Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Mirabegron in Achalasia: een klinische en manometrische Proof of Concept-pilootstudie

22 maart 2021 bijgewerkt door: Jeff GI, Thomas Jefferson University
Deze studie evalueert of een medicijn genaamd mirabegron beter is dan placebo (suikerpil) om patiënten met achalasie beter te laten slikken. Elke patiënt krijgt mirabegron of de placebo gedurende 4 weken, gevolgd door de tegenovergestelde medicatie. Elke patiënt zal verschillende onderzoeken uitvoeren en verschillende tests ondergaan om te bepalen of de mirabegron helpt de druk in de slokdarm (slikbuis) te verminderen.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Achalasie wordt gekenmerkt door onvolledige of afwezige relaxatie van de onderste slokdarmsfincter (LES) en verlies van slokdarmperistaltiek wat leidt tot dysfagie. Standaardzorg voor achalasie omvat endoscopische behandeling (dilatatie en injectie van injectie van botulinumtoxine) en chirurgie, maar beide opties brengen procedurele risico's met zich mee, kunnen na verloop van tijd hun werkzaamheid verliezen en veel patiënten zijn geen geschikte kandidaten voor deze behandelingsopties. Helaas zijn er beperkte orale medicatie voor patiënten met achalasie. Mirabegron is een orale bèta-3-agonist die momenteel door de FDA is goedgekeurd voor een overactieve blaas die werkt door de blaasspieren te ontspannen. Bèta-3-receptoren zijn ook geïdentificeerd in de LES met stimulatie die leidt tot LES-relaxatie in preklinische onderzoeken. Door middel van een proof-of-concept pilootstudie willen de onderzoekers het effect van mirabegron evalueren bij patiënten met achalasie via manometrie met hoge resolutie en een gevalideerde dysfagieschaal.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

5

Fase

  • Vroege fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
        • Thomas Jefferson University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • 18 jaar oud < Leeftijd < 75 jaar oud met voorafgaande diagnose van achalasie via manometrie en/of radiografisch

Uitsluitingscriteria:

  • < 18 jaar of > 75 jaar
  • Geschiedenis van hypertensie niet onder controle met orale medicatie (bloeddruk> 160/100 mm Hg)
  • Geen voorgeschiedenis van hypertensie met een bloeddruk > 160/100 mm Hg
  • Geschiedenis van obstructie van de blaasuitgang
  • Geschiedenis van angio-oedeem
  • Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven: Vrouwen tussen 18 en 40 jaar oud die deelnemen aan het onderzoek zullen tijdens het onderzoek een vorm van anticonceptie moeten gebruiken
  • Patiënten die momenteel bepaalde medicijnen krijgen (digoxine, warfarine, medicijnen voor een overactieve blaas, thioridazine, flecaïnide, propafenon, fosfodiësteraseremmers)

  • Patiënten met een verlengd QTc-interval of risicofactoren om het te ontwikkelen:

    • Baseline QTc op ECG van > 450 milliseconden
    • Geschiedenis van aanvullende risicofactoren voor Torsades de Pointes (hartfalen, familiegeschiedenis van lang QT-syndroom)
    • Gelijktijdige medicatie die het QTc-interval verlengt: ranolazine, sotalol, dofetilide, procaïnamide, disopyramide, propafenon, azol-antischimmelmiddelen, fluoroquinolonen, macrolide-antibiotica, HIV-antiretrovirale middelen, chemotherapie, bèta-2-agonisten, tricyclische antidepressiva, selectieve serotonineheropnameremmers
  • Eerdere operaties voor achalasie
  • < 2 maanden sinds de laatste endoscopische botulinumtoxine-injectie in LES of endoscopische dilatatie
  • Stadium 4 chronische nierziekte (ernstige nierfunctiestoornis met GFR 15-29 ml/min), stadium 5 chronische nierziekte (GFR < 15 ml/min of bij dialyse)
  • Childs Pugh B (matig) of C (ernstig) Cirrotisch (leverfunctiestoornis)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Mirabegron
Patiënten krijgen gedurende 4 weken dagelijks oraal 50 mg Mirabegron en schakelen daarna dagelijks gedurende nog eens 4 weken over op placebo via de mond.
Geneesmiddel: Mirabegron 50 MG
Myrbetriq (Mirabegron) tablet
Andere namen:
  • Myrbetriq
Geneesmiddel: Placebo
Suikerpil vervaardigd om Mirabegron na te bootsen
Andere namen:
  • Placebo (voor Mirabegron)
Placebo-vergelijker: Placebo
Patiënten zullen gedurende 4 weken dagelijks oraal placebo krijgen en daarna gedurende nog eens 4 weken overschakelen op oraal Mirabegron 50 mg per dag.
Geneesmiddel: Mirabegron 50 MG
Myrbetriq (Mirabegron) tablet
Andere namen:
  • Myrbetriq
Geneesmiddel: Placebo
Suikerpil vervaardigd om Mirabegron na te bootsen
Andere namen:
  • Placebo (voor Mirabegron)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veranderingen in de druk van de onderste slokdarmsfincter
Tijdsspanne: Verandering in de druk van de onderste slokdarmsfincter ten opzichte van de uitgangswaarde na 4 weken placebo of Mirabegron
Evaluatie van veranderingen in de druk van de onderste slokdarmsfincter met behulp van manometrie met hoge resolutie
Verandering in de druk van de onderste slokdarmsfincter ten opzichte van de uitgangswaarde na 4 weken placebo of Mirabegron

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Eckardt Achalasie Score (EAS)
Tijdsspanne: Patiënten zullen de EAS voltooien op studiedag -14, 0, 7, 28, 42, 49, 70, 84. We zullen veranderingen in de EAS van de patiënt tussen dag 0 en al deze tijdstippen evalueren.
Patiënten vullen de Eckardt Achalasia-score in, een eenvoudige geschreven schaal die dysfagie, regurgitatie, retrosternale pijn en gewichtsverlies evalueert. Patiënten rapporteren hun symptomen van 0 tot 3. Gewichtsverlies (0-geen, 1: < 5 kg, 2: 5-10 kg, 3: > 10 kg), Dysfagie (0-geen, 1-incidenteel, 2-dagelijks , 3 keer per maaltijd), retrosternale pijn (0-geen, 1 keer per dag, 2 keer per dag, 3 keer per maaltijd), regurgitatie (0-geen, 1 keer per keer, 2 keer per dag, 3 keer per maaltijd). De waarde voor elk van de 4 categorieën wordt bij elkaar opgeteld om de EAS te verkrijgen. Deze EAS wordt hieronder voor elk tijdstip gerapporteerd. Een hogere score komt overeen met ergere achalasie en slechtere uitkomsten. Een lagere score komt overeen met minder ernstige achalasie en betere resultaten. Het totale bereik is 0 (geen symptomen) tot 12 (ernstige symptomen). Er zijn geen subschalen.
Patiënten zullen de EAS voltooien op studiedag -14, 0, 7, 28, 42, 49, 70, 84. We zullen veranderingen in de EAS van de patiënt tussen dag 0 en al deze tijdstippen evalueren.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Thomas Jefferson University

Medewerkers

Astellas Pharma Inc

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

15 februari 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

15 december 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

15 december 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 december 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 januari 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

26 januari 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 maart 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 maart 2021

Laatst geverifieerd

1 maart 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 17P.054

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Achalasie

Klinische onderzoeken op Mirabegron 50 MG

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Colombia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren