Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Mirabegron i Achalasia: A Clinical and Manometric Proof of Concept Pilotstudie

22. mars 2021 oppdatert av: Jeff GI, Thomas Jefferson University
Denne studien evaluerer om en medisin kalt mirabegron er bedre enn placebo (sukkerpille) for å hjelpe pasienter med achalasia til å svelge bedre. Hver pasient vil motta enten mirabegron eller placebo i 4 uker etterfulgt av motsatt medisin. Hver pasient vil gjennomføre flere undersøkelser og gjennomgå flere tester for å avgjøre om mirabegron bidrar til å redusere trykket i spiserøret (svelgerøret).

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Achalasia er preget av ufullstendig eller fraværende avslapning av den nedre esophageal sphincter (LES) og tap av esophageal peristaltikk som fører til dysfagi. Standardbehandling for akalasi inkluderer endoskopisk behandling (dilatasjon og injeksjon av injeksjon av botulinumtoksin) og kirurgi, men begge disse alternativene har prosedyremessige risikoer, kan miste effekt over tid og mange pasienter er ikke passende kandidater for disse behandlingsalternativene. Dessverre er det begrenset med orale medisiner for pasienter med akalasi. Mirabegron er en oral beta-3-agonist som for tiden er godkjent av FDA for overaktiv blære som virker ved å slappe av blæremusklene. Beta-3-reseptorer har også blitt identifisert i LES med stimulering som fører til LES-avslapning i prekliniske studier. Gjennom en proof of concept-pilotstudie tar etterforskerne sikte på å evaluere effekten av mirabegron hos pasienter med achalasia via høyoppløselig manometri og en validert dysfagi-skala.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

5

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • Thomas Jefferson University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • 18 år < Alder < 75 år med tidligere diagnose av akalasi via manometri og/eller radiografisk

Ekskluderingskriterier:

  • < 18 år eller > 75 år
  • Anamnese med hypertensjon som ikke er kontrollert med orale medisiner (blodtrykk > 160/100 mm Hg)
  • Ingen tidligere historie med hypertensjon med et blodtrykk > 160/100 mm Hg
  • Historie med obstruksjon av blæreutløp
  • Historie med angioødem
  • Gravide eller ammende kvinner: Kvinner mellom 18 og 40 år som er registrert i studien vil bli pålagt å bruke en form for prevensjon under studien
  • Pasienter som for tiden får visse medisiner (digoksin, warfarin, eventuelle overaktive blæremedisiner, tioridazin, flekainid, propafenon, fosfodiesterasehemmere)

  • Pasienter med forlenget QTc-intervall eller risikofaktorer for å utvikle det:

    • Baseline QTc på EKG på > 450 millisekunder
    • Anamnese med ytterligere risikofaktorer for Torsades de Pointes (hjertesvikt, familiehistorie med langt QT-syndrom)
    • Samtidig medikamenter som forlenger QTc-intervallet: ranolazin, sotalol, dofetilid, prokainamid, disopyramid, propafenon, azol-antifungale midler, fluorokinoloner, makrolidantibiotika, HIV-antiretrovirale midler, kjemoterapi, beta-2-agonister, trisykliske antitaketoninhibitorer, selektive antitaketoninhibitorer.
  • Tidligere operasjoner for akalasi
  • < 2 måneder siden siste endoskopiske botulinumtoksininjeksjon i LES eller endoskopisk utvidelse
  • Stadium 4 Kronisk nyresykdom (alvorlig nedsatt nyrefunksjon med GFR 15-29 ml/min), Stadium 5 Kronisk nyresykdom (GFR < 15 ml/min eller ved dialyse)
  • Childs Pugh B (moderat) eller C (alvorlig) cirrotisk (nedsatt leverfunksjon)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Mirabegron
Pasienter vil få 50 mg oral Mirabegron daglig i 4 uker og deretter bytte til placebo gjennom munnen daglig i ytterligere 4 uker.
Legemiddel: Mirabegron 50 MG
Myrbetriq (Mirabegron) tablett
Andre navn:
  • Myrbetriq
Legemiddel: Placebo
Sukkerpille produsert for å etterligne Mirabegron
Andre navn:
  • Placebo (for Mirabegron)
Placebo komparator: Placebo
Pasientene vil få placebo gjennom munnen daglig i 4 uker og deretter bytte til oral Mirabegron 50 mg daglig i ytterligere 4 uker.
Legemiddel: Mirabegron 50 MG
Myrbetriq (Mirabegron) tablett
Andre navn:
  • Myrbetriq
Legemiddel: Placebo
Sukkerpille produsert for å etterligne Mirabegron
Andre navn:
  • Placebo (for Mirabegron)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i nedre esophageal sphincter trykk
Tidsramme: Endring i nedre esophageal sphincter trykk fra baseline etter 4 uker med placebo eller Mirabegron
Evaluering av endringer i lavere esophageal sphincter-trykk ved bruk av høyoppløselig manometri
Endring i nedre esophageal sphincter trykk fra baseline etter 4 uker med placebo eller Mirabegron

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Eckardt Achalasia Score (EAS)
Tidsramme: Pasienter vil fullføre EAS på studiedag -14, 0, 7, 28, 42, 49, 70, 84. Vi vil evaluere endringer i pasientens EAS mellom dag 0 og alle disse tidspunktene.
Pasienter vil fullføre Eckardt Achalasia-score som er en enkel skriftlig skala som evaluerer dysfagi, oppstøt, retrosternale smerter og vekttap. Pasienter rapporterer symptomene sine fra 0 til 3. Vekttap (0-ingen, 1: < 5 kg, 2: 5-10 kg, 3: > 10 kg), dysfagi (0-ingen, 1-tilfeldig, 2-dagers , 3-hvert måltid), Retrosternale smerter (0-ingen, 1-daglig, 2-daglig, 3-hvert måltid), oppstøt (0-ingen, 1-sporad, 2-daglig, 3-hvert måltid). Verdien for hver av de 4 kategoriene legges sammen for å gi EAS. Denne EAS vil bli rapportert for hvert tidspunkt nedenfor. En høyere poengsum er forenlig med verre akalasi og dårligere utfall. En lavere poengsum er forenlig med mindre alvorlig akalasi og bedre resultater. Det totale området er 0 (ingen symptomer) til 12 (alvorlige symptomer). Det er ingen underskalaer.
Pasienter vil fullføre EAS på studiedag -14, 0, 7, 28, 42, 49, 70, 84. Vi vil evaluere endringer i pasientens EAS mellom dag 0 og alle disse tidspunktene.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Thomas Jefferson University

Samarbeidspartnere

Astellas Pharma Inc

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

15. februar 2018

Primær fullføring (Faktiske)

15. desember 2019

Studiet fullført (Faktiske)

15. desember 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. desember 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. januar 2018

Først lagt ut (Faktiske)

26. januar 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. mars 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. mars 2021

Sist bekreftet

1. mars 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 17P.054

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Achalasia

  • Northwestern University
    National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
    Rekruttering
    PREcision MEDisin ved Achalasia (PREMEDIA) - Kohort (PREMEDIA)
    Jackhammer Esophagus | Type III achalasi | EGJ-utstrømningshindring med spastiske/hyperkontraktile trekk | Distal esofagusspasme
    Forente stater

Kliniske studier på Mirabegron 50 MG

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Kenya

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere