクリーニングから3か月以内に、次のPNH関連の徴候または症状が1つ以上存在する：疲労、ヘモグロビン尿症、腹痛、息切れ（呼吸困難）、貧血、主要な有害血管イベントの履歴（血栓症を含む）、嚥下障害、または勃起不全;または PNH による濃厚赤血球輸血の既往。
4. -スクリーニング時にエクリズマブで治療されていない参加者の乳酸脱水素酵素（LDH）レベル≥1.5×正常上限（ULN）およびエクリズマブを服用している参加者のLDHレベル≤1.5×ULN。
5. -投与前3年以内の髄膜炎菌ワクチン接種、および肺炎連鎖球菌およびインフルエンザ菌に対するワクチン接種の文書化。
6. 出産の可能性のある女性参加者は、スクリーニングから開始し、ラブリズマブの最終投与後少なくとも8か月まで継続して、非常に効果的な避妊を使用する必要があります。

除外基準:

1. 骨髄移植の歴史。
2. -研究者またはスポンサーの意見では、参加を妨げる主要な心臓、肺、腎臓、内分泌、または肝臓の疾患の病歴または進行中。
3. -不安定な病状（たとえば、心筋虚血、活発な消化管出血、重度のうっ血性心不全、無作為化から6か月以内に大手術の必要性が予想される、PNHとは無関係の共存する慢性貧血）。
4. -妊娠中または授乳中の女性、またはスクリーニングまたは1日目に妊娠検査が陽性である女性。
5. -別の介入臨床研究への参加、または実験的治療の使用 この研究の1日目の治験薬の開始前30日以内、またはその治験薬の半減期の5以内のいずれか大きい方。