Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i tolerancja WVE-210201 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a

5 kwietnia 2019 zaktualizowane przez: Wave Life Sciences Ltd.

Wieloośrodkowe, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 1 WVE-210201 podawanego dożylnie pacjentom z dystrofią mięśniową Duchenne'a

Jest to badanie kohortowe fazy 1 z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, z pojedynczą rosnącą dawką, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i stężenia WVE-210201 w osoczu u chodzących i niechodzących pacjentów pediatrycznych płci męskiej z DMD podatnych na interwencję z pominięciem eksonu 51 .

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

36

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Gent, Belgia, 9000
        • Uz Gent
      • Leuven, Belgia
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
      • Liège, Belgia
        • CHR de la Citadelle
  • Francja
      • Paris, Francja
        • Hôpital Armand Trousseau
  • Holandia
      • Nijmegen, Holandia, 6525 GC
        • Radbound University Nijmegen Medical Care
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada
        • London Health Sciences Centre - Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30318
        • Rare Disease Research, LLC.
  • Włochy
      • Messina, Włochy, 98125
        • U.O.C di Neurologia e Malattie Neuromuscolari Centro Clinico Nemo Sud
      • Milano, Włochy, 20132
        • U.O. Immunologia Pediatrica
  • Zjednoczone Królestwo
      • Bristol, Zjednoczone Królestwo
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo, L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • UCL Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital for Children

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 18 lat (DOROSŁY, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) na podstawie fenotypu klinicznego ze zwiększoną aktywnością kinazy kreatynowej w surowicy
  • Udokumentowana mutacja w genie dystrofiny związana z DMD, która jest podatna na pomijanie eksonu 51
  • Pacjenci płci męskiej chodzący lub niechodzący w wieku ≥5 - ≤18 lat

  • Stabilna czynność płuc i serca mierzona za pomocą:

    1. Odtwarzalny procent przewidywanej natężonej pojemności życiowej (FVC) ≥50%
    2. Frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) >55% u pacjentów w wieku <10 lat i >45% u pacjentów w wieku ≥10 lat, zmierzona (i udokumentowana) za pomocą echokardiogramu w ciągu jednego roku przed włączeniem do badania.

Kryteria wyłączenia:

  • ciężka kardiomiopatia; dopuszczalna jest kardiomiopatia leczona inhibitorami enzymu konwertującego angiotensynę (ACE) lub beta-adrenolitykami, o ile pacjent spełnia kryteria włączenia LVEF.
  • Konieczność mechanicznej lub nieinwazyjnej wentylacji LUB przewidywana potrzeba mechanicznej lub nieinwazyjnej wentylacji w ciągu najbliższego roku, w opinii Badacza.
  • Zmiany w suplementach odżywczych lub ziołowych lub lekach towarzyszących w ciągu 1 miesiąca przed wizytą przesiewową lub plany modyfikacji dawki lub schematu w trakcie badania.
  • Obecnie na antykoagulantach lub lekach przeciwzakrzepowych.
  • Otrzymał leczenie eteplirsenem lub atalurenem w ciągu ostatnich 14 tygodni.
  • Otrzymał wcześniejsze leczenie drisapersenem.
  • Otrzymał jakikolwiek badany lek w ciągu ostatnich 3 miesięcy lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który okres jest dłuższy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: SEKWENCYJNY
  • Maskowanie: PODWÓJNIE

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: WVE-210201 (dawka A) lub placebo
Lek: WVE-210201
WVE-210201 to stereoczysty antysensowny oligonukleotyd (ASO)
Lek: Placebo
Chlorek sodu
EKSPERYMENTALNY: WVE-210201 (dawka B) lub placebo
Lek: WVE-210201
WVE-210201 to stereoczysty antysensowny oligonukleotyd (ASO)
Lek: Placebo
Chlorek sodu
EKSPERYMENTALNY: WVE-210201 (dawka C) lub placebo
Lek: WVE-210201
WVE-210201 to stereoczysty antysensowny oligonukleotyd (ASO)
Lek: Placebo
Chlorek sodu
EKSPERYMENTALNY: WVE-210201 (dawka D) lub placebo
Lek: WVE-210201
WVE-210201 to stereoczysty antysensowny oligonukleotyd (ASO)
Lek: Placebo
Chlorek sodu
EKSPERYMENTALNY: WVE-210201 (dawka E) lub placebo
Lek: WVE-210201
WVE-210201 to stereoczysty antysensowny oligonukleotyd (ASO)
Lek: Placebo
Chlorek sodu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo: liczba pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi (AE)
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 85 (zakończenie badania)
Dzień 1 do dnia 85 (zakończenie badania)
Bezpieczeństwo: dotkliwość zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 85 (zakończenie badania)
Dzień 1 do dnia 85 (zakończenie badania)
Bezpieczeństwo: liczba pacjentów z poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 85 (zakończenie badania)
Dzień 1 do dnia 85 (zakończenie badania)
Bezpieczeństwo i tolerancja: Liczba pacjentów, którzy wycofali się z powodu zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 85 (zakończenie badania)
Dzień 1 do dnia 85 (zakończenie badania)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Farmakokinetyka (PK): Maksymalne zaobserwowane stężenie (Cmax)
Ramy czasowe: Dzień 1, Dzień 2 i Dzień 8
Dzień 1, Dzień 2 i Dzień 8
PK: Czas wystąpienia Cmax (tmax)
Ramy czasowe: Dzień 1, Dzień 2 i Dzień 8
Dzień 1, Dzień 2 i Dzień 8
PK: pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu (AUC 0-t)
Ramy czasowe: Dzień 1, Dzień 2 i Dzień 8
Dzień 1, Dzień 2 i Dzień 8

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Wave Life Sciences Ltd.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Michael A Panzara, MD, MPH, Wave Life Sciences Ltd.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

24 stycznia 2018

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

6 marca 2019

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

6 marca 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 kwietnia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 kwietnia 2018

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

26 kwietnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

8 kwietnia 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 kwietnia 2019

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • WVE-DMDX51-001

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Badania kliniczne na WVE-210201

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Colombia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj