Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og tolerabilitet af WVE-210201 hos patienter med Duchenne muskeldystrofi

5. april 2019 opdateret af: Wave Life Sciences Ltd.

Et multicenter, dobbeltblindt, placebokontrolleret, fase 1-studie af WVE-210201 indgivet intravenøst ​​til patienter med Duchenne muskeldystrofi

Dette er et fase 1, dobbeltblindt, placebokontrolleret kohortestudie med enkelt stigende dosis for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og plasmakoncentrationerne af WVE-210201 hos ambulante og ikke-ambulante mandlige pædiatriske patienter med DMD, der er modtagelige for exon 51 spring-intervention. .

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

36

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Gent, Belgien, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgien
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
      • Liège, Belgien
        • CHR de la Citadelle
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada
        • London Health Sciences Centre - Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Bristol, Det Forenede Kongerige
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • UCL Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital for Children
  • Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30318
        • Rare Disease Research, LLC.
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig
        • Hôpital Armand Trousseau
  • Holland
      • Nijmegen, Holland, 6525 GC
        • Radbound University Nijmegen Medical Care
  • Italien
      • Messina, Italien, 98125
        • U.O.C di Neurologia e Malattie Neuromuscolari Centro Clinico Nemo Sud
      • Milano, Italien, 20132
        • U.O. Immunologia Pediatrica

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år til 18 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af Duchenne muskeldystrofi (DMD) baseret på klinisk fænotype med øget serum kreatinkinase
  • Dokumenteret mutation i Dystrofin-genet forbundet med DMD, der er modtagelig for exon 51-spring
  • Ambulante eller ikke-ambulerende mandlige patienter i alderen ≥5 - ≤18 år

  • Stabil lunge- og hjertefunktion målt ved:

    1. Reproducerbar procent forudsagt forceret vital kapacitet (FVC) ≥50 %
    2. Venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) >55 % hos patienter <10 år og >45 % hos patienter ≥10 år, målt (og dokumenteret) ved ekkokardiogram inden for et år før optagelse i undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  • Alvorlig kardiomyopati; kardiomyopati, der håndteres af angiotensin-konverterende enzym (ACE)-hæmmere eller betablokkere, er acceptabel, forudsat at patienten opfylder LVEF-inklusionskriterierne.
  • Behov for mekanisk eller ikke-invasiv ventilation ELLER forventet behov for mekanisk eller ikke-invasiv ventilation inden for det næste år, efter Investigators vurdering.
  • Ændringer i ernærings- eller urtetilskud eller samtidig medicin inden for 1 måned før screeningsbesøg eller planer om at ændre dosis eller regime under undersøgelsen.
  • I øjeblikket på antikoagulantia eller antitrombotika.
  • Modtaget behandling med eteplirsen eller ataluren inden for de seneste 14 uger.
  • Modtaget forudgående behandling med drisapersen.
  • Modtaget ethvert forsøgslægemiddel inden for de seneste 3 måneder eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: SEKVENTIEL
  • Maskning: DOBBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: WVE-210201 (Dosis A) eller placebo
Medicin: WVE-210201
WVE-210201 er et stereorent antisense oligonukleotid (ASO)
Medicin: Placebo
Natriumchlorid
EKSPERIMENTEL: WVE-210201 (Dosis B) eller placebo
Medicin: WVE-210201
WVE-210201 er et stereorent antisense oligonukleotid (ASO)
Medicin: Placebo
Natriumchlorid
EKSPERIMENTEL: WVE-210201 (Dosis C) eller placebo
Medicin: WVE-210201
WVE-210201 er et stereorent antisense oligonukleotid (ASO)
Medicin: Placebo
Natriumchlorid
EKSPERIMENTEL: WVE-210201 (Dosis D) eller placebo
Medicin: WVE-210201
WVE-210201 er et stereorent antisense oligonukleotid (ASO)
Medicin: Placebo
Natriumchlorid
EKSPERIMENTEL: WVE-210201 (Dosis E) eller placebo
Medicin: WVE-210201
WVE-210201 er et stereorent antisense oligonukleotid (ASO)
Medicin: Placebo
Natriumchlorid

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhed: Antal patienter med bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: Dag 1 til dag 85 (studiets afslutning)
Dag 1 til dag 85 (studiets afslutning)
Sikkerhed: Alvorligheden af ​​AE'er
Tidsramme: Dag 1 til dag 85 (studiets afslutning)
Dag 1 til dag 85 (studiets afslutning)
Sikkerhed: Antal patienter med alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Dag 1 til dag 85 (studiets afslutning)
Dag 1 til dag 85 (studiets afslutning)
Sikkerhed og tolerabilitet: Antal patienter, der trækker sig tilbage på grund af bivirkninger
Tidsramme: Dag 1 til dag 85 (studiets afslutning)
Dag 1 til dag 85 (studiets afslutning)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Farmakokinetik (PK): Maksimal observeret koncentration (Cmax)
Tidsramme: Dag 1, dag 2 og dag 8
Dag 1, dag 2 og dag 8
PK: Tidspunkt for forekomst af Cmax (tmax)
Tidsramme: Dag 1, dag 2 og dag 8
Dag 1, dag 2 og dag 8
PK: Areal under plasmakoncentration-tid-kurven (AUC 0-t)
Tidsramme: Dag 1, dag 2 og dag 8
Dag 1, dag 2 og dag 8

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Wave Life Sciences Ltd.

Efterforskere

  • Studieleder: Michael A Panzara, MD, MPH, Wave Life Sciences Ltd.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

24. januar 2018

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

6. marts 2019

Studieafslutning (FAKTISKE)

6. marts 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. april 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. april 2018

Først opslået (FAKTISKE)

26. april 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

8. april 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. april 2019

Sidst verificeret

1. april 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • WVE-DMDX51-001

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Kliniske forsøg med WVE-210201

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner