이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

Duchenne 근이영양증 환자에서 WVE-210201의 안전성 및 내약성

2019년 4월 5일 업데이트: Wave Life Sciences Ltd.

Duchenne 근이영양증 환자에게 정맥 주사로 투여된 WVE-210201의 다기관, 이중 맹검, 위약 대조, 1상 연구

이것은 엑손 51 건너뛰기 개입에 순응하는 DMD를 가진 보행 및 비보행 남성 소아과 환자에서 WVE-210201의 안전성, 내약성 및 혈장 농도를 평가하기 위한 1상, 이중 맹검, 위약 대조, 단일 상승 용량 코호트 연구입니다. .

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

36

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Nijmegen, 네덜란드, 6525 GC
        • Radbound University Nijmegen Medical Care
  • 미국
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30318
        • Rare Disease Research, LLC.
  • 벨기에
      • Gent, 벨기에, 9000
        • Uz Gent
      • Leuven, 벨기에
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
      • Liège, 벨기에
        • CHR de la Citadelle
  • 영국
      • Bristol, 영국
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
      • Liverpool, 영국, L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital
      • London, 영국, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital
      • London, 영국
        • UCL Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital for Children
  • 이탈리아
      • Messina, 이탈리아, 98125
        • U.O.C di Neurologia e Malattie Neuromuscolari Centro Clinico Nemo Sud
      • Milano, 이탈리아, 20132
        • U.O. Immunologia Pediatrica
  • 캐나다
    • Ontario
      • London, Ontario, 캐나다
        • London Health Sciences Centre - Hospital
  • 프랑스
      • Paris, 프랑스
        • Hôpital Armand Trousseau

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

5년 (성인, 어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  • 혈청 크레아틴 키나아제가 증가한 임상적 표현형에 근거한 뒤시엔느 근이영양증(DMD)의 진단
  • 엑손 51 건너뛰기에 적합한 DMD와 관련된 Dystrophin 유전자의 문서화된 돌연변이
  • ≥5 - ≤18세의 보행 또는 비보행 남성 환자

  • 다음에 의해 측정되는 안정적인 폐 및 심장 기능:

    1. 재현 가능한 백분율 예측 강제 폐활량(FVC) ≥50%
    2. 좌심실 박출률(LVEF)은 연구에 등록하기 전 1년 이내에 심초음파로 측정(및 문서화)했을 때 10세 미만 환자에서 >55%, 10세 이상 환자에서 >45%였습니다.

제외 기준:

  • 중증 심근병증; 안지오텐신 전환 효소(ACE) 억제제 또는 베타 차단제로 관리되는 심근병증은 환자가 LVEF 포함 기준을 충족하는 경우 허용됩니다.
  • 연구자의 의견에 따라 기계적 또는 비침습적 환기가 필요하거나 내년 내에 기계적 또는 비침습적 환기가 필요할 것으로 예상되는 경우.
  • 스크리닝 방문 전 1개월 이내에 영양 또는 약초 ​​보조제 또는 병용 약물의 변경 또는 연구 동안 용량 또는 섭생을 수정할 계획.
  • 현재 항응고제 또는 항혈전제를 복용 중입니다.
  • 지난 14주 이내에 에테플러센 또는 아탈루렌으로 치료를 받은 경우.
  • drisapersen으로 사전 치료를 받았습니다.
  • 지난 3개월 또는 5개의 반감기 중 더 긴 기간 내에 연구용 약물을 투여받았습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 잇달아 일어나는
  • 마스킹: 더블

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: WVE-210201(용량 A) 또는 위약
의약품: WVE-210201
WVE-210201은 입체순수 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO)입니다.
의약품: 위약
염화나트륨
실험적: WVE-210201(용량 B) 또는 위약
의약품: WVE-210201
WVE-210201은 입체순수 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO)입니다.
의약품: 위약
염화나트륨
실험적: WVE-210201(Dose C) 또는 위약
의약품: WVE-210201
WVE-210201은 입체순수 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO)입니다.
의약품: 위약
염화나트륨
실험적: WVE-210201(용량 D) 또는 위약
의약품: WVE-210201
WVE-210201은 입체순수 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO)입니다.
의약품: 위약
염화나트륨
실험적: WVE-210201(용량 E) 또는 위약
의약품: WVE-210201
WVE-210201은 입체순수 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO)입니다.
의약품: 위약
염화나트륨

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
안전성: 부작용(AE)이 있는 환자 수
기간: 1일차 ~ 85일차(연구 종료)
1일차 ~ 85일차(연구 종료)
안전: AE의 심각도
기간: 1일차 ~ 85일차(연구 종료)
1일차 ~ 85일차(연구 종료)
안전성: 심각한 AE(SAE)가 있는 환자의 수
기간: 1일차 ~ 85일차(연구 종료)
1일차 ~ 85일차(연구 종료)
안전성 및 내약성: AE로 인해 중단한 환자 수
기간: 1일차 ~ 85일차(연구 종료)
1일차 ~ 85일차(연구 종료)

2차 결과 측정

결과 측정
기간
약동학(PK): 관찰된 최대 농도(Cmax)
기간: 1일차, 2일차, 8일차
1일차, 2일차, 8일차
PK: Cmax 발생 시간(tmax)
기간: 1일차, 2일차, 8일차
1일차, 2일차, 8일차
PK: 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적(AUC 0-t)
기간: 1일차, 2일차, 8일차
1일차, 2일차, 8일차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Wave Life Sciences Ltd.

수사관

  • 연구 책임자: Michael A Panzara, MD, MPH, Wave Life Sciences Ltd.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 1월 24일

기본 완료 (실제)

2019년 3월 6일

연구 완료 (실제)

2019년 3월 6일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 4월 16일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 4월 24일

처음 게시됨 (실제)

2018년 4월 26일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2019년 4월 8일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2019년 4월 5일

마지막으로 확인됨

2019년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • WVE-DMDX51-001

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

뒤시엔 근이영양증에 대한 임상 시험

WVE-210201에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Tanzania

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

구독하다