アカラシアにおけるミラベグロン: パイロット研究の臨床的および圧力測定的証明
2021年3月22日 更新者：Jeff GI、Thomas Jefferson University
この研究では、ミラベグロンと呼ばれる薬が、アカラシア患者の嚥下を助ける上でプラセボ（砂糖の丸薬）よりも優れているかどうかを評価します.
各患者はミラベグロンまたはプラセボのいずれかを 4 週間投与された後、反対の薬が投与されます。
ミラベグロンが食道（嚥下管）内の圧力を下げるのに役立つかどうかを判断するために、各患者はいくつかの調査を完了し、いくつかのテストを受けます。
調査の概要
詳細な説明
アカラシアは、下部食道括約筋（LES）の弛緩が不完全または欠如していること、および嚥下障害につながる食道の蠕動運動の喪失を特徴としています。
アカラシアの標準治療には、内視鏡による管理（拡張とボツリヌス毒素の注射）と手術が含まれますが、これらのオプションはどちらも処置上のリスクがあり、時間の経過とともに効果が失われる可能性があり、多くの患者はこれらの治療オプションの適切な候補ではありません。
残念ながら、アカラシア患者のための経口薬は限られています。
ミラベグロンは、膀胱の筋肉を弛緩させることによって機能する過活動膀胱に対して現在 FDA が承認している経口ベータ 3 アゴニストです。
ベータ 3 受容体は、前臨床研究で LES 弛緩につながる刺激と LES で識別されています。
概念実証のパイロット研究を通じて、研究者らは、高解像度マノメトリーと検証済みの嚥下障害スケールを介して、アカラシア患者におけるミラベグロンの効果を評価することを目指しています。
研究の種類
介入
入学 (実際)
5
段階
- 初期フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
- Thomas Jefferson University
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～75年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -18歳<年齢<75歳 マノメトリーおよび/またはX線撮影によるアカラシアの以前の診断
除外基準:
- 18歳未満または75歳以上
- -経口薬で制御されていない高血圧の病歴（血圧> 160/100 mm Hg）
- -血圧が160/100 mm Hgを超える高血圧の既往がない
- 膀胱出口閉塞の病歴
- 血管性浮腫の病歴
- 妊娠中または授乳中の女性: 研究に登録されている 18 歳から 40 歳までの女性は、研究期間中、避妊の形態を使用する必要があります。
- -現在、特定の薬（ジゴキシン、ワルファリン、過活動膀胱薬、チオリダジン、フレカイニド、プロパフェノン、ホスホジエステラーゼ阻害薬）を服用している患者
QTc間隔が延長されているか、それを発症する危険因子がある患者：
- -心電図のベースラインQTcが450ミリ秒を超える
- Torsades de Pointesのその他の危険因子の病歴（心不全、QT延長症候群の家族歴）
- QTc 間隔を延長する併用薬: ラノラジン、ソタロール、ドフェチリド、プロカインアミド、ジソピラミド、プロパフェノン、アゾール系抗真菌薬、フルオロキノロン系抗生物質、マクロライド系抗生物質、HIV 抗レトロウイルス薬、化学療法、ベータ 2 アゴニスト、三環系抗うつ薬、選択的セロトニン再取り込み阻害薬
- アカラシアの以前の手術
- -LESへの最後の内視鏡的ボツリヌス毒素注射または内視鏡的拡張から2か月未満
- ステージ 4 慢性腎臓病 (GFR 15 ～ 29 ml/分を伴う重度の腎障害)、ステージ 5 慢性腎臓病 (GFR < 15 ml/分または透析中)
- Childs Pugh B (中等度) または C (重度) 肝硬変 (肝障害)
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ミラベグロン
患者は経口ミラベグロン 50 mg を毎日 4 週間服用し、その後さらに 4 週間毎日経口でプラセボに切り替えます。
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ミラベトリック（ミラベグロン）錠
他の名前：
ミラベグロンを模倣して製造された砂糖錠剤
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
患者は、プラセボを毎日 4 週間経口投与され、その後さらに 4 週間、経口ミラベグロン 50 mg に切り替えられます。
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ミラベトリック（ミラベグロン）錠
他の名前：
ミラベグロンを模倣して製造された砂糖錠剤
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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下部食道括約筋圧の変化
時間枠：プラセボまたはミラベグロンの4週間後のベースラインからの下部食道括約筋圧の変化
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高解像度マノメトリーを用いた下部食道括約筋圧の変化の評価
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プラセボまたはミラベグロンの4週間後のベースラインからの下部食道括約筋圧の変化
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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エッカート アカラシア スコア (EAS)
時間枠：患者は、研究日-14、0、7、28、42、49、70、84にEASを完了します。0日目とこれらすべての時点の間の患者のEASの変化を評価します。
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患者は、嚥下障害、逆流、胸骨後部の痛み、および体重減少を評価する簡単な筆記尺度であるエッカート アカラシア スコアを完成させます。
患者は症状を 0 から 3 で報告します。体重減少 (0 - なし、1: < 5 kg、2: 5 ～ 10 kg、3: > 10 kg)、嚥下障害 (0 - なし、1 - 時折、2 - 毎日) 、毎食3回）、胸骨後痛（0-なし、時折1回、毎日2回、毎食3回）、逆流（0-なし、時折1回、毎日2回、毎食3回）。
4 つのカテゴリのそれぞれの値が合計されて、EAS が得られます。
この EAS は、以下の各時点で報告されます。
スコアが高いほど、アカラシアが悪化し、転帰が悪化することと一致します。
スコアが低いほど、アカラシアの重症度が低く、転帰が良好であることと一致します。
合計範囲は 0 (症状なし) から 12 (重度の症状) です。
サブスケールはありません。
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患者は、研究日-14、0、7、28、42、49、70、84にEASを完了します。0日目とこれらすべての時点の間の患者のEASの変化を評価します。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年2月15日
一次修了 (実際)
2019年12月15日
研究の完了 (実際)
2019年12月15日
試験登録日
最初に提出
2017年12月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年1月18日
最初の投稿 (実際)
2018年1月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年3月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年3月22日
最終確認日
2021年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 17P.054
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
ミラベグロン50MGの臨床試験
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Pfizer募集
-
CymaBay Therapeutics, Inc.完了