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Mirabegron dans l'achalasie : une étude pilote de preuve de concept clinique et manométrique

22 mars 2021 mis à jour par: Jeff GI, Thomas Jefferson University
Cette étude évalue si un médicament appelé mirabegron est meilleur qu'un placebo (pilule de sucre) pour aider les patients atteints d'achalasie à mieux avaler. Chaque patient recevra soit du mirabegron soit le placebo pendant 4 semaines suivi du médicament opposé. Chaque patient devra remplir plusieurs enquêtes et subir plusieurs tests pour déterminer si le mirabegron aide à réduire les pressions dans l'œsophage (tube de déglutition).

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'achalasie est caractérisée par un relâchement incomplet ou absent du sphincter inférieur de l'œsophage (LES) et une perte du péristaltisme œsophagien qui entraîne une dysphagie. La norme de soins pour l'achalasie comprend la prise en charge endoscopique (dilatation et injection d'injection de toxine botulique) et la chirurgie, mais ces deux options comportent des risques procéduraux, peuvent perdre de leur efficacité avec le temps et de nombreux patients ne sont pas des candidats appropriés pour ces options de traitement. Malheureusement, il existe des médicaments oraux limités pour les patients atteints d'achalasie. Mirabegron est un agoniste bêta-3 oral actuellement approuvé par la FDA pour la vessie hyperactive qui agit en relaxant les muscles de la vessie. Des récepteurs bêta-3 ont également été identifiés dans le SOI avec une stimulation conduisant à la relaxation du SOI dans des études précliniques. Grâce à une étude pilote de preuve de concept, les chercheurs visent à évaluer l'effet du mirabegron chez les patients atteints d'achalasie via une manométrie à haute résolution et une échelle de dysphagie validée.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

5

Phase

  • Première phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
        • Thomas Jefferson University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 75 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • 18 ans < Âge < 75 ans avec diagnostic antérieur d'achalasie par manométrie et/ou radiographie

Critère d'exclusion:

  • < 18 ans ou > 75 ans
  • Antécédents d'hypertension non contrôlée par des médicaments oraux (pression artérielle > 160/100 mm Hg)
  • Aucun antécédent d'hypertension artérielle avec une pression artérielle > 160/100 mm Hg
  • Antécédents d'obstruction de la sortie de la vessie
  • Antécédents d'œdème de Quincke
  • Femmes enceintes ou allaitantes : les femmes âgées de 18 à 40 ans qui participent à l'étude devront utiliser une forme de contraception pendant l'étude.
  • Patients recevant actuellement certains médicaments (digoxine, warfarine, tout médicament pour la vessie hyperactive, thioridazine, flécaïnide, propafénone, inhibiteurs de la phosphodiestérase)

  • Patients présentant un intervalle QTc prolongé ou des facteurs de risque de le développer :

    • QTc de base sur ECG de > 450 millisecondes
    • Antécédents de facteurs de risque supplémentaires de Torsades de Pointes (insuffisance cardiaque, antécédents familiaux de syndrome du QT long)
    • Médicaments concomitants qui allongent l'intervalle QTc : ranolazine, sotalol, dofétilide, procaïnamide, disopyramide, propafénone, antifongiques azolés, fluoroquinolones, antibiotiques macrolides, antirétroviraux anti-VIH, chimiothérapie, bêta-2 agonistes, antidépresseurs tricycliques, inhibiteurs sélectifs du recaptage de la sérotonine
  • Chirurgies antérieures pour l'achalasie
  • < 2 mois depuis la dernière injection endoscopique de toxine botulique dans le SOI ou dilatation endoscopique
  • Maladie rénale chronique de stade 4 (insuffisance rénale sévère avec DFG de 15 à 29 ml/min), maladie rénale chronique de stade 5 (DFG < 15 ml/min ou sous dialyse)
  • Childs Pugh B (modéré) ou C (sévère) Cirrhotique (insuffisance hépatique)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Mirabegron
Les patients recevront 50 mg de Mirabegron oral par jour pendant 4 semaines, puis passeront au placebo par voie orale tous les jours pendant 4 semaines supplémentaires.
Médicament: Mirabégron 50 MG
Comprimé de Myrbetriq (Mirabegron)
Autres noms:
  • Myrbetriq
Médicament: Placebo
Pilule de sucre fabriquée pour imiter Mirabegron
Autres noms:
  • Placebo (pour Mirabegron)
Comparateur placebo: Placebo
Les patients recevront un placebo par voie orale tous les jours pendant 4 semaines, puis passeront au Mirabegron oral 50 mg par jour pendant 4 semaines supplémentaires.
Médicament: Mirabégron 50 MG
Comprimé de Myrbetriq (Mirabegron)
Autres noms:
  • Myrbetriq
Médicament: Placebo
Pilule de sucre fabriquée pour imiter Mirabegron
Autres noms:
  • Placebo (pour Mirabegron)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modifications des pressions du sphincter inférieur de l'œsophage
Délai: Modification de la pression du sphincter inférieur de l'œsophage par rapport au départ après 4 semaines de placebo ou de Mirabegron
Évaluation des changements dans les pressions du sphincter inférieur de l'œsophage à l'aide d'une manométrie à haute résolution
Modification de la pression du sphincter inférieur de l'œsophage par rapport au départ après 4 semaines de placebo ou de Mirabegron

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Score d'achalasie d'Eckardt (EAS)
Délai: Les patients termineront l'EAS le jour de l'étude -14, 0, 7, 28, 42, 49, 70, 84. Nous évaluerons les changements dans l'EAS du patient entre le jour 0 et tous ces moments.
Les patients rempliront le score Eckardt Achalasia qui est une simple échelle écrite évaluant la dysphagie, la régurgitation, la douleur rétrosternale et la perte de poids. Les patients rapportent leurs symptômes de 0 à 3. Perte de poids (0-aucune, 1 : < 5 kg, 2 : 5-10 kg, 3 : > 10 kg), Dysphagie (0-aucune, 1-occasionnelle, 2 jours , 3-chaque repas), Douleur rétrosternale (0-aucune, 1-occasionnelle, 2-quotidienne, 3-chaque repas), Régurgitation (0-aucune, 1-occasionnelle, 2-quotidienne, 3-chaque repas). La valeur de chacune des 4 catégories est additionnée pour donner l'EAS. Cette EAS sera signalée pour chaque point dans le temps ci-dessous. Un score plus élevé est compatible avec une achalasie pire et de moins bons résultats. Un score inférieur correspond à une achalasie moins sévère et à de meilleurs résultats. La plage totale va de 0 (aucun symptôme) à 12 (symptômes graves). Il n'y a pas de sous-échelles.
Les patients termineront l'EAS le jour de l'étude -14, 0, 7, 28, 42, 49, 70, 84. Nous évaluerons les changements dans l'EAS du patient entre le jour 0 et tous ces moments.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Thomas Jefferson University

Collaborateurs

Astellas Pharma Inc

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

15 février 2018

Achèvement primaire (Réel)

15 décembre 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

15 décembre 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 décembre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 janvier 2018

Première publication (Réel)

26 janvier 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

24 mars 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 mars 2021

Dernière vérification

1 mars 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 17P.054

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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