Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og tolerabilitet av WVE-210201 hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi

5. april 2019 oppdatert av: Wave Life Sciences Ltd.

En multisenter, dobbeltblind, placebokontrollert, fase 1-studie av WVE-210201 administrert intravenøst ​​til pasienter med Duchenne muskeldystrofi

Dette er en fase 1, dobbeltblind, placebokontrollert, enkelt stigende dose kohortstudie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og plasmakonsentrasjonene av WVE-210201 hos ambulante og ikke-ambulerende mannlige pediatriske pasienter med DMD som er mottakelige for exon 51 hoppende intervensjon .

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

36

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Gent, Belgia, 9000
        • Uz Gent
      • Leuven, Belgia
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
      • Liège, Belgia
        • CHR de la Citadelle
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada
        • London Health Sciences Centre - Hospital
  • Forente stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30318
        • Rare Disease Research, LLC.
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike
        • Hopital Armand Trousseau
  • Italia
      • Messina, Italia, 98125
        • U.O.C di Neurologia e Malattie Neuromuscolari Centro Clinico Nemo Sud
      • Milano, Italia, 20132
        • U.O. Immunologia Pediatrica
  • Nederland
      • Nijmegen, Nederland, 6525 GC
        • Radbound University Nijmegen Medical Care
  • Storbritannia
      • Bristol, Storbritannia
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
      • Liverpool, Storbritannia, L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital
      • London, Storbritannia, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital
      • London, Storbritannia
        • UCL Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital for Children

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år til 18 år (VOKSEN, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av Duchenne muskeldystrofi (DMD) basert på klinisk fenotype med økt serumkreatinkinase
  • Dokumentert mutasjon i Dystrofin-genet assosiert med DMD som er mottakelig for ekson 51-hopping
  • Ambulante eller ikke-ambulerende mannlige pasienter i alderen ≥5 - ≤18 år

  • Stabil lunge- og hjertefunksjon målt ved:

    1. Reproduserbar prosent predikert forsert vitalkapasitet (FVC) ≥50 %
    2. Venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (LVEF) >55 % hos pasienter <10 år og >45 % hos pasienter ≥10 år, målt (og dokumentert) ved ekkokardiogram innen ett år før innrullering i studien.

Ekskluderingskriterier:

  • Alvorlig kardiomyopati; kardiomyopati som håndteres av angiotensin-konverterende enzym (ACE)-hemmere eller betablokkere er akseptabelt forutsatt at pasienten oppfyller LVEF-inklusjonskriteriene.
  • Behov for mekanisk eller ikke-invasiv ventilasjon ELLER forventet behov for mekanisk eller ikke-invasiv ventilasjon i løpet av det neste året, etter etterforskerens oppfatning.
  • Endringer i kosttilskudd eller urtetilskudd eller samtidige medisiner innen 1 måned før screeningbesøk eller planlegger å endre dose eller regime under studien.
  • For tiden på antikoagulantia eller antitrombotika.
  • Fikk behandling med eteplirsen eller ataluren i løpet av de siste 14 ukene.
  • Fikk tidligere behandling med drisapersen.
  • Mottatt et hvilket som helst undersøkelseslegemiddel i løpet av de siste 3 månedene eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: SEKVENSIAL
  • Masking: DOBBELT

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: WVE-210201 (dose A) eller placebo
Legemiddel: WVE-210201
WVE-210201 er et stereorent antisense-oligonukleotid (ASO)
Legemiddel: Placebo
Natriumklorid
EKSPERIMENTELL: WVE-210201 (dose B) eller placebo
Legemiddel: WVE-210201
WVE-210201 er et stereorent antisense-oligonukleotid (ASO)
Legemiddel: Placebo
Natriumklorid
EKSPERIMENTELL: WVE-210201 (dose C) eller placebo
Legemiddel: WVE-210201
WVE-210201 er et stereorent antisense-oligonukleotid (ASO)
Legemiddel: Placebo
Natriumklorid
EKSPERIMENTELL: WVE-210201 (dose D) eller placebo
Legemiddel: WVE-210201
WVE-210201 er et stereorent antisense-oligonukleotid (ASO)
Legemiddel: Placebo
Natriumklorid
EKSPERIMENTELL: WVE-210201 (dose E) eller placebo
Legemiddel: WVE-210201
WVE-210201 er et stereorent antisense-oligonukleotid (ASO)
Legemiddel: Placebo
Natriumklorid

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhet: Antall pasienter med bivirkninger (AE)
Tidsramme: Dag 1 til dag 85 (slutt på studiet)
Dag 1 til dag 85 (slutt på studiet)
Sikkerhet: Alvorlighetsgraden av AE
Tidsramme: Dag 1 til dag 85 (slutt på studiet)
Dag 1 til dag 85 (slutt på studiet)
Sikkerhet: Antall pasienter med alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Dag 1 til dag 85 (slutt på studiet)
Dag 1 til dag 85 (slutt på studiet)
Sikkerhet og tolerabilitet: Antall pasienter som trekker seg på grunn av AE
Tidsramme: Dag 1 til dag 85 (slutt på studiet)
Dag 1 til dag 85 (slutt på studiet)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Farmakokinetikk (PK): Maksimal observert konsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Dag 1, dag 2 og dag 8
Dag 1, dag 2 og dag 8
PK: Tidspunkt for forekomst av Cmax (tmax)
Tidsramme: Dag 1, dag 2 og dag 8
Dag 1, dag 2 og dag 8
PK: Areal under plasmakonsentrasjon-tid-kurven (AUC 0-t)
Tidsramme: Dag 1, dag 2 og dag 8
Dag 1, dag 2 og dag 8

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Wave Life Sciences Ltd.

Etterforskere

  • Studieleder: Michael A Panzara, MD, MPH, Wave Life Sciences Ltd.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

24. januar 2018

Primær fullføring (FAKTISKE)

6. mars 2019

Studiet fullført (FAKTISKE)

6. mars 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. april 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. april 2018

Først lagt ut (FAKTISKE)

26. april 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

8. april 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. april 2019

Sist bekreftet

1. april 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • WVE-DMDX51-001

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Duchenne muskeldystrofi

Kliniske studier på WVE-210201

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Uruguay

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere