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WVE-210201 在杜氏肌营养不良症患者中的安全性和耐受性

2019年4月5日 更新者：Wave Life Sciences Ltd.

WVE-210201 静脉注射给杜氏肌营养不良症患者的多中心、双盲、安慰剂对照的 1 期研究

这是一项双盲、安慰剂对照、单次递增剂量队列研究，旨在评估 WVE-210201 在接受外显子 51 跳跃干预的门诊和非门诊男性 DMD 儿童患者中的安全性、耐受性和血浆浓度.

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

36

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • Ontario
      • London、Ontario、加拿大
        • London Health Sciences Centre - Hospital
  • 意大利
      • Messina、意大利、98125
        • U.O.C di Neurologia e Malattie Neuromuscolari Centro Clinico Nemo Sud
      • Milano、意大利、20132
        • U.O. Immunologia Pediatrica
  • 比利时
      • Gent、比利时、9000
        • UZ Gent
      • Leuven、比利时
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
      • Liège、比利时
        • CHR de la CITADELLE
  • 法国
      • Paris、法国
        • Hôpital Armand Trousseau
  • 美国
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30318
        • Rare Disease Research, LLC.
  • 英国
      • Bristol、英国
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
      • Liverpool、英国、L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital
      • London、英国、SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital
      • London、英国
        • UCL Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital for Children
  • 荷兰
      • Nijmegen、荷兰、6525 GC
        • Radbound University Nijmegen Medical Care

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

5年 至 18年 (成人、孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

男性

描述

纳入标准：

  • 根据血清肌酸激酶升高的临床表型诊断杜氏肌营养不良症 (DMD)
  • 与 DMD 相关的抗肌萎缩蛋白基因的记录突变适合外显子 51 跳跃
  • ≥5 - ≤18 岁的卧床或非卧床男性患者

  • 稳定的肺和心脏功能通过以下方式衡量：

    1. 用力肺活量 (FVC) 预测的可重复百分比 ≥50%
    2. 左心室射血分数 (LVEF) 在 10 岁以下的患者中 >55%，在 10 岁以上的患者中 >45%，在纳入研究前一年内通过超声心动图测量（和记录）。

排除标准：

  • 严重的心肌病；接受血管紧张素转换酶 (ACE) 抑制剂或 β 受体阻滞剂治疗的心肌病，前提是患者符合 LVEF 纳入标准。
  • 研究者认为，需要机械或无创通气或预计明年需要机械或无创通气。
  • 筛选访问前 1 个月内营养或草药补充剂或伴随药物的变化或计划在研究期间修改剂量或方案。
  • 目前正在服用抗凝剂或抗血栓药。
  • 在过去 14 周内接受过 eteplirsen 或 ataluren 治疗。
  • 之前接受过 drisapersen 治疗。
  • 在过去 3 个月或 5 个半衰期内接受过任何研究药物，以较长者为准。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：顺序的
  • 屏蔽：双倍的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：WVE-210201（剂量 A）或安慰剂
药品：WVE-210201
WVE-210201 是一种立体纯反义寡核苷酸 (ASO)
药品：安慰剂
氯化钠
实验性的：WVE-210201（剂量 B）或安慰剂
药品：WVE-210201
WVE-210201 是一种立体纯反义寡核苷酸 (ASO)
药品：安慰剂
氯化钠
实验性的：WVE-210201（剂量 C）或安慰剂
药品：WVE-210201
WVE-210201 是一种立体纯反义寡核苷酸 (ASO)
药品：安慰剂
氯化钠
实验性的：WVE-210201（剂量 D）或安慰剂
药品：WVE-210201
WVE-210201 是一种立体纯反义寡核苷酸 (ASO)
药品：安慰剂
氯化钠
实验性的：WVE-210201（剂量 E）或安慰剂
药品：WVE-210201
WVE-210201 是一种立体纯反义寡核苷酸 (ASO)
药品：安慰剂
氯化钠

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
安全性：发生不良事件 (AE) 的患者数量
大体时间：第 1 天至第 85 天（研究结束）
第 1 天至第 85 天（研究结束）
安全性：不良事件的严重程度
大体时间：第 1 天至第 85 天（研究结束）
第 1 天至第 85 天（研究结束）
安全性：严重 AE (SAE) 患者的数量
大体时间：第 1 天至第 85 天（研究结束）
第 1 天至第 85 天（研究结束）
安全性和耐受性：因不良事件退出的患者人数
大体时间：第 1 天至第 85 天（研究结束）
第 1 天至第 85 天（研究结束）

次要结果测量

结果测量
大体时间
药代动力学 (PK)：最大观察浓度 (Cmax)
大体时间：第 1 天、第 2 天和第 8 天
第 1 天、第 2 天和第 8 天
PK：Cmax（tmax）的发生时间
大体时间：第 1 天、第 2 天和第 8 天
第 1 天、第 2 天和第 8 天
PK：血浆浓度-时间曲线下面积 (AUC 0-t)
大体时间：第 1 天、第 2 天和第 8 天
第 1 天、第 2 天和第 8 天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Wave Life Sciences Ltd.

调查人员

  • 研究主任：Michael A Panzara, MD, MPH、Wave Life Sciences Ltd.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2018年1月24日

初级完成 (实际的)

2019年3月6日

研究完成 (实际的)

2019年3月6日

研究注册日期

首次提交

2018年4月16日

首先提交符合 QC 标准的

2018年4月24日

首次发布 (实际的)

2018年4月26日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2019年4月8日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2019年4月5日

最后验证

2019年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • WVE-DMDX51-001

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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