Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность и переносимость WVE-210201 у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна

5 апреля 2019 г. обновлено: Wave Life Sciences Ltd.

Многоцентровое, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование фазы 1 WVE-210201, вводимого внутривенно пациентам с мышечной дистрофией Дюшенна

Это двойное слепое плацебо-контролируемое когортное исследование фазы 1 с однократной возрастающей дозой для оценки безопасности, переносимости и концентрации WVE-210201 в плазме у амбулаторных и неамбулаторных педиатрических пациентов мужского пола с МДД, поддающихся вмешательству с пропуском экзона 51. .

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

36

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бельгия
      • Gent, Бельгия, 9000
        • Uz Gent
      • Leuven, Бельгия
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
      • Liège, Бельгия
        • CHR de la Citadelle
  • Италия
      • Messina, Италия, 98125
        • U.O.C di Neurologia e Malattie Neuromuscolari Centro Clinico Nemo Sud
      • Milano, Италия, 20132
        • U.O. Immunologia Pediatrica
  • Канада
    • Ontario
      • London, Ontario, Канада
        • London Health Sciences Centre - Hospital
  • Нидерланды
      • Nijmegen, Нидерланды, 6525 GC
        • Radbound University Nijmegen Medical Care
  • Соединенное Королевство
      • Bristol, Соединенное Королевство
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
      • Liverpool, Соединенное Королевство, L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital
      • London, Соединенное Королевство, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital
      • London, Соединенное Королевство
        • UCL Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital for Children
  • Соединенные Штаты
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30318
        • Rare Disease Research, LLC.
  • Франция
      • Paris, Франция
        • Hôpital Armand Trousseau

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 5 лет до 18 лет (ВЗРОСЛЫЙ, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  • Диагностика мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) на основании клинического фенотипа с повышенной сывороточной креатинкиназой
  • Задокументированная мутация в гене дистрофина, связанная с МДД, которая поддается пропуску экзона 51.
  • Амбулаторные или неамбулаторные пациенты мужского пола в возрасте ≥5 - ≤18 лет

  • Стабильная легочная и сердечная функция оценивается по:

    1. Воспроизводимый процент прогнозируемой форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ) ≥50%
    2. Фракция выброса левого желудочка (ФВЛЖ) >55% у пациентов в возрасте до 10 лет и >45% у пациентов в возрасте ≥10 лет, измеренная (и задокументированная) с помощью эхокардиограммы в течение одного года до включения в исследование.

Критерий исключения:

  • Тяжелая кардиомиопатия; кардиомиопатия, которую лечат ингибиторами ангиотензинпревращающего фермента (АПФ) или бета-блокаторами, приемлема при условии, что пациент соответствует критериям включения ФВ ЛЖ.
  • Потребность в механической или неинвазивной вентиляции ИЛИ предполагаемая потребность в механической или неинвазивной вентиляции в течение следующего года, по мнению исследователя.
  • Изменения в пищевых или травяных добавках или сопутствующих лекарствах в течение 1 месяца до визита для скрининга или планы изменения дозы или режима во время исследования.
  • В настоящее время на антикоагулянтах или антитромботических препаратах.
  • Получал лечение этеплирсеном или аталуреном в течение последних 14 недель.
  • Получил предварительное лечение дрисаперсеном.
  • Принимал какой-либо исследуемый препарат в течение последних 3 месяцев или 5 периодов полувыведения, в зависимости от того, что дольше.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
  • Интервенционная модель: ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНЫЙ
  • Маскировка: ДВОЙНОЙ

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: WVE-210201 (доза А) или плацебо
Лекарство: WVE-210201
WVE-210201 представляет собой стереочистый антисмысловой олигонуклеотид (ASO).
Лекарство: Плацебо
Хлорид натрия
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: WVE-210201 (доза B) или плацебо
Лекарство: WVE-210201
WVE-210201 представляет собой стереочистый антисмысловой олигонуклеотид (ASO).
Лекарство: Плацебо
Хлорид натрия
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: WVE-210201 (доза C) или плацебо
Лекарство: WVE-210201
WVE-210201 представляет собой стереочистый антисмысловой олигонуклеотид (ASO).
Лекарство: Плацебо
Хлорид натрия
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: WVE-210201 (доза D) или плацебо
Лекарство: WVE-210201
WVE-210201 представляет собой стереочистый антисмысловой олигонуклеотид (ASO).
Лекарство: Плацебо
Хлорид натрия
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: WVE-210201 (доза E) или плацебо
Лекарство: WVE-210201
WVE-210201 представляет собой стереочистый антисмысловой олигонуклеотид (ASO).
Лекарство: Плацебо
Хлорид натрия

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Безопасность: количество пациентов с нежелательными явлениями (НЯ)
Временное ограничение: С 1 по 85 день (окончание исследования)
С 1 по 85 день (окончание исследования)
Безопасность: тяжесть НЯ
Временное ограничение: С 1 по 85 день (окончание исследования)
С 1 по 85 день (окончание исследования)
Безопасность: количество пациентов с серьезными НЯ (СНЯ)
Временное ограничение: С 1 по 85 день (окончание исследования)
С 1 по 85 день (окончание исследования)
Безопасность и переносимость: количество пациентов, выбывших из исследования из-за НЯ
Временное ограничение: С 1 по 85 день (окончание исследования)
С 1 по 85 день (окончание исследования)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Фармакокинетика (ФК): максимальная наблюдаемая концентрация (Cmax)
Временное ограничение: День 1, День 2 и День 8
День 1, День 2 и День 8
PK: Время появления Cmax (tmax)
Временное ограничение: День 1, День 2 и День 8
День 1, День 2 и День 8
PK: площадь под кривой зависимости концентрации в плазме от времени (AUC 0-t).
Временное ограничение: День 1, День 2 и День 8
День 1, День 2 и День 8

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Wave Life Sciences Ltd.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Michael A Panzara, MD, MPH, Wave Life Sciences Ltd.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

24 января 2018 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

6 марта 2019 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

6 марта 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

16 апреля 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 апреля 2018 г.

Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

26 апреля 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

8 апреля 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

5 апреля 2019 г.

Последняя проверка

1 апреля 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • WVE-DMDX51-001

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования WVE-210201

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Denmark

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться