Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet och tolerabilitet för WVE-210201 hos patienter med Duchennes muskeldystrofi

5 april 2019 uppdaterad av: Wave Life Sciences Ltd.

En multicenter, dubbelblind, placebokontrollerad, fas 1-studie av WVE-210201 administrerad intravenöst till patienter med Duchennes muskeldystrofi

Detta är en fas 1, dubbelblind, placebokontrollerad kohortstudie med enkel stigande dos för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och plasmakoncentrationerna av WVE-210201 hos ambulerande och icke-ambulerande manliga pediatriska patienter med DMD som är mottagliga för exon 51 hoppande intervention .

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

36

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Gent, Belgien, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgien
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
      • Liège, Belgien
        • CHR de la Citadelle
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike
        • Hôpital Armand Trousseau
  • Förenta staterna
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30318
        • Rare Disease Research, LLC.
  • Italien
      • Messina, Italien, 98125
        • U.O.C di Neurologia e Malattie Neuromuscolari Centro Clinico Nemo Sud
      • Milano, Italien, 20132
        • U.O. Immunologia Pediatrica
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada
        • London Health Sciences Centre - Hospital
  • Nederländerna
      • Nijmegen, Nederländerna, 6525 GC
        • Radbound University Nijmegen Medical Care
  • Storbritannien
      • Bristol, Storbritannien
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
      • Liverpool, Storbritannien, L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital
      • London, Storbritannien, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital
      • London, Storbritannien
        • UCL Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital for Children

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

5 år till 18 år (VUXEN, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av Duchennes muskeldystrofi (DMD) baserad på klinisk fenotyp med ökat serumkreatinkinas
  • Dokumenterad mutation i Dystrofingenen associerad med DMD som är mottaglig för exon 51-hoppning
  • Ambulerande eller icke-ambulerande manliga patienter i åldern ≥5 - ≤18 år

  • Stabil lung- och hjärtfunktion mätt med:

    1. Reproducerbar procent förutsagd forcerad vitalkapacitet (FVC) ≥50 %
    2. Vänsterkammars ejektionsfraktion (LVEF) >55 % hos patienter <10 år och >45 % hos patienter ≥10 år, mätt (och dokumenterat) med ekokardiogram inom ett år före inskrivningen i studien.

Exklusions kriterier:

  • Svår kardiomyopati; kardiomyopati som hanteras av angiotensin-konverterande enzym (ACE)-hämmare eller betablockerare är acceptabel förutsatt att patienten uppfyller LVEF-inklusionskriterierna.
  • Behov av mekanisk eller icke-invasiv ventilation ELLER förväntat behov av mekanisk eller icke-invasiv ventilation inom det närmaste året, enligt utredarens uppfattning.
  • Förändringar i närings- eller örttillskott eller samtidig medicinering inom 1 månad före screeningbesöket eller planer på att ändra dos eller regim under studien.
  • För närvarande på antikoagulantia eller antitrombotika.
  • Har fått behandling med eteplirsen eller ataluren inom de senaste 14 veckorna.
  • Fick tidigare behandling med drisapersen.
  • Har fått något prövningsläkemedel under de senaste 3 månaderna eller 5 halveringstider, beroende på vilket som är längre.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: SEKVENS
  • Maskning: DUBBEL

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: WVE-210201 (dos A) eller placebo
Läkemedel: WVE-210201
WVE-210201 är en stereoren antisensoligonukleotid (ASO)
Läkemedel: Placebo
Natriumklorid
EXPERIMENTELL: WVE-210201 (dos B) eller placebo
Läkemedel: WVE-210201
WVE-210201 är en stereoren antisensoligonukleotid (ASO)
Läkemedel: Placebo
Natriumklorid
EXPERIMENTELL: WVE-210201 (dos C) eller placebo
Läkemedel: WVE-210201
WVE-210201 är en stereoren antisensoligonukleotid (ASO)
Läkemedel: Placebo
Natriumklorid
EXPERIMENTELL: WVE-210201 (dos D) eller placebo
Läkemedel: WVE-210201
WVE-210201 är en stereoren antisensoligonukleotid (ASO)
Läkemedel: Placebo
Natriumklorid
EXPERIMENTELL: WVE-210201 (dos E) eller placebo
Läkemedel: WVE-210201
WVE-210201 är en stereoren antisensoligonukleotid (ASO)
Läkemedel: Placebo
Natriumklorid

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Säkerhet: Antal patienter med biverkningar (AE)
Tidsram: Dag 1 till dag 85 (studieslut)
Dag 1 till dag 85 (studieslut)
Säkerhet: Allvarligheten hos biverkningar
Tidsram: Dag 1 till dag 85 (studieslut)
Dag 1 till dag 85 (studieslut)
Säkerhet: Antal patienter med allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Dag 1 till dag 85 (studieslut)
Dag 1 till dag 85 (studieslut)
Säkerhet och tolerabilitet: Antal patienter som drar sig tillbaka på grund av biverkningar
Tidsram: Dag 1 till dag 85 (studieslut)
Dag 1 till dag 85 (studieslut)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Farmakokinetik (PK): Maximal observerad koncentration (Cmax)
Tidsram: Dag 1, dag 2 och dag 8
Dag 1, dag 2 och dag 8
PK: Tidpunkt då Cmax (tmax) inträffade
Tidsram: Dag 1, dag 2 och dag 8
Dag 1, dag 2 och dag 8
PK: Area under plasmakoncentration-tid-kurvan (AUC 0-t)
Tidsram: Dag 1, dag 2 och dag 8
Dag 1, dag 2 och dag 8

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Wave Life Sciences Ltd.

Utredare

  • Studierektor: Michael A Panzara, MD, MPH, Wave Life Sciences Ltd.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

24 januari 2018

Primärt slutförande (FAKTISK)

6 mars 2019

Avslutad studie (FAKTISK)

6 mars 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 april 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 april 2018

Första postat (FAKTISK)

26 april 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

8 april 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

5 april 2019

Senast verifierad

1 april 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • WVE-DMDX51-001

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Duchennes muskeldystrofi

Kliniska prövningar på WVE-210201

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera