Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a snášenlivost WVE-210201 u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií

5. dubna 2019 aktualizováno: Wave Life Sciences Ltd.

Multicentrická, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 1 WVE-210201 podávaná intravenózně pacientům s Duchennovou svalovou dystrofií

Toto je fáze 1, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná kohortová studie s jednou vzestupnou dávkou k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a plazmatických koncentrací WVE-210201 u ambulantních a nechodících mužských pediatrických pacientů s DMD, kteří jsou přístupní intervenci přeskočení exonu 51 .

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

36

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Gent, Belgie, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgie
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
      • Liège, Belgie
        • CHR de la Citadelle
  • Francie
      • Paris, Francie
        • Hôpital Armand Trousseau
  • Holandsko
      • Nijmegen, Holandsko, 6525 GC
        • Radbound University Nijmegen Medical Care
  • Itálie
      • Messina, Itálie, 98125
        • U.O.C di Neurologia e Malattie Neuromuscolari Centro Clinico Nemo Sud
      • Milano, Itálie, 20132
        • U.O. Immunologia Pediatrica
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada
        • London Health Sciences Centre - Hospital
  • Spojené království
      • Bristol, Spojené království
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
      • Liverpool, Spojené království, L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital
      • London, Spojené království, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital
      • London, Spojené království
        • UCL Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital for Children
  • Spojené státy
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30318
        • Rare Disease Research, LLC.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 18 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza Duchennovy svalové dystrofie (DMD) na základě klinického fenotypu se zvýšenou sérovou kreatinkinázou
  • Zdokumentovaná mutace v genu dystrofinu spojená s DMD, která je přístupná přeskočení exonu 51
  • Ambulantní nebo nechodící mužští pacienti ve věku ≥5 - ≤18 let

  • Stabilní plicní a srdeční funkce měřená:

    1. Reprodukovatelné procento předpokládané nucené vitální kapacity (FVC) ≥ 50 %
    2. Ejekční frakce levé komory (LVEF) >55 % u pacientů ve věku <10 let a >45 % u pacientů ve věku ≥10 let, měřeno (a dokumentováno) echokardiogramem během jednoho roku před zařazením do studie.

Kritéria vyloučení:

  • Těžká kardiomyopatie; kardiomyopatie, která je léčena inhibitory angiotenzin-konvertujícího enzymu (ACE) nebo betablokátory, je přijatelná za předpokladu, že pacient splňuje kritéria pro zařazení do LVEF.
  • Potřeba mechanické nebo neinvazivní ventilace NEBO předpokládaná potřeba mechanické nebo neinvazivní ventilace v průběhu příštího roku, podle názoru zkoušejícího.
  • Změny ve výživových nebo bylinných doplňcích nebo souběžných lécích během 1 měsíce před screeningovou návštěvou nebo plány na úpravu dávky nebo režimu během studie.
  • V současné době na antikoagulanciích nebo antitrombotikách.
  • Během posledních 14 týdnů byl léčen eteplirsenem nebo atalurenem.
  • Absolvoval předchozí léčbu drisapersenem.
  • Obdrželi jste jakýkoli zkoumaný lék během posledních 3 měsíců nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: SEKVENČNÍ
  • Maskování: DVOJNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: WVE-210201 (dávka A) nebo placebo
Lék: WVE-210201
WVE-210201 je stereočistý antisense oligonukleotid (ASO)
Lék: Placebo
Chlorid sodný
EXPERIMENTÁLNÍ: WVE-210201 (dávka B) nebo placebo
Lék: WVE-210201
WVE-210201 je stereočistý antisense oligonukleotid (ASO)
Lék: Placebo
Chlorid sodný
EXPERIMENTÁLNÍ: WVE-210201 (dávka C) nebo placebo
Lék: WVE-210201
WVE-210201 je stereočistý antisense oligonukleotid (ASO)
Lék: Placebo
Chlorid sodný
EXPERIMENTÁLNÍ: WVE-210201 (dávka D) nebo placebo
Lék: WVE-210201
WVE-210201 je stereočistý antisense oligonukleotid (ASO)
Lék: Placebo
Chlorid sodný
EXPERIMENTÁLNÍ: WVE-210201 (Dose E) nebo placebo
Lék: WVE-210201
WVE-210201 je stereočistý antisense oligonukleotid (ASO)
Lék: Placebo
Chlorid sodný

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Bezpečnost: Počet pacientů s nežádoucími účinky (AE)
Časové okno: Den 1 až den 85 (konec studie)
Den 1 až den 85 (konec studie)
Bezpečnost: Závažnost AE
Časové okno: Den 1 až den 85 (konec studie)
Den 1 až den 85 (konec studie)
Bezpečnost: Počet pacientů se závažnými AE (SAE)
Časové okno: Den 1 až den 85 (konec studie)
Den 1 až den 85 (konec studie)
Bezpečnost a snášenlivost: Počet pacientů, kteří odstoupili kvůli AE
Časové okno: Den 1 až den 85 (konec studie)
Den 1 až den 85 (konec studie)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Farmakokinetika (PK): Maximální pozorovaná koncentrace (Cmax)
Časové okno: Den 1, Den 2 a Den 8
Den 1, Den 2 a Den 8
PK: Čas výskytu Cmax (tmax)
Časové okno: Den 1, Den 2 a Den 8
Den 1, Den 2 a Den 8
PK: Plocha pod křivkou plazmatické koncentrace-čas (AUC 0-t)
Časové okno: Den 1, Den 2 a Den 8
Den 1, Den 2 a Den 8

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Wave Life Sciences Ltd.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Michael A Panzara, MD, MPH, Wave Life Sciences Ltd.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

24. ledna 2018

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

6. března 2019

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

6. března 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. dubna 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. dubna 2018

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

26. dubna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

8. dubna 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. dubna 2019

Naposledy ověřeno

1. dubna 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • WVE-DMDX51-001

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na WVE-210201

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Moldova

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit