Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A WVE-210201 biztonságossága és tolerálhatósága Duchenne-izomdystrophiában szenvedő betegeknél

2019. április 5. frissítette: Wave Life Sciences Ltd.

Multicentrikus, kettős vak, placebo-kontrollos, 1. fázisú vizsgálat a WVE-210201-ről intravénásan Duchenne-izomdystrophiában szenvedő betegeknek

Ez egy 1. fázisú, kettős-vak, placebo-kontrollos, egyszeri növekvő dózisú kohorsz-vizsgálat a WVE-210201 biztonságosságának, tolerálhatóságának és plazmakoncentrációinak értékelésére ambuláns és nem ambuláns DMD-s férfibetegeknél, akik alkalmasak az 51. exon beavatkozásának kihagyására. .

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

36

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Belgium
      • Gent, Belgium, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgium
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
      • Liège, Belgium
        • CHR de la Citadelle
  • Egyesült Királyság
      • Bristol, Egyesült Királyság
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
      • Liverpool, Egyesült Királyság, L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital
      • London, Egyesült Királyság, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital
      • London, Egyesült Királyság
        • UCL Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital for Children
  • Egyesült Államok
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30318
        • Rare Disease Research, LLC.
  • Franciaország
      • Paris, Franciaország
        • Hôpital Armand Trousseau
  • Hollandia
      • Nijmegen, Hollandia, 6525 GC
        • Radbound University Nijmegen Medical Care
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada
        • London Health Sciences Centre - Hospital
  • Olaszország
      • Messina, Olaszország, 98125
        • U.O.C di Neurologia e Malattie Neuromuscolari Centro Clinico Nemo Sud
      • Milano, Olaszország, 20132
        • U.O. Immunologia Pediatrica

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

5 év (FELNŐTT, GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A Duchenne-féle izomdisztrófia (DMD) diagnózisa megnövekedett szérum kreatin-kinázszintű klinikai fenotípus alapján
  • A DMD-vel kapcsolatos Dystrophin gén dokumentált mutációja, amely alkalmas az 51-es exon kihagyására
  • Ambuláns vagy nem járóképes férfi betegek ≥5 és ≤18 év közöttiek

  • Stabil tüdő- és szívműködés, a mérések szerint:

    1. Reprodukálható százalékos előrejelzett kényszervitális kapacitás (FVC) ≥50%
    2. Bal kamrai ejekciós frakció (LVEF) >55% 10 évesnél fiatalabb betegeknél és >45% 10 évesnél idősebb betegeknél, echokardiogrammal mérve (és dokumentálva) a vizsgálatba való bevonást megelőző egy éven belül.

Kizárási kritériumok:

  • Súlyos kardiomiopátia; Az angiotenzin-konvertáló enzim (ACE) gátlókkal vagy béta-blokkolóval kezelt kardiomiopátia elfogadható, feltéve, hogy a beteg megfelel az LVEF-besorolási kritériumoknak.
  • Gépi vagy non-invazív lélegeztetés szükségessége VAGY mechanikus vagy non-invazív lélegeztetés várható igénye a következő éven belül, a Vizsgáló véleménye szerint.
  • A táplálkozási vagy gyógynövény-kiegészítők vagy egyidejű gyógyszerek változásai a szűrési látogatást megelőző 1 hónapon belül, vagy a vizsgálat során az adag vagy a kezelési rend módosításának tervei.
  • Jelenleg antikoagulánsokon vagy antitrombotikumokon.
  • Eteplirsen- vagy ataluren-kezelésben részesült az elmúlt 14 hétben.
  • Előzetes kezelésben részesült drisapersennel.
  • Bármilyen vizsgálati gyógyszert kapott az elmúlt 3 hónapban vagy 5 felezési időn belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
  • Beavatkozó modell: EGYMÁS UTÁNI
  • Maszkolás: KETTŐS

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: WVE-210201 (A dózis) vagy placebo
Drog: WVE-210201
A WVE-210201 egy sztereotiszta antiszensz oligonukleotid (ASO)
Drog: Placebo
Nátrium-klorid
KÍSÉRLETI: WVE-210201 (B adag) vagy placebo
Drog: WVE-210201
A WVE-210201 egy sztereotiszta antiszensz oligonukleotid (ASO)
Drog: Placebo
Nátrium-klorid
KÍSÉRLETI: WVE-210201 (C dózis) vagy placebo
Drog: WVE-210201
A WVE-210201 egy sztereotiszta antiszensz oligonukleotid (ASO)
Drog: Placebo
Nátrium-klorid
KÍSÉRLETI: WVE-210201 (D dózis) vagy placebo
Drog: WVE-210201
A WVE-210201 egy sztereotiszta antiszensz oligonukleotid (ASO)
Drog: Placebo
Nátrium-klorid
KÍSÉRLETI: WVE-210201 (E dózis) vagy placebo
Drog: WVE-210201
A WVE-210201 egy sztereotiszta antiszensz oligonukleotid (ASO)
Drog: Placebo
Nátrium-klorid

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Biztonság: A nemkívánatos eseményekkel (AE) szenvedő betegek száma
Időkeret: 1. naptól 85. napig (tanulmány vége)
1. naptól 85. napig (tanulmány vége)
Biztonság: A mellékhatások súlyossága
Időkeret: 1. naptól 85. napig (tanulmány vége)
1. naptól 85. napig (tanulmány vége)
Biztonság: A súlyos nemkívánatos eseményekben (SAE) szenvedő betegek száma
Időkeret: 1. naptól 85. napig (tanulmány vége)
1. naptól 85. napig (tanulmány vége)
Biztonság és tolerálhatóság: A mellékhatások miatt visszavonuló betegek száma
Időkeret: 1. naptól 85. napig (tanulmány vége)
1. naptól 85. napig (tanulmány vége)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Farmakokinetika (PK): Maximális megfigyelt koncentráció (Cmax)
Időkeret: 1., 2. és 8. nap
1., 2. és 8. nap
PK: A Cmax (tmax) előfordulási ideje
Időkeret: 1., 2. és 8. nap
1., 2. és 8. nap
PK: A plazmakoncentráció-idő görbe alatti terület (AUC 0-t)
Időkeret: 1., 2. és 8. nap
1., 2. és 8. nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Wave Life Sciences Ltd.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Michael A Panzara, MD, MPH, Wave Life Sciences Ltd.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2018. január 24.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2019. március 6.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2019. március 6.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. április 16.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. április 24.

Első közzététel (TÉNYLEGES)

2018. április 26.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2019. április 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. április 5.

Utolsó ellenőrzés

2019. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • WVE-DMDX51-001

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Duchenne izomsorvadás

Klinikai vizsgálatok a WVE-210201

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Italy

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel