Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Mirabegron i Achalasia: A Clinical and Manometric Proof of Concept Pilotundersøgelse

22. marts 2021 opdateret af: Jeff GI, Thomas Jefferson University
Denne undersøgelse evaluerer, om en medicin kaldet mirabegron er bedre end placebo (sukkerpille) til at hjælpe patienter med achalasia med at sluge bedre. Hver patient vil modtage enten mirabegron eller placebo i 4 uger efterfulgt af den modsatte medicin. Hver patient vil gennemføre flere undersøgelser og gennemgå adskillige tests for at afgøre, om mirabegron hjælper med at reducere trykket i spiserøret (synkerør).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Achalasia er karakteriseret ved ufuldstændig eller manglende afslapning af den nedre esophageal sphincter (LES) og tab af esophageal peristaltik, som fører til dysfagi. Standardbehandling for akalasi omfatter endoskopisk behandling (udvidelse og injektion af injektion af botulinumtoksin) og kirurgi, men begge disse muligheder indebærer proceduremæssige risici, kan miste effektivitet over tid, og mange patienter er ikke passende kandidater til disse behandlingsmuligheder. Desværre er der begrænset oral medicin til patienter med akalasi. Mirabegron er en oral beta-3-agonist, der i øjeblikket er godkendt af FDA til overaktiv blære, der virker ved at slappe af blæremusklerne. Beta-3-receptorer er også blevet identificeret i LES med stimulering, der fører til LES-afslapning i prækliniske undersøgelser. Gennem et proof of concept pilotstudie sigter efterforskerne på at evaluere effekten af ​​mirabegron hos patienter med achalasia via høj opløsning manometri og en valideret dysfagi skala.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

5

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Thomas Jefferson University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • 18 år < Alder < 75 år med forudgående diagnose af achalasia via manometri og/eller radiografisk

Ekskluderingskriterier:

  • < 18 år eller > 75 år
  • Anamnese med hypertension, der ikke er kontrolleret med oral medicin (blodtryk > 160/100 mm Hg)
  • Ingen tidligere historie med hypertension med et blodtryk > 160/100 mm Hg
  • Anamnese med obstruktion af blæreudløb
  • Historie af angioødem
  • Gravide eller ammende kvinder: Kvinder mellem 18 og 40 år, der er tilmeldt undersøgelsen, skal bruge en form for prævention under undersøgelsen
  • Patienter, der i øjeblikket modtager visse lægemidler (digoxin, warfarin, enhver overaktiv blæremedicin, thioridazin, flecainid, propafenon, phosphodiesterasehæmmere)

  • Patienter med forlænget QTc-interval eller risikofaktorer for at udvikle det:

    • Baseline QTc på EKG på > 450 millisekunder
    • Anamnese med yderligere risikofaktorer for Torsades de Pointes (hjertesvigt, familiehistorie med lang QT-syndrom)
    • Samtidig medicin, der forlænger QTc-intervallet: ranolazin, sotalol, dofetilid, procainamid, disopyramid, propafenon, azol-svampemidler, fluoroquinoloner, makrolidantibiotika, HIV-antiretrovirale midler, kemoterapi, beta-2-agonister, tricykliske antitak-inhibitorer, selektive setroetoninhibitorer.
  • Tidligere operationer for akalasi
  • < 2 måneder siden sidste endoskopiske botulinumtoksininjektion i LES eller endoskopisk udvidelse
  • Stadium 4 Kronisk nyresygdom (alvorlig nyreinsufficiens med GFR 15-29 ml/min), Stadium 5 Kronisk nyresygdom (GFR < 15 ml/min eller ved dialyse)
  • Childs Pugh B (moderat) eller C (alvorlig) Cirrhotic (leverinsufficiens)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Mirabegron
Patienterne vil modtage 50 mg oral Mirabegron dagligt i 4 uger og derefter skifte til placebo gennem munden dagligt i yderligere 4 uger.
Medicin: Mirabegron 50 MG
Myrbetriq (Mirabegron) tablet
Andre navne:
  • Myrbetriq
Medicin: Placebo
Sukkerpille fremstillet til at efterligne Mirabegron
Andre navne:
  • Placebo (til Mirabegron)
Placebo komparator: Placebo
Patienterne vil modtage placebo gennem munden dagligt i 4 uger og derefter skifte til oral Mirabegron 50 mg dagligt i yderligere 4 uger.
Medicin: Mirabegron 50 MG
Myrbetriq (Mirabegron) tablet
Andre navne:
  • Myrbetriq
Medicin: Placebo
Sukkerpille fremstillet til at efterligne Mirabegron
Andre navne:
  • Placebo (til Mirabegron)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i nedre esophageal sphincter tryk
Tidsramme: Ændring i nedre esophageal sphincter tryk fra baseline efter 4 ugers placebo eller Mirabegron
Evaluering af ændringer i lavere esophageal sphincter tryk ved hjælp af høj opløsning manometri
Ændring i nedre esophageal sphincter tryk fra baseline efter 4 ugers placebo eller Mirabegron

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Eckardt Achalasia Score (EAS)
Tidsramme: Patienterne vil gennemføre EAS på undersøgelsesdag -14, 0, 7, 28, 42, 49, 70, 84. Vi vil evaluere ændringer i patientens EAS mellem dag 0 og alle disse tidspunkter.
Patienterne vil fuldføre Eckardt Achalasia-score, som er en simpel skriftlig skala, der evaluerer dysfagi, regurgitation, retrosternale smerter og vægttab. Patienter rapporterer deres symptomer fra 0 til 3. Vægttab (0-ingen, 1: < 5 kg, 2: 5-10 kg, 3: > 10 kg), dysfagi (0-ingen, 1 lejlighedsvis, 2-dagligt , 3-hvert måltid), Retrosternale smerter (0-ingen, 1-lejlighedsvis, 2-dagligt, 3-hvert måltid), Regurgitation (0-ingen, 1-lejlighedsvis, 2-dagligt, 3-hvert måltid). Værdien for hver af de 4 kategorier lægges sammen for at give EAS. Denne EAS vil blive rapporteret for hvert tidspunkt nedenfor. En højere score er i overensstemmelse med værre akalasi og dårligere resultater. En lavere score er i overensstemmelse med mindre alvorlig akalasi og bedre resultater. Det samlede interval er 0 (ingen symptomer) til 12 (alvorlige symptomer). Der er ingen underskalaer.
Patienterne vil gennemføre EAS på undersøgelsesdag -14, 0, 7, 28, 42, 49, 70, 84. Vi vil evaluere ændringer i patientens EAS mellem dag 0 og alle disse tidspunkter.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Thomas Jefferson University

Samarbejdspartnere

Astellas Pharma Inc

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. februar 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

15. december 2019

Studieafslutning (Faktiske)

15. december 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. december 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. januar 2018

Først opslået (Faktiske)

26. januar 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. marts 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. marts 2021

Sidst verificeret

1. marts 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 17P.054

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Achalasia

Kliniske forsøg med Mirabegron 50 MG

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Egypt

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner