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小児被験者（12歳から

2021年11月1日 更新者：Amicus Therapeutics
これは、ファブリー病および α-ガラクトシダーゼ A (GLA ) バリアント。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、12 歳から 18 歳未満で体重が 45 キログラム (99 ポンド) 以上の小児参加者における migalastat 治療の安全性、PK、PD、および有効性を評価するための第 3b 相、2 段階、非盲検、非対照、多施設試験でした。 ) ファブリー病および従順なGLAバリアントを伴う。 参加者は、酵素補充療法（ERT）を受けていないか、スクリーニング時に少なくとも14日間ERTを中止している必要があります。

ステージ 1 は約 1 か月 (4 週間) の治療期間でした。ステージ 2 は、11 か月の治療期間と 30 日間 (未治療) の安全性追跡期間でした。 ステージ 1 と 2 の間に治療の中断はありませんでした。ステージ 1 の前に、少なくとも 14 日間から最大 30 日間 (GLA ジェノタイピングが必要な場合はそれ以上) のスクリーニング期間がありました。 ステージ 1 と 2 は、合わせて 12 か月の治療期間と 30 日間の安全性追跡期間で構成され、合計で約 13 か月でした。 研究の完了時に、参加者は、別のプロトコル (NCT04049760) の下で実施される長期延長研究に登録するオプションがありました。

参加者は、インタラクティブ レスポンス テクノロジー (IRT) を使用して、3 つの PK サンプリング グループのうちの 1 つに 1:1:1 の割合でランダムに割り当てられました。 ステージ 1 の治験薬投与中に、血漿中のミガラスタット濃度を測定するための 4 つの血液サンプルが採取され、1 つの PK（トラフ）サンプルが 6 か月目と 12 か月目に再び採取されました。

研究の種類

介入

入学 (実際)

22

段階

  • フェーズ 3

アクセスの拡大

承認済み 一般販売用。 拡張アクセス記録をご覧ください。

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Florida
      • Tampa、Florida、アメリカ、33606
        • Clinical Study Site
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Clinical Study Site
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55454
        • Clinical Study Site
    • Missouri
      • Columbia、Missouri、アメリカ、65212
        • Clinical Study Site
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Clinical Study Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • Clinical Study Site
    • Virginia
      • Fairfax、Virginia、アメリカ、22030
        • Clinical Study Site
  • イギリス
      • London、イギリス、NW3 2QG
        • Clinical Study Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年～17年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

主な採用基準

  • -書面による同意または同意を提供する意思があり、提供できること（該当する場合、参加者および親/法定後見人）
  • -ファブリー病と診断された12歳から18歳未満の男性または女性
  • 確認された従順なGLAバリアント
  • -参加者は、スクリーニング時に少なくとも45kg（99ポンド）の体重がありました
  • -参加者はERTで治療されたことがないか、スクリーニング前の14日間ERTを受けていませんでした
  • -参加者は、ファブリー病の少なくとも1つの合併症（検査異常および/または徴候/症状など）を持っていました
  • 参加者は治験薬を丸ごと飲み込むことができた

主な除外基準

  • -中等度または重度の腎障害がありました（スクリーニング時の推定糸球体濾過率（eGFR）<60ミリリットル/分/ 1.73平方メートル（m^2））
  • -透析または腎移植を必要とする進行した腎臓病を患っていた
  • -研究薬（賦形剤を含む）または他のイミノ糖（ミグルスタット、ミグリトールなど）に対するアレルギーまたは感受性の病歴
  • -任意の時点で遺伝子治療を受けていた、または研究期間中に遺伝子治療を開始する予定だった
  • -スクリーニング前の6か月以内または研究全体を通して、グリセット（ミグリトール）および/またはザベスカ（ミグルスタット）による必要な治療
  • -スクリーニング前の14日以内または研究全体を通して、Replagal（アガルシダーゼアルファ）またはファブラザイム（アガルシダーゼベータ）による必要な治療
  • -参加者は、スクリーニング前の30日以内に治験薬/実験薬、生物製剤、またはデバイスで治療を受けたか、治療を受けていました
  • -スクリーニングまたはベースラインで禁忌と見なされる併発疾患または状態または併用薬の使用、または参加者がプロトコル要件を満たすことを妨げた可能性がある、または潜在的な参加者がこの研究に参加することによって許容できないリスクを持っていた可能性があることを研究者に示唆した
  • -妊娠中または授乳中、または研究期間中に妊娠する予定がある
  • それ以外の場合、研究者の意見では研究に不適切です

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ミガラスタットHCl 150mg
150mgのミガラスタット塩酸塩(HCl)(本明細書では「ミガラスタット」と呼ぶ)に相当する1つのミガラスタット123ミリグラム(mg)カプセルを、12ヶ月間隔日で投与した。
薬：ミガラスタットHCl 150mg
ミガラスタット HCl 150 mg カプセル
他の名前：
  • AT1001
  • ガラフォールド

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療関連の治療に伴う有害事象（TEAE）を経験した参加者の数
時間枠：1日目（投与後）から12か月目までおよびフォローアップ（最終投与から30日後）
TEAE には、治験薬の初回投与時またはその後に始まり、最終投与から 30 日後までの有害事象が含まれていました。 治療に関連する TEAE は、治験責任医師が定義した治験薬との関係が「明確」、「可能性が高い」、または「可能性がある」と定義された TEAE として定義されました。 因果関係に関係なく、重篤および重篤でないすべての有害事象の概要は、報告された有害事象モジュールにあります。
1日目（投与後）から12か月目までおよびフォローアップ（最終投与から30日後）
薬物動態 (PK): ミガラスタットの投与間隔 (AUCtau) にわたる血漿濃度-時間曲線下面積
時間枠：試験の最初の 1 か月間は投与後 0 ～ 12 時間、6 か月目と 12 か月目のトラフ サンプル

PK サンプリングは、研究の最初の 1 か月間に定常状態で 1 回実行されました。 思春期の参加者は、最適なサンプリング理論に基づいて、3 つのまばらな PK サンプリング グループに無作為に割り付けられました。 各血液サンプルは、次の時点の範囲内でいつでも採取できます。 ここでは、3 つのスパース サンプリング グループすべての時点範囲を時系列に並べています。投与後 5.75 時間、6.5 時間から 7 時間、8.25 時間から 8.75 時間、8.75 時間から 9.25 時間、および 10.75 時間から 11.25 時間。 結合されたサンプリング方式により、AUC 推定のための約 12 時間の時間経過にわたる豊富なデータが得られました。 6 か月目と 12 か月目に追加のトラフ サンプルが採取されました。 これらのトラフ サンプル (48 h) は、AUC の最終排出フェーズの推定に役立ちました。

12 歳から 16 歳未満、16 歳から 18 歳未満、全体として 12 歳から 18 歳未満の青年期サブグループの定常状態の PK プロファイルとパラメータを予測するために、シミュレーションが実施されました。
試験の最初の 1 か月間は投与後 0 ～ 12 時間、6 か月目と 12 か月目のトラフ サンプル
PK: ミガラスタットの最大観察血漿濃度 (Cmax)
時間枠：試験の最初の 1 か月間は投与後 0 ～ 12 時間、6 か月目と 12 か月目のトラフ サンプル

PK サンプリングは、研究の最初の 1 か月間に定常状態で 1 回実行されました。 思春期の参加者は、最適なサンプリング理論に基づいて、3 つのまばらな PK サンプリング グループに無作為に割り付けられました。 各血液サンプルは、次の時点の範囲内でいつでも採取できます。 ここでは、3 つのスパース サンプリング グループすべての時点範囲が時系列に並べられています。投与後6.5～7時間、8.25～8.75時間、8.75～9.25時間、および10.75～11.25時間。 組み合わせたサンプリング スキームにより、AUC および Cmax 推定のための約 12 時間の時間経過にわたる豊富なデータが得られました。 6 か月目と 12 か月目に追加のトラフ サンプルが採取されました。 これらのトラフ サンプル (48 h) は、AUC の最終排出フェーズの推定に役立ちました。

12 歳から 16 歳未満、16 歳から 18 歳未満、全体として 12 歳から 18 歳未満の青年期サブグループの定常状態の PK プロファイルとパラメータを予測するために、シミュレーションが実施されました。
試験の最初の 1 か月間は投与後 0 ～ 12 時間、6 か月目と 12 か月目のトラフ サンプル

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインから 12 か月目までの eGFR の変化
時間枠：ベースライン、月 12 および最後の観察 (月 12 まで)
eGFR は、クレアチニン クリアランスの修正シュワルツ式を使用して計算されました。
ベースライン、月 12 および最後の観察 (月 12 まで)
ベースラインからの年間変化率
時間枠：12か月目までのベースライン
EGFR のベースラインからの年間変化率は、ベースラインから最終来院までの変化を、ベースラインから最終来院までの期間 (最終評価日 - 最初の投与日 +1) で割り、365.25 を掛けたものとして定義されました。 ベースラインは、試験薬の初回投与前の最後の非欠落評価として定義されました。
12か月目までのベースライン
12か月目の総尿タンパク質および尿アルブミンレベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、月 12 および最後の観察 (月 12 まで)
腎機能は、尿タンパク質と尿アルブミンのレベルによって評価されました。 尿検査の一環として尿サンプルを採取し、タンパク質とアルブミンのレベルを測定しました。
ベースライン、月 12 および最後の観察 (月 12 まで)
左心室質量指数 (LVMi) のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、月 12 および最後の観察 (月 12 まで)
LVMi は、研究参加者の心臓障害の尺度として評価されました。 M モードと 2D ビューの両方の LVMi 値が表示されます。
ベースライン、月 12 および最後の観察 (月 12 まで)
グロボトリアオシルスフィンゴシン (Lyso-Gb3) の血漿中濃度の変化
時間枠：ベースライン、月 12 および最後の観察 (月 12 まで)
血漿中のｌｙｓｏ－Ｇｂ３レベルの測定のために血液サンプルを採取した。 lyso-Gb3 の血漿レベルは、検証済みの液体クロマトグラフィー-質量分析アッセイを使用して測定されました。
ベースライン、月 12 および最後の観察 (月 12 まで)
FABPRO-GI と疼痛スコア
時間枠：月 12 と最後の観測 (月 12 まで)
ファブリー病患者報告アウトカム - 胃腸の徴候と症状 (FABPRO-GI) および臨床試験のための疼痛アンケート (24 時間版) は、胃腸の徴候と症状、および過去 24 時間と比較した痛みに関する質問で構成されています。 参加者は、症状と痛みの重症度を 0 (なし) から 10 (可能な限り最悪) で評価しました。 12 か月目と最後の観測時の月平均スコアが表示されます。 スコアが高いほど、症状と痛みのレベルが高いことを示しています。
月 12 と最後の観測 (月 12 まで)
患者の全体的な変化の印象 (PGI-C) スコア
時間枠：12月
PGI-C は、下痢、腹痛、全身の痛み、日常生活に関する 4 つの質問で構成されています。 参加者は、改善、悪化、または同様の状態に基づいて自分のステータスを評価しました。 改善されたステータスには、「かなり良くなった」、「良くなった」、「少し良くなった」が含まれます。悪化した状態には、「少し悪い」、「悪い」、「かなり悪い」があります。
12月
ファブリー固有の小児の健康と痛みに関する質問票 (FPHPQ) を使用して評価された、突然の痛みの発症を経験した参加者の数
時間枠：12月
「この 3 か月で、突然の痛みは何回ありましたか」の評価。 13 歳から 18 歳までの FPHPQ の使用方法が示されています。
12月
疼痛強度の FPHPQ スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、月 12 および最後の観察 (月 12 まで)
「今日の痛みはどのくらいですか？」の評価13 歳から 18 歳までの FPHPQ の使用方法が示されています。 痛みの強さは、0 (痛みがない) から 10 (想像できるほどの痛み) までの 10 段階で測定されました。 ベースラインからの減少は、状態の改善を示します。
ベースライン、月 12 および最後の観察 (月 12 まで)
12か月目の小児生活の質（PedsQL）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12か月目

PedsQL は、健康な子供と青年、および急性および慢性の健康状態にある人々の健康関連の生活の質を測定するモジュール式のアプローチです。 PedsQL の心理社会的スコアには、参加者の感情、他者との社会的交流、および学校に関する 15 の質問が含まれていました。 身体的スコアは、参加者の身体活動の管理のしやすさに関する 8 つの質問への回答から導き出されました。

PedsQL のすべてのコンポーネントは、0 (まったくない) から 4 (ほぼ常に) のスケールに基づいてスコア付けされ、0 = 100、1 = 75、2 = 50、3 = 25、 4 = 0。 両方のカテゴリを組み合わせて、合計スコアを算出しました。 13 歳から 18 歳までの子レポートと親レポートの合計スコアは、12 か月目に表示されます。
ベースライン、12か月目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Amicus Therapeutics

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年9月27日

一次修了 (実際)

2021年2月2日

研究の完了 (実際)

2021年2月6日

試験登録日

最初に提出

2018年4月9日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年4月9日

最初の投稿 (実際)

2018年4月17日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年11月30日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年11月1日

最終確認日

2021年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • AT1001-020
  • 2017-000146-21 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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    アメリカ

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