重度の胸郭外サルコイドーシス（EFIRTES）に対するインフリキシマブによる寛解導入レジメンの有効性 (EFIRTES)

サルコイドーシスは、原因不明の多臓器性肉芽腫性疾患です。 サルコイドーシスは患者の 25% で慢性かつ進行性です。 縦隔リンパ節と肺が最も頻繁に影響を受ける部位ですが、胸郭外の局在化が発生する場合があります。 特に、心臓または神経学的な局在化は慢性疾患に関連していることが多く、その後の罹患率と死亡率が高くなります。 このような患者は、線維症で発生する可能性のある臓器機能不全を避けるために、長期の治療が必要です。

シクロホスファミドが耐性サルコイドーシスを治療するための「歴史的な」治療法のままである場合、感染症や性腺毒性などの深刻な悪影響を引き起こす可能性があり、若者では問題になる可能性があります. インフリキシマブは耐性サルコイドーシスで真の有効性を実証しているため、耐性胸郭外サルコイドーシスの貴重な選択肢になる可能性があることに挑戦しました。

調査される集団は、サルコイドーシスと一致する臨床的および放射線学的症状を持つ患者になります

この研究は、第 3 相無作為化対照並行群間試験であり、2 期間の研究でインフリキシマブの有効性を評価するように設計されています。

最初の部分では、患者は 1:1 の比率で無作為に割り当てられ、インフリキシマブまたはプラセボのいずれかを受け取ります。 患者と研究者の両方が研究治療に関して盲目になります。 同時に、患者は通常のケアで治療されます（つまり、 漸減用量のプログラムで 0.5 mg/kg/日の用量のステロイド)。

2番目の非盲検部分では、すべての患者がインフリキシマブ治療、ステロイド漸減レジメン、低用量メトトレキサートを研究者の選択に任せるか、禁忌の場合はアザチオプリンを受けます。

最後に、2 つのグループにインフリキシマブを 5 回注射します。

インフリキシマブは、D1、D15 で 5 mg/kg の用量で使用され、その後 4 週間ごとに使用されます。これは、私たちの経験では、胸郭外の重度の局在化にはそのような用量が必要であり、低用量 (3 mg/kg) に耐性がある可能性があるためです。 この投与量は、通常、胸郭外局在化に推奨される投与量でもあります。

疾患活動性および ePOST スコアは、包含時、W6 および 5 回の注射後 (プラセボ群では W20 または実験群では W14 の 2 週間後) に評価されます。 重症度評価スコア（ePOSTスコア）は、患者を担当する医師によって評価されます。 このスコアは、17 の臓器のサルコイドーシス活動を反映しており、以前の研究で検証されています。

6 週目の寛解は次のように定義されます: すべての臓器で重症度評価スコア (ePOST スコア) が 1 未満であり、W6 で高カルシウム血症がない患者の割合。