Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Mirabegron v Achalasii: Pilotní studie klinického a manometrického důkazu konceptu

22. března 2021 aktualizováno: Jeff GI, Thomas Jefferson University
Tato studie hodnotí, zda je lék zvaný mirabegron lepší než placebo (cukrová pilulka) v pomoci pacientům s achalázií lépe polykat. Každý pacient bude dostávat buď mirabegron nebo placebo po dobu 4 týdnů s následnou opačnou medikací. Každý pacient absolvuje několik vyšetření a podstoupí několik testů, aby zjistil, zda mirabegron pomáhá snižovat tlaky v jícnu (polykací trubici).

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Achalázie je charakterizována neúplnou nebo chybějící relaxací dolního jícnového svěrače (LES) a ztrátou peristaltiky jícnu, která vede k dysfagii. Standardní péče o achalázii zahrnuje endoskopickou léčbu (dilataci a injekci botulotoxinu) a chirurgický zákrok, nicméně obě tyto možnosti s sebou nesou procedurální rizika, mohou časem ztrácet účinnost a mnoho pacientů není vhodnými kandidáty pro tyto možnosti léčby. Bohužel existují omezené perorální léky pro pacienty s achalázií. Mirabegron je perorální beta-3 agonista v současné době schválený FDA pro hyperaktivní močový měchýř, který působí tak, že uvolňuje svaly močového měchýře. Beta-3 receptory byly také identifikovány v LES se stimulací vedoucí k relaxaci LES v preklinických studiích. Prostřednictvím pilotní studie proof of concept se výzkumníci zaměřují na vyhodnocení účinku mirabegronu u pacientů s achalázií pomocí manometrie s vysokým rozlišením a validované stupnice dysfagie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

5

Fáze

  • Raná fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Thomas Jefferson University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • 18 let < Věk < 75 let s předchozí diagnózou achalázie pomocí manometrie a/nebo rentgenově

Kritéria vyloučení:

  • < 18 let nebo > 75 let
  • Anamnéza hypertenze nekontrolovaná perorálními léky (krevní tlak > 160/100 mm Hg)
  • Bez předchozí anamnézy hypertenze s krevním tlakem > 160/100 mm Hg
  • Obstrukce vývodu močového měchýře v anamnéze
  • Anamnéza angioedému
  • Těhotné nebo kojící ženy: Ženy ve věku 18 až 40 let, které jsou zařazeny do studie, budou muset během studie používat určitou formu antikoncepce.
  • Pacienti v současné době užívající určité léky (digoxin, warfarin, jakékoli léky na hyperaktivní měchýř, thioridazin, flekainid, propafenon, inhibitory fosfodiesterázy)

  • Pacienti s prodlouženým QTc intervalem nebo rizikovými faktory pro jeho rozvoj:

    • Základní QTc na EKG > 450 milisekund
    • Anamnéza dalších rizikových faktorů pro Torsades de Pointes (srdeční selhání, rodinná anamnéza syndromu dlouhého QT intervalu)
    • Souběžně podávané léky, které prodlužují QTc interval: ranolazin, sotalol, dofetilid, prokainamid, disopyramid, propafenon, azolová antimykotika, fluorochinolony, makrolidová antibiotika, HIV antiretrovirová léčiva, chemoterapie, beta-2 agonisté, tricyklická antidepresiva, selektivní inhibitory zpětného vychytávání serotoninu
  • Předchozí operace pro achalázii
  • < 2 měsíce od poslední endoskopické injekce botulotoxinu do LES nebo endoskopické dilatace
  • Stádium 4 Chronické onemocnění ledvin (závažné poškození ledvin s GFR 15-29 ml/min), Stádium 5 Chronické onemocnění ledvin (GFR < 15 ml/min nebo na dialýze)
  • Childs Pugh B (střední) nebo C (těžká) cirhóza (porucha funkce jater)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Mirabegron
Pacienti budou dostávat 50 mg perorálního Mirabegronu denně po dobu 4 týdnů a poté přejdou na placebo perorálně denně po dobu dalších 4 týdnů.
Lék: Mirabegron 50 MG
Tableta Myrbetriq (Mirabegron).
Ostatní jména:
  • Myrbetriq
Lék: Placebo
Cukrová pilulka vyrobená tak, aby napodobovala Mirabegron
Ostatní jména:
  • Placebo (pro Mirabegron)
Komparátor placeba: Placebo
Pacienti budou dostávat placebo ústy denně po dobu 4 týdnů a poté přejdou na perorální přípravek Mirabegron 50 mg denně po dobu dalších 4 týdnů.
Lék: Mirabegron 50 MG
Tableta Myrbetriq (Mirabegron).
Ostatní jména:
  • Myrbetriq
Lék: Placebo
Cukrová pilulka vyrobená tak, aby napodobovala Mirabegron
Ostatní jména:
  • Placebo (pro Mirabegron)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny tlaků v dolním jícnovém svěrači
Časové okno: Změna tlaku v dolním jícnovém svěrači oproti výchozí hodnotě po 4 týdnech placeba nebo Mirabegronu
Hodnocení změn tlaků v dolním jícnovém svěrači pomocí manometrie s vysokým rozlišením
Změna tlaku v dolním jícnovém svěrači oproti výchozí hodnotě po 4 týdnech placeba nebo Mirabegronu

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Eckardt Achalasia skóre (EAS)
Časové okno: Pacienti dokončí EAS v den studie -14, 0, 7, 28, 42, 49, 70, 84. Vyhodnotíme změny v EAS pacienta mezi dnem 0 a všemi těmito časovými body.
Pacienti vyplní Eckardtovo skóre Achalasie, což je jednoduchá psaná stupnice hodnotící dysfagii, regurgitaci, retrosternální bolest a ztrátu hmotnosti. Pacienti uvádějí své příznaky od 0 do 3. Ztráta hmotnosti (0-žádná, 1: < 5 kg, 2: 5-10 kg, 3: > 10 kg), dysfagie (0-žádná, 1-příležitostně, 2-denně , 3 – každé jídlo), Retrosternální bolest (0 – žádné, 1 – příležitostné, 2 – denně, 3 – každé jídlo), Regurgitace (0 – žádné, 1 – příležitostné, 2 – denně, 3 – každé jídlo). Hodnota pro každou ze 4 kategorií se sečte a získá se EAS. Tento EAS bude hlášen pro každý časový bod níže. Vyšší skóre odpovídá horší achalázii a horším výsledkům. Nižší skóre odpovídá méně závažné achalázii a lepším výsledkům. Celkový rozsah je 0 (žádné příznaky) až 12 (závažné příznaky). Neexistují žádné subškály.
Pacienti dokončí EAS v den studie -14, 0, 7, 28, 42, 49, 70, 84. Vyhodnotíme změny v EAS pacienta mezi dnem 0 a všemi těmito časovými body.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Thomas Jefferson University

Spolupracovníci

Astellas Pharma Inc

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. února 2018

Primární dokončení (Aktuální)

15. prosince 2019

Dokončení studie (Aktuální)

15. prosince 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. prosince 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. ledna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

26. ledna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. března 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. března 2021

Naposledy ověřeno

1. března 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 17P.054

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Mirabegron 50 MG

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Hong Kong

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit