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デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者におけるWVE-210201の安全性と忍容性

2019年4月5日 更新者：Wave Life Sciences Ltd.

デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者に静脈内投与された WVE-210201 の多施設二重盲検プラセボ対照第 1 相試験

これは、第 1 相、二重盲検、プラセボ対照、単回漸増用量コホート研究であり、エクソン 51 スキッピング介入を受けやすい DMD を有する外来および非歩行の男性小児患者における WVE-210201 の安全性、忍容性、および血漿中濃度を評価します。 .

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

36

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30318
        • Rare Disease Research, LLC.
  • イギリス
      • Bristol、イギリス
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
      • Liverpool、イギリス、L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital
      • London、イギリス、SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital
      • London、イギリス
        • UCL Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital for Children
  • イタリア
      • Messina、イタリア、98125
        • U.O.C di Neurologia e Malattie Neuromuscolari Centro Clinico Nemo Sud
      • Milano、イタリア、20132
        • U.O. Immunologia Pediatrica
  • オランダ
      • Nijmegen、オランダ、6525 GC
        • Radbound University Nijmegen Medical Care
  • カナダ
    • Ontario
      • London、Ontario、カナダ
        • London Health Sciences Centre - Hospital
  • フランス
      • Paris、フランス
        • Hôpital Armand Trousseau
  • ベルギー
      • Gent、ベルギー、9000
        • Uz Gent
      • Leuven、ベルギー
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
      • Liège、ベルギー
        • CHR de la Citadelle

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

5年～18年 (アダルト、子供)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

包含基準:

  • 血清クレアチンキナーゼの増加を伴う臨床表現型に基づくデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の診断
  • エクソン51スキッピングを受けやすいDMDに関連するジストロフィン遺伝子の突然変異が文書化されている
  • -5歳以上から18歳以下の外来または非歩行の男性患者

  • -安定した肺機能および心機能：

    1. 再現可能なパーセント予測努力肺活量 (FVC) ≥50%
    2. 10歳未満の患者では左室駆出率（LVEF）が55％を超え、10歳以上の患者では45％を超える左心室駆出率（LVEF）が、研究への登録前1年以内に心エコー図で測定（および文書化）されました。

除外基準:

  • 重度の心筋症;アンギオテンシン変換酵素 (ACE) 阻害剤またはベータ遮断薬によって管理されている心筋症は、患者が LVEF の選択基準を満たしていれば許容されます。
  • -機械的または非侵襲的換気の必要性、または調査官の意見では、来年以内に機械的または非侵襲的換気の必要性が予想される。
  • -スクリーニング訪問前の1か月以内の栄養またはハーブサプリメントまたは併用薬の変更、または研究中に用量またはレジメンを変更する計画。
  • 現在、抗凝固薬または抗血栓薬を使用しています。
  • -過去14週間以内にエテプリルセンまたはアタルレンによる治療を受けました。
  • -ドリサペルセンによる前治療を受けた。
  • -過去3か月または5半減期のいずれか長い方以内に治験薬を受け取った。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：一連
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：WVE-210201 (Dose A) またはプラセボ
薬：WVE-210201
WVE-210201 はステレオピュア アンチセンス オリゴヌクレオチド (ASO) です。
薬：プラセボ
塩化ナトリウム
実験的：WVE-210201 (Dose B) またはプラセボ
薬：WVE-210201
WVE-210201 はステレオピュア アンチセンス オリゴヌクレオチド (ASO) です。
薬：プラセボ
塩化ナトリウム
実験的：WVE-210201 (用量 C) またはプラセボ
薬：WVE-210201
WVE-210201 はステレオピュア アンチセンス オリゴヌクレオチド (ASO) です。
薬：プラセボ
塩化ナトリウム
実験的：WVE-210201 (用量 D) またはプラセボ
薬：WVE-210201
WVE-210201 はステレオピュア アンチセンス オリゴヌクレオチド (ASO) です。
薬：プラセボ
塩化ナトリウム
実験的：WVE-210201 (Dose E) またはプラセボ
薬：WVE-210201
WVE-210201 はステレオピュア アンチセンス オリゴヌクレオチド (ASO) です。
薬：プラセボ
塩化ナトリウム

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
安全性: 有害事象 (AE) の患者数
時間枠：1日目から85日目（試験終了）
1日目から85日目（試験終了）
安全性: 有害事象の重症度
時間枠：1日目から85日目（試験終了）
1日目から85日目（試験終了）
安全性：重篤な有害事象（SAE）の患者数
時間枠：1日目から85日目（試験終了）
1日目から85日目（試験終了）
安全性と忍容性: 有害事象のために中止した患者数
時間枠：1日目から85日目（試験終了）
1日目から85日目（試験終了）

二次結果の測定

結果測定
時間枠
薬物動態 (PK): 最大観測濃度 (Cmax)
時間枠：1日目、2日目、8日目
1日目、2日目、8日目
PK：Cmax の発生時刻（tmax）
時間枠：1日目、2日目、8日目
1日目、2日目、8日目
PK: 血漿中濃度-時間曲線下面積 (AUC 0-t)
時間枠：1日目、2日目、8日目
1日目、2日目、8日目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Wave Life Sciences Ltd.

捜査官

  • スタディディレクター：Michael A Panzara, MD, MPH、Wave Life Sciences Ltd.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年1月24日

一次修了 (実際)

2019年3月6日

研究の完了 (実際)

2019年3月6日

試験登録日

最初に提出

2018年4月16日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年4月24日

最初の投稿 (実際)

2018年4月26日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2019年4月8日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2019年4月5日

最終確認日

2019年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • WVE-DMDX51-001

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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