Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Mirabegron w achalazji: kliniczne i manometryczne badanie pilotażowe potwierdzające słuszność koncepcji

22 marca 2021 zaktualizowane przez: Jeff GI, Thomas Jefferson University
W badaniu tym ocenia się, czy lek o nazwie mirabegron jest lepszy niż placebo (pigułka cukrowa) w pomaganiu pacjentom z achalazją w lepszym połykaniu. Każdy pacjent będzie otrzymywał mirabegron lub placebo przez 4 tygodnie, a następnie przeciwny lek. Każdy pacjent wypełni kilka ankiet i przejdzie kilka testów w celu ustalenia, czy mirabegron pomaga zmniejszyć ciśnienie w przełyku (rurka do przełykania).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Achalazja charakteryzuje się niepełnym lub całkowitym brakiem rozluźnienia dolnego zwieracza przełyku (LES) i utratą perystaltyki przełyku, co prowadzi do dysfagii. Standardowe postępowanie w przypadku achalazji obejmuje postępowanie endoskopowe (rozszerzenie i wstrzyknięcie toksyny botulinowej) oraz zabieg chirurgiczny, jednak obie te opcje niosą ze sobą ryzyko zabiegowe, mogą z czasem stracić skuteczność i wielu pacjentów nie jest odpowiednimi kandydatami do tych opcji leczenia. Niestety, istnieje ograniczona liczba leków doustnych dla pacjentów z achalazją. Mirabegron jest doustnym agonistą beta-3, obecnie zatwierdzonym przez FDA do leczenia pęcherza nadreaktywnego, który działa poprzez rozluźnienie mięśni pęcherza. Receptory beta-3 zostały również zidentyfikowane w LES ze stymulacją prowadzącą do relaksacji LES w badaniach przedklinicznych. Badacze mają na celu ocenę działania mirabegronu u pacjentów z achalazją poprzez badanie pilotażowe potwierdzające słuszność koncepcji za pomocą manometrii o wysokiej rozdzielczości i zatwierdzonej skali dysfagii.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

5

Faza

  • Wczesna faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • Thomas Jefferson University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • 18 lat < Wiek < 75 lat z wcześniejszą diagnozą achalazji za pomocą manometrii i/lub radiograficznie

Kryteria wyłączenia:

  • < 18 lat lub > 75 lat
  • Historia nadciśnienia tętniczego niekontrolowanego lekami doustnymi (ciśnienie krwi > 160/100 mm Hg)
  • Brak wcześniejszej historii nadciśnienia z ciśnieniem krwi > 160/100 mm Hg
  • Historia niedrożności ujścia pęcherza moczowego
  • Historia obrzęku naczynioruchowego
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią: kobiety w wieku od 18 do 40 lat biorące udział w badaniu będą zobowiązane do stosowania środków antykoncepcyjnych podczas badania
  • Pacjenci aktualnie otrzymujący niektóre leki (digoksyna, warfaryna, wszelkie leki na pęcherz nadreaktywny, tiorydazyna, flekainid, propafenon, inhibitory fosfodiesterazy)

  • Pacjenci z wydłużonym odstępem QTc lub czynnikami ryzyka jego rozwoju:

