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Mirabegron in Acalasia: uno studio pilota di prova clinica e manometrica del concetto

22 marzo 2021 aggiornato da: Jeff GI, Thomas Jefferson University
Questo studio valuta se un farmaco chiamato mirabegron è migliore del placebo (pillola di zucchero) nell'aiutare i pazienti con acalasia a deglutire meglio. Ogni paziente riceverà mirabegron o il placebo per 4 settimane seguito dal farmaco opposto. Ogni paziente completerà diversi sondaggi e si sottoporrà a diversi test per determinare se il mirabegron sta aiutando a ridurre le pressioni nell'esofago (tubo di deglutizione).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'acalasia è caratterizzata da un rilassamento incompleto o assente dello sfintere esofageo inferiore (LES) e dalla perdita della peristalsi esofagea che porta alla disfagia. Lo standard di cura per l'acalasia comprende la gestione endoscopica (dilatazione e iniezione di tossina botulinica) e la chirurgia, tuttavia entrambe queste opzioni comportano rischi procedurali, possono perdere efficacia nel tempo e molti pazienti non sono candidati appropriati per queste opzioni terapeutiche. Sfortunatamente, ci sono farmaci orali limitati per i pazienti con acalasia. Mirabegron è un beta-3 agonista orale attualmente approvato dalla FDA per la vescica iperattiva che agisce rilassando i muscoli della vescica. I recettori beta-3 sono stati identificati anche nel LES con la stimolazione che porta al rilassamento del LES negli studi preclinici. Attraverso uno studio pilota di prova del concetto, i ricercatori mirano a valutare l'effetto di mirabegron nei pazienti con acalasia tramite manometria ad alta risoluzione e una scala di disfagia convalidata.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

5

Fase

  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Thomas Jefferson University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • 18 anni < Età < 75 anni con precedente diagnosi di acalasia tramite manometria e/o radiografica

Criteri di esclusione:

  • < 18 anni o > 75 anni
  • Storia di ipertensione non controllata con farmaci orali (pressione sanguigna > 160/100 mm Hg)
  • Nessuna storia precedente di ipertensione con pressione arteriosa > 160/100 mm Hg
  • Storia di ostruzione allo sbocco vescicale
  • Storia di angioedema
  • Donne in gravidanza o che allattano: le donne di età compresa tra 18 e 40 anni arruolate nello studio dovranno utilizzare una forma di controllo delle nascite durante lo studio
  • Pazienti attualmente in trattamento con determinati farmaci (digossina, warfarin, qualsiasi farmaco per la vescica iperattiva, tioridazina, flecainide, propafenone, inibitori della fosfodiesterasi)

  • Pazienti con intervallo QTc prolungato o fattori di rischio per svilupparlo:

    • QTc basale su ECG > 450 millisecondi
    • Storia di ulteriori fattori di rischio per torsioni di punta (insufficienza cardiaca, storia familiare di sindrome del QT lungo)
    • Farmaci concomitanti che prolungano l'intervallo QTc: ranolazina, sotalolo, dofetilide, procainamide, disopiramide, propafenone, antimicotici azolici, fluorochinoloni, antibiotici macrolidi, antiretrovirali dell'HIV, chemioterapia, beta-2 agonisti, antidepressivi triciclici, inibitori selettivi della ricaptazione della serotonina
  • Precedenti interventi chirurgici per acalasia
  • < 2 mesi dall'ultima iniezione endoscopica di tossina botulinica nel LES o dilatazione endoscopica
  • Stadio 4 Malattia renale cronica (grave insufficienza renale con GFR 15-29 ml/min), Stadio 5 Malattia renale cronica (GFR < 15 ml/min o in dialisi)
  • Childs Pugh B (moderato) o C (grave) Cirrotico (insufficienza epatica)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Mirabegron
I pazienti riceveranno 50 mg di Mirabegron per via orale al giorno per 4 settimane e poi passeranno al placebo per via orale ogni giorno per altre 4 settimane.
Droga: Mirabegron 50 MG
Compressa di Myrbetriq (Mirabegron).
Altri nomi:
  • Myrbetriq
Droga: Placebo
Pillola di zucchero prodotta per imitare Mirabegron
Altri nomi:
  • Placebo (per Mirabegron)
Comparatore placebo: Placebo
I pazienti riceveranno placebo per bocca ogni giorno per 4 settimane e poi passeranno a Mirabegron orale 50 mg al giorno per altre 4 settimane.
Droga: Mirabegron 50 MG
Compressa di Myrbetriq (Mirabegron).
Altri nomi:
  • Myrbetriq
Droga: Placebo
Pillola di zucchero prodotta per imitare Mirabegron
Altri nomi:
  • Placebo (per Mirabegron)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti nelle pressioni dello sfintere esofageo inferiore
Lasso di tempo: Variazione della pressione dello sfintere esofageo inferiore rispetto al basale dopo 4 settimane di placebo o Mirabegron
Valutazione dei cambiamenti nelle pressioni dello sfintere esofageo inferiore mediante manometria ad alta risoluzione
Variazione della pressione dello sfintere esofageo inferiore rispetto al basale dopo 4 settimane di placebo o Mirabegron

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio Eckardt Acalasia (EAS)
Lasso di tempo: I pazienti completeranno l'EAS il giorno dello studio -14, 0, 7, 28, 42, 49, 70, 84. Valuteremo i cambiamenti nell'EAS del paziente tra il giorno 0 e tutti questi punti temporali.
I pazienti completeranno il punteggio Eckardt Acalasia che è una semplice scala scritta che valuta la disfagia, il rigurgito, il dolore retrosternale e la perdita di peso. I pazienti riportano i loro sintomi da 0 a 3. Perdita di peso (0-nessuna, 1: < 5 kg, 2: 5-10 kg, 3: > 10 kg), Disfagia (0-nessuna, 1-occasionale, 2 volte al giorno , 3 a pasto), Dolore retrosternale (0-nessuno, 1-occasionale, 2-quotidiano, 3-a pasto), Rigurgito (0-nessuno, 1-occasionale, 2-quotidiano, 3-a pasto). Il valore per ciascuna delle 4 categorie viene sommato per dare l'EAS. Questo EAS verrà riportato per ogni punto temporale di seguito. Un punteggio più alto è coerente con un'acalasia peggiore e con esiti peggiori. Un punteggio inferiore è coerente con un'acalasia meno grave e risultati migliori. L'intervallo totale va da 0 (nessun sintomo) a 12 (sintomi gravi). Non ci sono sottoscale.
I pazienti completeranno l'EAS il giorno dello studio -14, 0, 7, 28, 42, 49, 70, 84. Valuteremo i cambiamenti nell'EAS del paziente tra il giorno 0 e tutti questi punti temporali.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Thomas Jefferson University

Collaboratori

Astellas Pharma Inc

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 febbraio 2018

Completamento primario (Effettivo)

15 dicembre 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

15 dicembre 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 dicembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 gennaio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

26 gennaio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 marzo 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 marzo 2021

Ultimo verificato

1 marzo 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 17P.054

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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