Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Mirabegron i Achalasia: A Clinical and Manometric Proof of Concept Pilotstudie

22 mars 2021 uppdaterad av: Jeff GI, Thomas Jefferson University
Denna studie utvärderar om ett läkemedel som kallas mirabegron är bättre än placebo (sockerpiller) för att hjälpa patienter med achalasia att svälja bättre. Varje patient kommer att få antingen mirabegron eller placebo i 4 veckor följt av motsatt medicin. Varje patient kommer att genomföra flera undersökningar och genomgå flera tester för att avgöra om mirabegron hjälper till att minska trycket i matstrupen (sväljslangen).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Akalasi kännetecknas av ofullständig eller frånvarande avslappning av den nedre esofagusfinktern (LES) och förlust av esofagusperistaltiken vilket leder till dysfagi. Standardvård för akalasi inkluderar endoskopisk behandling (utvidgning och injektion av injektion av botulinumtoxin) och kirurgi, men båda dessa alternativ medför procedurrisker, kan förlora effektivitet med tiden och många patienter är inte lämpliga kandidater för dessa behandlingsalternativ. Tyvärr finns det begränsade orala mediciner för patienter med akalasi. Mirabegron är en oral beta-3-agonist som för närvarande är godkänd av FDA för överaktiv blåsa som fungerar genom att slappna av blåsmusklerna. Beta-3-receptorer har också identifierats i LES med stimulering som leder till LES-avslappning i prekliniska studier. Genom en proof of concept-pilotstudie syftar utredarna till att utvärdera effekten av mirabegron hos patienter med akalasi via högupplöst manometri och en validerad dysfagiskala.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

5

Fas

  • Tidig fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
        • Thomas Jefferson University

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 75 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • 18 år < Ålder < 75 år med tidigare diagnos av akalasi via manometri och/eller radiografiskt

Exklusions kriterier:

  • < 18 år eller > 75 år
  • Historik med högt blodtryck som inte kontrolleras med orala mediciner (blodtryck > 160/100 mm Hg)
  • Ingen tidigare historia av hypertoni med ett blodtryck > 160/100 mm Hg
  • Historik av obstruktion av blåsutloppet
  • Historik av angioödem
  • Gravida eller ammande kvinnor: Kvinnor mellan 18 och 40 år som är inskrivna i studien kommer att behöva använda en form av preventivmedel under studien
  • Patienter som för närvarande får vissa mediciner (digoxin, warfarin, mediciner för överaktiv blåsa, tioridazin, flekainid, propafenon, fosfodiesterashämmare)

  • Patienter med förlängt QTc-intervall eller riskfaktorer för att utveckla det:

    • Baslinje QTc på EKG på > 450 millisekunder
    • Historik med ytterligare riskfaktorer för Torsades de Pointes (hjärtsvikt, familjehistoria med långt QT-syndrom)
    • Samtidig medicinering som förlänger QTc-intervallet: ranolazin, sotalol, dofetilid, prokainamid, disopyramid, propafenon, azol-antimykotika, fluorokinoloner, makrolidantibiotika, HIV-antiretrovirala medel, kemoterapi, beta-2-agonister, tricykliska antitaketoninhibitorer, recykliska antitaketoninhibitorer.
  • Tidigare operationer för akalasi
  • < 2 månader sedan senaste endoskopiska botulinumtoxininjektion i LES eller endoskopisk utvidgning
  • Steg 4 Kronisk njursjukdom (svårt nedsatt njurfunktion med GFR 15-29 ml/min), Steg 5 Kronisk njursjukdom (GFR < 15 ml/min eller vid dialys)
  • Childs Pugh B (måttlig) eller C (svår) Cirrhotic (nedsatt leverfunktion)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Mirabegron
Patienterna kommer att få 50 mg oral Mirabegron dagligen i 4 veckor och sedan byta till placebo via munnen dagligen i ytterligare 4 veckor.
Läkemedel: Mirabegron 50 MG
Myrbetriq (Mirabegron) tablett
Andra namn:
  • Myrbetriq
Läkemedel: Placebo
Sockerpiller tillverkade för att efterlikna Mirabegron
Andra namn:
  • Placebo (för Mirabegron)
Placebo-jämförare: Placebo
Patienterna kommer att få placebo via munnen dagligen i 4 veckor och sedan byta till oral Mirabegron 50 mg dagligen i ytterligare 4 veckor.
Läkemedel: Mirabegron 50 MG
Myrbetriq (Mirabegron) tablett
Andra namn:
  • Myrbetriq
Läkemedel: Placebo
Sockerpiller tillverkade för att efterlikna Mirabegron
Andra namn:
  • Placebo (för Mirabegron)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändringar i nedre esofagussfinktertryck
Tidsram: Förändring i nedre esofagussfinktertrycket från baslinjen efter 4 veckors placebo eller Mirabegron
Utvärdering av förändringar i lägre esofagussfinktertryck med hjälp av högupplöst manometri
Förändring i nedre esofagussfinktertrycket från baslinjen efter 4 veckors placebo eller Mirabegron

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Eckardt Achalasia Score (EAS)
Tidsram: Patienterna kommer att slutföra EAS på studiedag -14, 0, 7, 28, 42, 49, 70, 84. Vi kommer att utvärdera förändringar i patientens EAS mellan dag 0 och alla dessa tidpunkter.
Patienterna kommer att slutföra Eckardt Achalasia-poäng som är en enkel skriftlig skala som utvärderar dysfagi, uppstötningar, retrosternal smärta och viktminskning. Patienter rapporterar sina symtom från 0 till 3. Viktminskning (0-ingen, 1: < 5 kg, 2: 5-10 kg, 3: > 10 kg), dysfagi (0-ingen, 1-enfaldig, 2-dagligen , 3-varje måltid), Retrosternal smärta (0-ingen, 1-tillfällig, 2-dagligen, 3-varje måltid), uppstötningar (0-ingen, 1-tillfällig, 2-dagligen, 3-varje måltid). Värdet för var och en av de fyra kategorierna läggs ihop för att ge EAS. Denna EAS kommer att rapporteras för varje tidpunkt nedan. En högre poäng överensstämmer med värre akalasi och sämre resultat. En lägre poäng överensstämmer med mindre allvarlig akalasi och bättre resultat. Det totala intervallet är 0 (inga symtom) till 12 (svåra symtom). Det finns inga underskalor.
Patienterna kommer att slutföra EAS på studiedag -14, 0, 7, 28, 42, 49, 70, 84. Vi kommer att utvärdera förändringar i patientens EAS mellan dag 0 och alla dessa tidpunkter.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Thomas Jefferson University

Samarbetspartners

Astellas Pharma Inc

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

15 februari 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

15 december 2019

Avslutad studie (Faktisk)

15 december 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

11 december 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 januari 2018

Första postat (Faktisk)

26 januari 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

24 mars 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 mars 2021

Senast verifierad

1 mars 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 17P.054

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Mirabegron 50 MG

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Poland

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera