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Mirabegron bei Achalasie: Eine klinische und manometrische Proof-of-Concept-Pilotstudie

22. März 2021 aktualisiert von: Jeff GI, Thomas Jefferson University
Diese Studie untersucht, ob ein Medikament namens Mirabegron Patienten mit Achalasie besser beim Schlucken hilft als ein Placebo (Zuckerpille). Jeder Patient erhält 4 Wochen lang entweder Mirabegron oder das Placebo, gefolgt von der jeweils anderen Medikation. Jeder Patient wird mehrere Umfragen ausfüllen und sich mehreren Tests unterziehen, um festzustellen, ob Mirabegron hilft, den Druck in der Speiseröhre (Schlucksonde) zu reduzieren.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Achalasie ist gekennzeichnet durch unvollständige oder fehlende Entspannung des unteren Ösophagussphinkters (LES) und Verlust der Ösophagusperistaltik, was zu Dysphagie führt. Die Standardversorgung bei Achalasie umfasst die endoskopische Behandlung (Dilatation und Injektion oder Injektion von Botulinumtoxin) und eine Operation, jedoch bergen beide Optionen Verfahrensrisiken, können mit der Zeit an Wirksamkeit verlieren und viele Patienten sind keine geeigneten Kandidaten für diese Behandlungsoptionen. Leider gibt es nur begrenzte orale Medikamente für Patienten mit Achalasie. Mirabegron ist ein oraler Beta-3-Agonist, der derzeit von der FDA für überaktive Blase zugelassen ist und durch Entspannung der Blasenmuskulatur wirkt. Beta-3-Rezeptoren wurden auch im LES identifiziert, wobei die Stimulation in präklinischen Studien zu einer Entspannung des LES führte. Durch eine Proof-of-Concept-Pilotstudie wollen die Forscher die Wirkung von Mirabegron bei Patienten mit Achalasie mittels hochauflösender Manometrie und einer validierten Dysphagie-Skala bewerten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

5

Phase

  • Frühphase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
        • Thomas Jefferson University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 75 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • 18 Jahre < Alter < 75 Jahre mit vorheriger Diagnose einer Achalasie durch Manometrie und/oder Röntgen

Ausschlusskriterien:

  • < 18 Jahre alt oder > 75 Jahre alt
  • Bluthochdruck in der Anamnese, der nicht mit oralen Medikamenten kontrolliert werden konnte (Blutdruck > 160/100 mm Hg)
  • Keine Vorgeschichte von Bluthochdruck mit einem Blutdruck > 160/100 mm Hg
  • Geschichte der Obstruktion des Blasenausgangs
  • Geschichte des Angioödems
  • Schwangere oder stillende Frauen: Frauen zwischen 18 und 40 Jahren, die an der Studie teilnehmen, müssen während der Studie eine Form der Empfängnisverhütung anwenden
  • Patienten, die derzeit bestimmte Medikamente erhalten (Digoxin, Warfarin, Medikamente gegen überaktive Blase, Thioridazin, Flecainid, Propafenon, Phosphodiesterase-Hemmer)

  • Patienten mit verlängertem QTc-Intervall oder Risikofaktoren für dessen Entwicklung:

    • Ausgangs-QTc im EKG von > 450 Millisekunden
    • Geschichte zusätzlicher Risikofaktoren für Torsades de Pointes (Herzinsuffizienz, Familiengeschichte von langem QT-Syndrom)
    • Begleitmedikamente, die das QTc-Intervall verlängern: Ranolazin, Sotalol, Dofetilid, Procainamid, Disopyramid, Propafenon, Azol-Antimykotika, Fluorchinolone, Makrolid-Antibiotika, HIV-Antiretrovirale, Chemotherapie, Beta-2-Agonisten, trizyklische Antidepressiva, selektive Serotonin-Wiederaufnahmehemmer
  • Voroperationen wegen Achalasie
  • < 2 Monate seit der letzten endoskopischen Injektion von Botulinumtoxin in das UÖS oder der endoskopischen Dilatation
  • Stadium 4 Chronische Nierenerkrankung (schwere Nierenfunktionsstörung mit GFR 15-29 ml/min), Stadium 5 Chronische Nierenerkrankung (GFR < 15 ml/min oder Dialysepflichtig)
  • Childs Pugh B (mittelschwer) oder C (schwer) Zirrhose (Leberfunktionsstörung)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Mirabegron
Die Patienten erhalten 4 Wochen lang täglich 50 mg Mirabegron zum Einnehmen und wechseln dann für weitere 4 Wochen täglich auf Placebo zum Einnehmen.
Arzneimittel: Mirabegron 50 mg
Myrbetriq (Mirabegron)-Tablette
Andere Namen:
  • Myrbetriq
Arzneimittel: Placebo
Zuckerpille, hergestellt, um Mirabegron nachzuahmen
Andere Namen:
  • Placebo (für Mirabegron)
Placebo-Komparator: Placebo
Die Patienten erhalten 4 Wochen lang täglich ein orales Placebo und wechseln dann für weitere 4 Wochen auf täglich 50 mg Mirabegron oral.
Arzneimittel: Mirabegron 50 mg
Myrbetriq (Mirabegron)-Tablette
Andere Namen:
  • Myrbetriq
Arzneimittel: Placebo
Zuckerpille, hergestellt, um Mirabegron nachzuahmen
Andere Namen:
  • Placebo (für Mirabegron)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderungen im unteren Ösophagussphinkter Druck
Zeitfenster: Veränderung des Drucks im unteren Ösophagussphinkter gegenüber dem Ausgangswert nach 4 Wochen Placebo oder Mirabegron
Bewertung der Veränderungen im unteren Ösophagussphinkter Druck mit hochauflösender Manometrie
Veränderung des Drucks im unteren Ösophagussphinkter gegenüber dem Ausgangswert nach 4 Wochen Placebo oder Mirabegron

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Eckardt-Achalasie-Score (EAS)
Zeitfenster: Die Patienten werden den EAS am Studientag -14, 0, 7, 28, 42, 49, 70, 84 abschließen. Wir werden Veränderungen des EAS des Patienten zwischen Tag 0 und all diesen Zeitpunkten bewerten.
Die Patienten vervollständigen den Eckardt-Achalasie-Score, bei dem es sich um eine einfache schriftliche Skala zur Bewertung von Dysphagie, Regurgitation, retrosternalen Schmerzen und Gewichtsverlust handelt. Die Patienten geben ihre Symptome von 0 bis 3 an. Gewichtsverlust (0 – keine, 1: < 5 kg, 2: 5 – 10 kg, 3: > 10 kg), Dysphagie (0 – keine, 1 – gelegentlich, 2 – täglich , 3-jede Mahlzeit), Retrosternale Schmerzen (0-keine, 1-gelegentlich, 2-täglich, 3-jede Mahlzeit), Regurgitation (0-keine, 1-gelegentlich, 2-täglich, 3-jede Mahlzeit). Der Wert für jede der 4 Kategorien wird addiert, um den EAS zu erhalten. Diese EAS wird unten für jeden Zeitpunkt gemeldet. Eine höhere Punktzahl steht im Einklang mit einer schlechteren Achalasie und schlechteren Ergebnissen. Eine niedrigere Punktzahl steht im Einklang mit einer weniger schweren Achalasie und besseren Ergebnissen. Der Gesamtbereich reicht von 0 (keine Symptome) bis 12 (schwere Symptome). Es gibt keine Subskalen.
Die Patienten werden den EAS am Studientag -14, 0, 7, 28, 42, 49, 70, 84 abschließen. Wir werden Veränderungen des EAS des Patienten zwischen Tag 0 und all diesen Zeitpunkten bewerten.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Thomas Jefferson University

Mitarbeiter

Astellas Pharma Inc

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. Februar 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

15. Dezember 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

15. Dezember 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Dezember 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Januar 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

26. Januar 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. März 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. März 2021

Zuletzt verifiziert

1. März 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 17P.054

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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