Segurança e tolerabilidade de WVE-210201 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne

Critério de inclusão:

• Diagnóstico da distrofia muscular de Duchenne (DMD) com base no fenótipo clínico com aumento da creatina quinase sérica
• Mutação documentada no gene da distrofina associada à DMD que é passível de pular o exon 51
• Pacientes masculinos ambulatoriais ou não ambulatoriais com idade ≥5 - ≤18 anos

• Função pulmonar e cardíaca estável, medida por:

  1. Porcentagem reprodutível prevista da capacidade vital forçada (FVC) ≥50%
  2. Fração de ejeção do ventrículo esquerdo (LVEF) >55% em pacientes <10 anos de idade e >45% em pacientes ≥10 anos de idade, conforme medido (e documentado) por ecocardiograma dentro de um ano antes da inclusão no estudo.

Critério de exclusão:

• Cardiomiopatia grave; a cardiomiopatia controlada por inibidores da enzima conversora de angiotensina (ECA) ou betabloqueadores é aceitável desde que o paciente atenda aos critérios de inclusão da FEVE.
• Necessidade de ventilação mecânica ou não invasiva OU necessidade prevista de ventilação mecânica ou não invasiva no próximo ano, na opinião do Investigador.
• Alterações nos suplementos nutricionais ou fitoterápicos ou medicamentos concomitantes dentro de 1 mês antes da visita de triagem ou planos para modificar a dose ou regime durante o estudo.
• Atualmente em uso de anticoagulantes ou antitrombóticos.
• Recebeu tratamento com eteplirsen ou ataluren nas últimas 14 semanas.
• Recebeu tratamento prévio com drisapersen.
• Recebeu qualquer medicamento experimental nos últimos 3 meses ou 5 meias-vidas, o que for mais longo.