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Innocuité et tolérabilité du WVE-210201 chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne

5 avril 2019 mis à jour par: Wave Life Sciences Ltd.

Une étude multicentrique, en double aveugle, contrôlée par placebo, de phase 1 sur le WVE-210201 administré par voie intraveineuse à des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne

Il s'agit d'une étude de cohorte de phase 1, en double aveugle, contrôlée par placebo, à dose unique croissante visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité et les concentrations plasmatiques de WVE-210201 chez des patients pédiatriques masculins ambulatoires et non ambulatoires atteints de DMD pouvant bénéficier d'une intervention de saut de l'exon 51 .

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

36

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Belgique
      • Gent, Belgique, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgique
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
      • Liège, Belgique
        • CHR de la Citadelle
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada
        • London Health Sciences Centre - Hospital
  • France
      • Paris, France
        • Hôpital Armand Trousseau
  • Italie
      • Messina, Italie, 98125
        • U.O.C di Neurologia e Malattie Neuromuscolari Centro Clinico Nemo Sud
      • Milano, Italie, 20132
        • U.O. Immunologia Pediatrica
  • Pays-Bas
      • Nijmegen, Pays-Bas, 6525 GC
        • Radbound University Nijmegen Medical Care
  • Royaume-Uni
      • Bristol, Royaume-Uni
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
      • Liverpool, Royaume-Uni, L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital
      • London, Royaume-Uni, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital
      • London, Royaume-Uni
        • UCL Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital for Children
  • États-Unis
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30318
        • Rare Disease Research, LLC.

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

5 ans à 18 ans (ADULTE, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) basé sur un phénotype clinique avec augmentation de la créatine kinase sérique
  • Mutation documentée dans le gène de la dystrophine associée à la DMD qui se prête au saut de l'exon 51
  • Patients masculins ambulatoires ou non ambulatoires âgés de ≥5 à ≤18 ans

  • Fonction pulmonaire et cardiaque stable mesurée par :

    1. Pourcentage reproductible de capacité vitale forcée (CVF) prédite ≥ 50 %
    2. Fraction d'éjection ventriculaire gauche (FEVG) > 55 % chez les patients < 10 ans et > 45 % chez les patients ≥ 10 ans, telle que mesurée (et documentée) par échocardiogramme dans l'année précédant l'inscription à l'étude.

Critère d'exclusion:

  • Cardiomyopathie sévère ; une cardiomyopathie gérée par des inhibiteurs de l'enzyme de conversion de l'angiotensine (ECA) ou des bêta-bloquants est acceptable à condition que le patient réponde aux critères d'inclusion de la FEVG.
  • Besoin de ventilation mécanique ou non invasive OU besoin anticipé de ventilation mécanique ou non invasive au cours de la prochaine année, de l'avis de l'investigateur.
  • Changements dans les suppléments nutritionnels ou à base de plantes ou les médicaments concomitants dans le mois précédant la visite de dépistage ou plans de modification de la dose ou du régime pendant l'étude.
  • Actuellement sous anticoagulants ou antithrombotiques.
  • A reçu un traitement par eteplirsen ou ataluren au cours des 14 dernières semaines.
  • A reçu un traitement préalable avec du drisapersen.
  • A reçu un médicament expérimental au cours des 3 derniers mois ou 5 demi-vies, selon la plus longue.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: SÉQUENTIEL
  • Masquage: DOUBLE

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: WVE-210201 (dose A) ou placebo
Médicament: WVE-210201
WVE-210201 est un oligonucléotide antisens stéréopur (ASO)
Médicament: Placebo
Chlorure de sodium
EXPÉRIMENTAL: WVE-210201 (dose B) ou placebo
Médicament: WVE-210201
WVE-210201 est un oligonucléotide antisens stéréopur (ASO)
Médicament: Placebo
Chlorure de sodium
EXPÉRIMENTAL: WVE-210201 (dose C) ou placebo
Médicament: WVE-210201
WVE-210201 est un oligonucléotide antisens stéréopur (ASO)
Médicament: Placebo
Chlorure de sodium
EXPÉRIMENTAL: WVE-210201 (dose D) ou placebo
Médicament: WVE-210201
WVE-210201 est un oligonucléotide antisens stéréopur (ASO)
Médicament: Placebo
Chlorure de sodium
EXPÉRIMENTAL: WVE-210201 (dose E) ou placebo
Médicament: WVE-210201
WVE-210201 est un oligonucléotide antisens stéréopur (ASO)
Médicament: Placebo
Chlorure de sodium

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Innocuité : nombre de patients présentant des événements indésirables (EI)
Délai: Jour 1 à Jour 85 (fin de l'étude)
Jour 1 à Jour 85 (fin de l'étude)
Sécurité : gravité des EI
Délai: Jour 1 à Jour 85 (fin de l'étude)
Jour 1 à Jour 85 (fin de l'étude)
Innocuité : nombre de patients présentant des EI graves (EIG)
Délai: Jour 1 à Jour 85 (fin de l'étude)
Jour 1 à Jour 85 (fin de l'étude)
Innocuité et tolérabilité : Nombre de patients qui se retirent en raison d'EI
Délai: Jour 1 à Jour 85 (fin de l'étude)
Jour 1 à Jour 85 (fin de l'étude)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Pharmacocinétique (PK) : concentration maximale observée (Cmax)
Délai: Jour 1, Jour 2 et Jour 8
Jour 1, Jour 2 et Jour 8
PK : Moment d'apparition de Cmax (tmax)
Délai: Jour 1, Jour 2 et Jour 8
Jour 1, Jour 2 et Jour 8
PK : Aire sous la courbe concentration plasmatique-temps (AUC 0-t)
Délai: Jour 1, Jour 2 et Jour 8
Jour 1, Jour 2 et Jour 8

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Wave Life Sciences Ltd.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Michael A Panzara, MD, MPH, Wave Life Sciences Ltd.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

24 janvier 2018

Achèvement primaire (RÉEL)

6 mars 2019

Achèvement de l'étude (RÉEL)

6 mars 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 avril 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 avril 2018

Première publication (RÉEL)

26 avril 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

8 avril 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 avril 2019

Dernière vérification

1 avril 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • WVE-DMDX51-001

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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  • University Hospital of North Norway
    University of Tromso; Norwegian Muscle Disease Association (FFM); Norwegian... et autres collaborateurs
    Actif, ne recrute pas
    Dystrophie musculaire des ceintures des membres de type 2I en Norvège
    Dystrophies musculaires | Dystrophie musculaire des ceintures des membres | Dystrophie musculaire des ceintures des membres, type 2I | Limb Girdle Muscular Dystrophy R9 Liée à la FKRP
    Norvège

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