Sicherheit und Verträglichkeit von WVE-210201 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie

Einschlusskriterien:

• Diagnose der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) basierend auf dem klinischen Phänotyp mit erhöhter Serum-Kreatinkinase
• Dokumentierte Mutation im Dystrophin-Gen im Zusammenhang mit DMD, die für das Überspringen von Exon 51 geeignet ist
• Gehfähige oder nicht gehfähige männliche Patienten im Alter von ≥5 - ≤18 Jahren

• Stabile Lungen- und Herzfunktion gemessen an:

  1. Reproduzierbarer Prozentsatz der vorhergesagten forcierten Vitalkapazität (FVC) ≥50 %
  2. Linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) > 55 % bei Patienten < 10 Jahren und > 45 % bei Patienten ≥ 10 Jahren, gemessen (und dokumentiert) mittels Echokardiogramm innerhalb eines Jahres vor Aufnahme in die Studie.

Ausschlusskriterien:

• Schwere Kardiomyopathie; Kardiomyopathie, die durch Angiotensin-Converting-Enzym (ACE)-Hemmer oder Betablocker behandelt wird, ist akzeptabel, vorausgesetzt, der Patient erfüllt die LVEF-Einschlusskriterien.
• Notwendigkeit einer mechanischen oder nicht-invasiven Beatmung ODER erwartete Notwendigkeit einer mechanischen oder nicht-invasiven Beatmung innerhalb des nächsten Jahres nach Meinung des Prüfarztes.
• Änderungen bei Nahrungsergänzungsmitteln oder Kräuterzusätzen oder begleitenden Medikamenten innerhalb von 1 Monat vor dem Screening-Besuch oder Pläne, die Dosis oder das Regime während der Studie zu ändern.
• Derzeit auf Antikoagulanzien oder Antithrombotika.
• In den letzten 14 Wochen mit Eteplirsen oder Ataluren behandelt worden.
• Vorbehandlung mit Drisapersen erhalten.
• Erhalten eines Prüfmedikaments innerhalb der letzten 3 Monate oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist.