Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en verdraagbaarheid van WVE-210201 bij patiënten met Duchenne spierdystrofie

5 april 2019 bijgewerkt door: Wave Life Sciences Ltd.

Een multicenter, dubbelblind, placebogecontroleerd, fase 1-onderzoek van WVE-210201 intraveneus toegediend aan patiënten met Duchenne spierdystrofie

Dit is een dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 1-cohortstudie met enkelvoudige oplopende dosis om de veiligheid, verdraagbaarheid en plasmaconcentraties van WVE-210201 te evalueren bij ambulante en niet-ambulante mannelijke pediatrische patiënten met DMD die vatbaar zijn voor interventie waarbij exon 51 wordt overgeslagen. .

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

36

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Gent, België, 9000
        • Uz Gent
      • Leuven, België
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
      • Liège, België
        • CHR de la Citadelle
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada
        • London Health Sciences Centre - Hospital
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk
        • Hôpital Armand Trousseau
  • Italië
      • Messina, Italië, 98125
        • U.O.C di Neurologia e Malattie Neuromuscolari Centro Clinico Nemo Sud
      • Milano, Italië, 20132
        • U.O. Immunologia Pediatrica
  • Nederland
      • Nijmegen, Nederland, 6525 GC
        • Radbound University Nijmegen Medical Care
  • Verenigd Koninkrijk
      • Bristol, Verenigd Koninkrijk
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk, L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • UCL Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital for Children
  • Verenigde Staten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30318
        • Rare Disease Research, LLC.

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar tot 18 jaar (VOLWASSEN, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van Duchenne-spierdystrofie (DMD) op basis van klinisch fenotype met verhoogd serumcreatinekinase
  • Gedocumenteerde mutatie in het Dystrofine-gen geassocieerd met DMD dat vatbaar is voor exon 51 skipping
  • Ambulante of niet-ambulante mannelijke patiënten van ≥5 - ≤18 jaar

  • Stabiele long- en hartfunctie zoals gemeten door:

    1. Reproduceerbaar percentage voorspelde geforceerde vitale capaciteit (FVC) ≥50%
    2. Linkerventrikelejectiefractie (LVEF) >55% bij patiënten <10 jaar en >45% bij patiënten ≥10 jaar, zoals gemeten (en gedocumenteerd) door middel van een echocardiogram binnen een jaar voorafgaand aan deelname aan het onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

  • Ernstige cardiomyopathie; cardiomyopathie die wordt behandeld door angiotensine-converting enzyme (ACE)-remmers of bètablokkers is acceptabel, mits de patiënt voldoet aan de LVEF-inclusiecriteria.
  • Behoefte aan mechanische of niet-invasieve beademing OF verwachte behoefte aan mechanische of niet-invasieve beademing in het komende jaar, naar het oordeel van de onderzoeker.
  • Veranderingen in voedings- of kruidensupplementen of gelijktijdige medicatie binnen 1 maand voorafgaand aan het screeningsbezoek of plannen om de dosis of het regime tijdens het onderzoek aan te passen.
  • Gebruikt momenteel anticoagulantia of antitrombotica.
  • In de afgelopen 14 weken behandeld met eteplirsen of ataluren.
  • Eerder behandeld met drisapersen.
  • Een onderzoeksgeneesmiddel gekregen in de afgelopen 3 maanden of 5 halfwaardetijden, welke van de twee het langst is.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: SEQUENTIEEL
  • Masker: DUBBELE

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: WVE-210201 (dosis A) of placebo
Geneesmiddel: WVE-210201
WVE-210201 is een stereozuiver antisense-oligonucleotide (ASO)
Geneesmiddel: Placebo
Natriumchloride
EXPERIMENTEEL: WVE-210201 (dosis B) of placebo
Geneesmiddel: WVE-210201
WVE-210201 is een stereozuiver antisense-oligonucleotide (ASO)
Geneesmiddel: Placebo
Natriumchloride
EXPERIMENTEEL: WVE-210201 (dosis C) of placebo
Geneesmiddel: WVE-210201
WVE-210201 is een stereozuiver antisense-oligonucleotide (ASO)
Geneesmiddel: Placebo
Natriumchloride
EXPERIMENTEEL: WVE-210201 (dosis D) of placebo
Geneesmiddel: WVE-210201
WVE-210201 is een stereozuiver antisense-oligonucleotide (ASO)
Geneesmiddel: Placebo
Natriumchloride
EXPERIMENTEEL: WVE-210201 (dosis E) of placebo
Geneesmiddel: WVE-210201
WVE-210201 is een stereozuiver antisense-oligonucleotide (ASO)
Geneesmiddel: Placebo
Natriumchloride

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Veiligheid: aantal patiënten met bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 85 (einde studie)
Dag 1 tot dag 85 (einde studie)
Veiligheid: Ernst van AE's
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 85 (einde studie)
Dag 1 tot dag 85 (einde studie)
Veiligheid: aantal patiënten met ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 85 (einde studie)
Dag 1 tot dag 85 (einde studie)
Veiligheid en verdraagbaarheid: aantal patiënten dat zich terugtrekt vanwege bijwerkingen
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 85 (einde studie)
Dag 1 tot dag 85 (einde studie)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Farmacokinetiek (PK): Maximale waargenomen concentratie (Cmax)
Tijdsspanne: Dag 1, Dag 2 en Dag 8
Dag 1, Dag 2 en Dag 8
PK: tijdstip van optreden van Cmax (tmax)
Tijdsspanne: Dag 1, Dag 2 en Dag 8
Dag 1, Dag 2 en Dag 8
PK: oppervlakte onder de plasmaconcentratie-tijdcurve (AUC 0-t)
Tijdsspanne: Dag 1, Dag 2 en Dag 8
Dag 1, Dag 2 en Dag 8

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Wave Life Sciences Ltd.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Michael A Panzara, MD, MPH, Wave Life Sciences Ltd.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

24 januari 2018

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

6 maart 2019

Studie voltooiing (WERKELIJK)

6 maart 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 april 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 april 2018

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

26 april 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

8 april 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 april 2019

Laatst geverifieerd

1 april 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • WVE-DMDX51-001

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op WVE-210201

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren