Mirabegron 治疗贲门失弛缓症：概念试点研究的临床和测压证明
2021年3月22日 更新者：Jeff GI、Thomas Jefferson University
这项研究评估了一种名为米拉贝隆的药物在帮助贲门失弛缓症患者更好地吞咽方面是否优于安慰剂（糖丸）。
每位患者将接受米拉贝隆或安慰剂治疗 4 周，然后接受相反的药物治疗。
每位患者将完成多项调查并接受多项测试，以确定米拉贝隆是否有助于降低食道（吞咽管）的压力。
研究概览
详细说明
贲门失弛缓症的特征是下食管括约肌 (LES) 松弛不完全或缺失，以及食管蠕动丧失，从而导致吞咽困难。
贲门失弛缓症的标准护理包括内窥镜管理（扩张和注射肉毒杆菌毒素）和手术，但是这两种选择都存在程序风险，可能会随着时间的推移而失效，并且许多患者不适合这些治疗选择。
不幸的是，用于贲门失弛缓症患者的口服药物有限。
米拉贝隆是一种口服 β3 激动剂，目前已获得 FDA 批准用于治疗膀胱过度活动症，其作用是放松膀胱肌肉。
在临床前研究中，也已在 LES 中鉴定出 Beta-3 受体，刺激会导致 LES 松弛。
通过概念验证试点研究，研究人员旨在通过高分辨率测压法和经过验证的吞咽困难量表评估米拉贝隆对贲门失弛缓症患者的影响。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
5
阶段
- 第一阶段早期
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19107
- Thomas Jefferson University
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 75年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 18 岁 < 年龄 < 75 岁，之前通过测压和/或射线照相诊断为贲门失弛缓症
排除标准：
- < 18 岁或 > 75 岁
- 口服药物无法控制的高血压病史（血压 > 160/100 mm Hg）
- 既往无高血压病史且血压 > 160/100 mm Hg
- 膀胱出口梗阻史
- 血管性水肿病史
- 孕妇或哺乳期妇女：参加研究的 18 至 40 岁的女性将需要在研究期间使用某种避孕措施
- 目前正在接受某些药物治疗的患者（地高辛、华法林、任何膀胱过度活动症药物、硫利达嗪、氟卡尼、普罗帕酮、磷酸二酯酶抑制剂）
具有延长 QTc 间期或有发展它的危险因素的患者：
- > 450 毫秒的 EKG 基线 QTc
- 尖端扭转型室性心动过速的其他危险因素史（心力衰竭、长 QT 综合征家族史）
- 延长 QTc 间期的合并用药：雷诺嗪、索他洛尔、多非利特、普鲁卡因胺、丙吡胺、普罗帕酮、唑类抗真菌药、氟喹诺酮类、大环内酯类抗生素、HIV 抗逆转录病毒药物、化疗、β2 激动剂、三环类抗抑郁药、选择性 5-羟色胺再摄取抑制剂
- 先前的贲门失弛缓症手术
- 自上次内窥镜肉毒杆菌毒素注射到 LES 或内窥镜扩张后 < 2 个月
- 4 期慢性肾脏病（GFR 15-29 ml/min 的严重肾功能损害），5 期慢性肾脏病（GFR < 15 ml/min 或透析）
- Childs Pugh B（中度）或 C（重度） 肝硬化（肝损伤）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：米拉贝隆
患者将每天口服 50 毫克米拉贝隆，持续 4 周，然后每天口服安慰剂，持续 4 周。
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Myrbetriq (Mirabegron) 片剂
其他名称：
模仿米拉贝隆的糖丸
其他名称：
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安慰剂比较：安慰剂
患者将每天口服安慰剂，持续 4 周，然后改用每天口服 Mirabegron 50 mg，持续 4 周。
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Myrbetriq (Mirabegron) 片剂
其他名称：
模仿米拉贝隆的糖丸
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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下食管括约肌压力的变化
大体时间：服用安慰剂或米拉贝隆 4 周后下食管括约肌压力相对于基线的变化
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使用高分辨率测压法评估下食管括约肌压力的变化
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服用安慰剂或米拉贝隆 4 周后下食管括约肌压力相对于基线的变化
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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Eckardt 贲门失弛缓症评分 (EAS)
大体时间：患者将在研究第 -14、0、7、28、42、49、70、84 天完成 EAS。我们将评估患者 EAS 在第 0 天和所有这些时间点之间的变化。
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患者将完成 Eckardt 贲门失弛缓症评分，这是一个简单的书面量表，用于评估吞咽困难、反流、胸骨后疼痛和体重减轻。
患者报告他们的症状从 0 到 3。体重减轻（0-无，1：< 5 kg，2：5-10 kg，3：> 10 kg），吞咽困难（0-无，1-偶尔，2-每天, 3-每餐），胸骨后疼痛（0-无，1-偶尔，2-每日，3-每餐），反流（0-无，1-偶尔，2-每日，3-每餐）。
将 4 个类别中每个类别的值相加得到 EAS。
此 EAS 将针对以下每个时间点进行报告。
较高的分数与较差的贲门失弛缓症和较差的结果一致。
较低的分数与较轻的贲门失弛缓症和较好的结果一致。
总范围是 0（无症状）到 12（严重症状）。
没有分量表。
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患者将在研究第 -14、0、7、28、42、49、70、84 天完成 EAS。我们将评估患者 EAS 在第 0 天和所有这些时间点之间的变化。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年2月15日
初级完成 (实际的)
2019年12月15日
研究完成 (实际的)
2019年12月15日
研究注册日期
首次提交
2017年12月11日
首先提交符合 QC 标准的
2018年1月18日
首次发布 (实际的)
2018年1月26日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年3月24日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年3月22日
最后验证
2021年3月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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