    • Wyjściowy odstęp QTc w EKG > 450 milisekund
    • Historia dodatkowych czynników ryzyka Torsades de Pointes (niewydolność serca, wywiad rodzinny zespołu wydłużonego QT)
    • Jednoczesne leki wydłużające odstęp QTc: ranolazyna, sotalol, dofetylid, prokainamid, dyzopiramid, propafenon, azolowe leki przeciwgrzybicze, fluorochinolony, antybiotyki makrolidowe, leki przeciwretrowirusowe HIV, chemioterapia, beta-2-agoniści, trójpierścieniowe leki przeciwdepresyjne, selektywne inhibitory wychwytu zwrotnego serotoniny
  • Wcześniejsze operacje achalazji
  • < 2 miesiące od ostatniego endoskopowego wstrzyknięcia toksyny botulinowej do LES lub rozszerzenia endoskopowego
  • Stopień 4 Przewlekła choroba nerek (ciężka niewydolność nerek z GFR 15-29 ml/min), Stopień 5 Przewlekła choroba nerek (GFR < 15 ml/min lub podczas dializy)
  • Childs-Pugh B (umiarkowane) lub C (ciężkie) Marskość wątroby (zaburzenia czynności wątroby)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Mirabegron
Pacjenci będą otrzymywać codziennie 50 mg Mirabegronu doustnie przez 4 tygodnie, a następnie codziennie przez kolejne 4 tygodnie przestawiają się na placebo doustnie.
Lek: Mirabegron 50 mg
Tabletka Myrbetriq (Mirabegron).
Inne nazwy:
  • Myrbetriq
Lek: Placebo
Pigułka cukrowa wyprodukowana w celu naśladowania Mirabegronu
Inne nazwy:
  • Placebo (dla Mirabegronu)
Komparator placebo: Placebo
Pacjenci będą codziennie otrzymywać placebo doustnie przez 4 tygodnie, a następnie przestawią się na doustny lek Mirabegron w dawce 50 mg na dobę przez dodatkowe 4 tygodnie.
Lek: Mirabegron 50 mg
Tabletka Myrbetriq (Mirabegron).
Inne nazwy:
  • Myrbetriq
Lek: Placebo
Pigułka cukrowa wyprodukowana w celu naśladowania Mirabegronu
Inne nazwy:
  • Placebo (dla Mirabegronu)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany ciśnień dolnego zwieracza przełyku
Ramy czasowe: Zmiana ciśnienia dolnego zwieracza przełyku w porównaniu z wartością wyjściową po 4 tygodniach stosowania placebo lub Mirabegronu
Ocena zmian ciśnień dolnego zwieracza przełyku za pomocą manometrii wysokiej rozdzielczości
Zmiana ciśnienia dolnego zwieracza przełyku w porównaniu z wartością wyjściową po 4 tygodniach stosowania placebo lub Mirabegronu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skala achalazji Eckardta (EAS)
Ramy czasowe: Pacjenci wypełnią EAS w dniu badania -14, 0, 7, 28, 42, 49, 70, 84. Ocenimy zmiany w EAS pacjenta między dniem 0 a wszystkimi tymi punktami czasowymi.
Pacjenci wypełniają kwestionariusz Eckardta Achalazji, który jest prostą pisemną skalą oceniającą dysfagię, zarzucanie pokarmu, ból zamostkowy i utratę masy ciała. Pacjenci zgłaszają objawy w skali od 0 do 3. Utrata masy ciała (0-brak, 1: < 5 kg, 2: 5-10 kg, 3: > 10 kg), Dysfagia (0-brak, 1-sporadycznie, 2-codziennie , 3-każdy posiłek), Ból zamostkowy (0-brak, 1-sporadycznie, 2-dziennie, 3-każdy posiłek), Regurgitacje (0-brak, 1-sporadycznie, 2-dziennie, 3-każdy posiłek). Wartość dla każdej z 4 kategorii jest sumowana, aby uzyskać EAS. Ten EAS zostanie zgłoszony dla każdego punktu czasowego poniżej. Wyższy wynik jest zgodny z gorszą achalazją i gorszymi wynikami. Niższy wynik jest zgodny z mniej nasiloną achalazją i lepszymi wynikami. Całkowity zakres wynosi od 0 (brak objawów) do 12 (ciężkie objawy). Nie ma podskal.
Pacjenci wypełnią EAS w dniu badania -14, 0, 7, 28, 42, 49, 70, 84. Ocenimy zmiany w EAS pacjenta między dniem 0 a wszystkimi tymi punktami czasowymi.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Thomas Jefferson University

Współpracownicy

Astellas Pharma Inc

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 lutego 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

15 grudnia 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

15 grudnia 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 grudnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 stycznia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 stycznia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 marca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 marca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 17P.054

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mirabegron 50 mg

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Uganda

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj