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Seguridad y tolerabilidad de WVE-210201 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne

5 de abril de 2019 actualizado por: Wave Life Sciences Ltd.

Un estudio de fase 1 multicéntrico, doble ciego, controlado con placebo de WVE-210201 administrado por vía intravenosa a pacientes con distrofia muscular de Duchenne

Este es un estudio de cohorte de fase 1, doble ciego, controlado con placebo, de dosis única ascendente para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y las concentraciones plasmáticas de WVE-210201 en pacientes pediátricos masculinos ambulatorios y no ambulatorios con DMD susceptibles de una intervención de omisión del exón 51 .

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

36

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Bélgica
      • Gent, Bélgica, 9000
        • Uz Gent
      • Leuven, Bélgica
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
      • Liège, Bélgica
        • CHR de la Citadelle
  • Canadá
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá
        • London Health Sciences Centre - Hospital
  • Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
        • Rare Disease Research, LLC.
  • Francia
      • Paris, Francia
        • Hôpital Armand Trousseau
  • Italia
      • Messina, Italia, 98125
        • U.O.C di Neurologia e Malattie Neuromuscolari Centro Clinico Nemo Sud
      • Milano, Italia, 20132
        • U.O. Immunologia Pediatrica
  • Países Bajos
      • Nijmegen, Países Bajos, 6525 GC
        • Radbound University Nijmegen Medical Care
  • Reino Unido
      • Bristol, Reino Unido
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
      • Liverpool, Reino Unido, L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital
      • London, Reino Unido, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital
      • London, Reino Unido
        • UCL Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital for Children

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

5 años a 18 años (ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de distrofia muscular de Duchenne (DMD) basado en el fenotipo clínico con aumento de la creatina quinasa sérica
  • Mutación documentada en el gen de la distrofina asociada con DMD que es susceptible de omitir el exón 51
  • Pacientes masculinos ambulatorios o no ambulatorios de ≥5 - ≤18 años

  • Función pulmonar y cardíaca estable medida por:

    1. Porcentaje reproducible previsto de capacidad vital forzada (FVC) ≥50 %
    2. Fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) > 55 % en pacientes < 10 años y > 45 % en pacientes ≥ 10 años, medida (y documentada) por ecocardiograma dentro del año anterior a la inscripción en el estudio.

Criterio de exclusión:

  • Miocardiopatía severa; La miocardiopatía que se trata con inhibidores de la enzima convertidora de angiotensina (ECA) o bloqueadores beta es aceptable siempre que el paciente cumpla con los criterios de inclusión de FEVI.
  • Necesidad de ventilación mecánica o no invasiva O necesidad anticipada de ventilación mecánica o no invasiva dentro del próximo año, en opinión del Investigador.
  • Cambios en suplementos nutricionales o herbales o medicamentos concomitantes dentro de 1 mes antes de la visita de selección o planes para modificar la dosis o el régimen durante el estudio.
  • Actualmente en anticoagulantes o antitrombóticos.
  • Recibió tratamiento con eteplirsen o ataluren en las últimas 14 semanas.
  • Recibió tratamiento previo con drsapersen.
  • Recibió cualquier fármaco en investigación en los últimos 3 meses o 5 semividas, lo que sea más largo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: SECUENCIAL
  • Enmascaramiento: DOBLE

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: WVE-210201 (Dosis A) o placebo
Droga: WVE-210201
WVE-210201 es un oligonucleótido antisentido estereopuro (ASO)
Droga: Placebo
Cloruro de sodio
EXPERIMENTAL: WVE-210201 (Dosis B) o placebo
Droga: WVE-210201
WVE-210201 es un oligonucleótido antisentido estereopuro (ASO)
Droga: Placebo
Cloruro de sodio
EXPERIMENTAL: WVE-210201 (Dosis C) o placebo
Droga: WVE-210201
WVE-210201 es un oligonucleótido antisentido estereopuro (ASO)
Droga: Placebo
Cloruro de sodio
EXPERIMENTAL: WVE-210201 (Dosis D) o placebo
Droga: WVE-210201
WVE-210201 es un oligonucleótido antisentido estereopuro (ASO)
Droga: Placebo
Cloruro de sodio
EXPERIMENTAL: WVE-210201 (Dosis E) o placebo
Droga: WVE-210201
WVE-210201 es un oligonucleótido antisentido estereopuro (ASO)
Droga: Placebo
Cloruro de sodio

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Seguridad: Número de pacientes con eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Día 1 a Día 85 (final del estudio)
Día 1 a Día 85 (final del estudio)
Seguridad: Gravedad de los AA
Periodo de tiempo: Día 1 a Día 85 (final del estudio)
Día 1 a Día 85 (final del estudio)
Seguridad: número de pacientes con EA graves (SAE)
Periodo de tiempo: Día 1 a Día 85 (final del estudio)
Día 1 a Día 85 (final del estudio)
Seguridad y tolerabilidad: número de pacientes que se retiran debido a EA
Periodo de tiempo: Día 1 a Día 85 (final del estudio)
Día 1 a Día 85 (final del estudio)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Farmacocinética (PK): Concentración máxima observada (Cmax)
Periodo de tiempo: Día 1, Día 2 y Día 8
Día 1, Día 2 y Día 8
PK: Tiempo de ocurrencia de Cmax (tmax)
Periodo de tiempo: Día 1, Día 2 y Día 8
Día 1, Día 2 y Día 8
PK: Área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo (AUC 0-t)
Periodo de tiempo: Día 1, Día 2 y Día 8
Día 1, Día 2 y Día 8

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Wave Life Sciences Ltd.

Investigadores

  • Director de estudio: Michael A Panzara, MD, MPH, Wave Life Sciences Ltd.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

24 de enero de 2018

Finalización primaria (ACTUAL)

6 de marzo de 2019

Finalización del estudio (ACTUAL)

6 de marzo de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de abril de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de abril de 2018

Publicado por primera vez (ACTUAL)

26 de abril de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

8 de abril de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de abril de 2019

Última verificación

1 de abril de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • WVE-DMDX51-001

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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