Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

WVE-210201:n turvallisuus ja siedettävyys potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia

perjantai 5. huhtikuuta 2019 päivittänyt: Wave Life Sciences Ltd.

Monikeskus, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, vaiheen 1 tutkimus WVE-210201:stä, joka annettiin suonensisäisesti Duchennen lihasdystrofiaa sairastaville potilaille

Tämä on vaiheen 1, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, yhden nousevan annoksen kohorttitutkimus WVE-210201:n turvallisuuden, siedettävyyden ja plasman pitoisuuksien arvioimiseksi ambulatorisilla ja ei-ambulatorisilla miespuolisilla lapsipotilailla, joilla on DMD, jotka ovat alttiita eksoni 51:lle. .

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

36

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Nijmegen, Alankomaat, 6525 GC
        • Radbound University Nijmegen Medical Care
  • Belgia
      • Gent, Belgia, 9000
        • Uz Gent
      • Leuven, Belgia
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
      • Liège, Belgia
        • CHR de la Citadelle
  • Italia
      • Messina, Italia, 98125
        • U.O.C di Neurologia e Malattie Neuromuscolari Centro Clinico Nemo Sud
      • Milano, Italia, 20132
        • U.O. Immunologia Pediatrica
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada
        • London Health Sciences Centre - Hospital
  • Ranska
      • Paris, Ranska
        • Hôpital Armand Trousseau
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta, L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • UCL Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital for Children
  • Yhdysvallat
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30318
        • Rare Disease Research, LLC.

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

5 vuotta - 18 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Duchennen lihasdystrofian (DMD) diagnoosi kliinisen fenotyypin perusteella, jossa seerumin kreatiinikinaasipitoisuus on kohonnut
  • Dokumentoitu mutaatio dystrophin-geenissä, joka liittyy DMD:hen, joka on altis eksonin 51 ohittamiseen
  • Ambulatoriset tai ei-abulatoriset miespotilaat, joiden ikä on ≥5 - ≤18 vuotta

  • Vakaa keuhkojen ja sydämen toiminta mitattuna:

    1. Toistettava prosentuaalinen ennustettu pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC) ≥50 %
    2. Vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF) >55 % alle 10-vuotiailla potilailla ja >45 % ≥10-vuotiailla potilailla mitattuna (ja dokumentoituna) sydämen kaikututkimuksella vuoden sisällä ennen tutkimukseen osallistumista.

Poissulkemiskriteerit:

  • Vaikea kardiomyopatia; kardiomyopatia, jota hoidetaan angiotensiinia konvertoivan entsyymin (ACE) estäjillä tai beetasalpaajilla, on hyväksyttävä, jos potilas täyttää LVEF-kriteerit.
  • Mekaanisen tai ei-invasiivisen ventilaation tarve TAI ennakoitu tarve mekaaniselle tai ei-invasiiviselle ventilaatiolle seuraavan vuoden aikana, tutkijan mielestä.
  • Muutokset ravintolisissä tai yrttilisissä tai samanaikaisissa lääkkeissä kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä tai suunnitelmat muuttaa annosta tai hoito-ohjelmaa tutkimuksen aikana.
  • Tällä hetkellä antikoagulantteja tai antitromboottisia lääkkeitä.
  • Sai eteplirsen- tai atalureenihoitoa viimeisten 14 viikon aikana.
  • Sai aiempaa hoitoa drapersenilla.
  • Sai mitä tahansa tutkimuslääkettä viimeisen 3 kuukauden tai 5 puoliintumisajan aikana sen mukaan, kumpi on pidempi.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: SEKVENTIALINEN
  • Naamiointi: KAKSINKERTAINEN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: WVE-210201 (annos A) tai lumelääke
Lääke: WVE-210201
WVE-210201 on stereopuhdas antisense-oligonukleotidi (ASO)
Lääke: Plasebo
Natriumkloridia
KOKEELLISTA: WVE-210201 (annos B) tai lumelääke
Lääke: WVE-210201
WVE-210201 on stereopuhdas antisense-oligonukleotidi (ASO)
Lääke: Plasebo
Natriumkloridia
KOKEELLISTA: WVE-210201 (annos C) tai lumelääke
Lääke: WVE-210201
WVE-210201 on stereopuhdas antisense-oligonukleotidi (ASO)
Lääke: Plasebo
Natriumkloridia
KOKEELLISTA: WVE-210201 (D-annos) tai lumelääke
Lääke: WVE-210201
WVE-210201 on stereopuhdas antisense-oligonukleotidi (ASO)
Lääke: Plasebo
Natriumkloridia
KOKEELLISTA: WVE-210201 (annos E) tai lumelääke
Lääke: WVE-210201
WVE-210201 on stereopuhdas antisense-oligonukleotidi (ASO)
Lääke: Plasebo
Natriumkloridia

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Turvallisuus: potilaiden määrä, joilla on haittavaikutuksia (AE)
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 85 (tutkimuksen loppu)
Päivä 1 - Päivä 85 (tutkimuksen loppu)
Turvallisuus: AE:n vakavuus
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 85 (tutkimuksen loppu)
Päivä 1 - Päivä 85 (tutkimuksen loppu)
Turvallisuus: potilaiden määrä, joilla on vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 85 (tutkimuksen loppu)
Päivä 1 - Päivä 85 (tutkimuksen loppu)
Turvallisuus ja siedettävyys: potilaiden lukumäärä, jotka vetäytyivät haittavaikutusten vuoksi
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 85 (tutkimuksen loppu)
Päivä 1 - Päivä 85 (tutkimuksen loppu)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Farmakokinetiikka (PK): Suurin havaittu pitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Päivä 1, päivä 2 ja päivä 8
Päivä 1, päivä 2 ja päivä 8
PK: Cmax:n (tmax) esiintymisaika
Aikaikkuna: Päivä 1, päivä 2 ja päivä 8
Päivä 1, päivä 2 ja päivä 8
PK: Plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala (AUC 0-t)
Aikaikkuna: Päivä 1, päivä 2 ja päivä 8
Päivä 1, päivä 2 ja päivä 8

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Wave Life Sciences Ltd.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Michael A Panzara, MD, MPH, Wave Life Sciences Ltd.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Keskiviikko 24. tammikuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Keskiviikko 6. maaliskuuta 2019

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Keskiviikko 6. maaliskuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 16. huhtikuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 24. huhtikuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Torstai 26. huhtikuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Maanantai 8. huhtikuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 5. huhtikuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • WVE-DMDX51-001

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Duchennen lihasdystrofia

Kliiniset tutkimukset WVE-210201

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Latvia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa