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Sicurezza e tollerabilità di WVE-210201 in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne

5 aprile 2019 aggiornato da: Wave Life Sciences Ltd.

Uno studio di fase 1 multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo su WVE-210201 somministrato per via endovenosa a pazienti con distrofia muscolare di Duchenne

Questo è uno studio di coorte a dose singola ascendente di fase 1, in doppio cieco, controllato con placebo, per valutare la sicurezza, la tollerabilità e le concentrazioni plasmatiche di WVE-210201 in pazienti pediatrici maschi ambulatoriali e non ambulatoriali con DMD suscettibile di intervento di salto dell'esone 51 .

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

36

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Gent, Belgio, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgio
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
      • Liège, Belgio
        • CHR de la Citadelle
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada
        • London Health Sciences Centre - Hospital
  • Francia
      • Paris, Francia
        • Hôpital Armand Trousseau
  • Italia
      • Messina, Italia, 98125
        • U.O.C di Neurologia e Malattie Neuromuscolari Centro Clinico Nemo Sud
      • Milano, Italia, 20132
        • U.O. Immunologia Pediatrica
  • Olanda
      • Nijmegen, Olanda, 6525 GC
        • Radbound University Nijmegen Medical Care
  • Regno Unito
      • Bristol, Regno Unito
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
      • Liverpool, Regno Unito, L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital
      • London, Regno Unito, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital
      • London, Regno Unito
        • UCL Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital for Children
  • Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30318
        • Rare Disease Research, LLC.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 18 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di distrofia muscolare di Duchenne (DMD) basata sul fenotipo clinico con aumento della creatina chinasi sierica
  • Mutazione documentata nel gene Dystrophin associato a DMD che è suscettibile di salto dell'esone 51
  • Pazienti di sesso maschile ambulatoriali o non deambulanti di età ≥5 - ≤18 anni

  • Funzione polmonare e cardiaca stabile misurata da:

    1. Percentuale riproducibile della capacità vitale forzata prevista (FVC) ≥50%
    2. Frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) >55% nei pazienti di età <10 anni e >45% nei pazienti di età ≥10 anni, misurata (e documentata) mediante ecocardiogramma entro un anno prima dell'arruolamento nello studio.

Criteri di esclusione:

  • Cardiomiopatia grave; la cardiomiopatia gestita da inibitori dell'enzima di conversione dell'angiotensina (ACE) o beta-bloccanti è accettabile a condizione che il paziente soddisfi i criteri di inclusione della LVEF.
  • Necessità di ventilazione meccanica o non invasiva OPPURE necessità anticipata di ventilazione meccanica o non invasiva entro il prossimo anno, secondo il parere dello sperimentatore.
  • Cambiamenti negli integratori nutrizionali o erboristici o farmaci concomitanti entro 1 mese prima della visita di screening o piani per modificare la dose o il regime durante lo studio.
  • Attualmente sotto anticoagulanti o antitrombotici.
  • Ha ricevuto un trattamento con eteplirsen o ataluren nelle ultime 14 settimane.
  • Previo trattamento con drisapersen.
  • - Ricevuto qualsiasi farmaco sperimentale negli ultimi 3 mesi o 5 emivite, a seconda di quale sia il più lungo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: SEQUENZIALE
  • Mascheramento: DOPPIO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: WVE-210201 (Dose A) o placebo
Droga: WVE-210201
WVE-210201 è un oligonucleotide antisenso stereopuro (ASO)
Droga: Placebo
Cloruro di sodio
SPERIMENTALE: WVE-210201 (Dose B) o placebo
Droga: WVE-210201
WVE-210201 è un oligonucleotide antisenso stereopuro (ASO)
Droga: Placebo
Cloruro di sodio
SPERIMENTALE: WVE-210201 (Dose C) o placebo
Droga: WVE-210201
WVE-210201 è un oligonucleotide antisenso stereopuro (ASO)
Droga: Placebo
Cloruro di sodio
SPERIMENTALE: WVE-210201 (Dose D) o placebo
Droga: WVE-210201
WVE-210201 è un oligonucleotide antisenso stereopuro (ASO)
Droga: Placebo
Cloruro di sodio
SPERIMENTALE: WVE-210201 (Dose E) o placebo
Droga: WVE-210201
WVE-210201 è un oligonucleotide antisenso stereopuro (ASO)
Droga: Placebo
Cloruro di sodio

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Sicurezza: numero di pazienti con eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 85 (fine dello studio)
Dal giorno 1 al giorno 85 (fine dello studio)
Sicurezza: gravità degli eventi avversi
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 85 (fine dello studio)
Dal giorno 1 al giorno 85 (fine dello studio)
Sicurezza: numero di pazienti con eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 85 (fine dello studio)
Dal giorno 1 al giorno 85 (fine dello studio)
Sicurezza e tollerabilità: numero di pazienti che si ritirano a causa di eventi avversi
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 85 (fine dello studio)
Dal giorno 1 al giorno 85 (fine dello studio)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Farmacocinetica (PK): Concentrazione massima osservata (Cmax)
Lasso di tempo: Giorno 1, Giorno 2 e Giorno 8
Giorno 1, Giorno 2 e Giorno 8
PK: tempo di occorrenza di Cmax (tmax)
Lasso di tempo: Giorno 1, Giorno 2 e Giorno 8
Giorno 1, Giorno 2 e Giorno 8
PK: Area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo (AUC 0-t)
Lasso di tempo: Giorno 1, Giorno 2 e Giorno 8
Giorno 1, Giorno 2 e Giorno 8

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Wave Life Sciences Ltd.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Michael A Panzara, MD, MPH, Wave Life Sciences Ltd.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

24 gennaio 2018

Completamento primario (EFFETTIVO)

6 marzo 2019

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

6 marzo 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 aprile 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 aprile 2018

Primo Inserito (EFFETTIVO)

26 aprile 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

8 aprile 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 aprile 2019

Ultimo verificato

1 aprile 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • WVE-DMDX51-001

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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