鎌状赤血球貧血の痛みに対するイマチニブ (IMPACT)
鎌状赤血球貧血の慢性治療における疼痛に対する IMatinib (IMPACT SCA): 鎌状赤血球貧血および再発性血管閉塞性疼痛を有する患者におけるイマチニブのパイロット研究
調査の概要
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前:Seethal Jacob, MD
- 電話番号:317-944-8784
- メール:seejacob@iu.edu
研究場所
-
-
Indiana
-
Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- 募集
- Riley Hospital for Children at IU Health
-
コンタクト:
- Anne Bubnick
- 電話番号:317-948-0101
- メール:abubnick@iu.edu
-
主任研究者:
- Seethal Jacob, MD
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- 募集
- Cincinnati Children's Hospital
-
コンタクト:
- Charles Quinn, MD
-
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 年齢:患者は、研究登録時に18歳以上25歳以下でなければなりません。
- 診断: 患者は高圧液体クロマトグラフィー (HPLC) またはヘモグロビン電気泳動のいずれかによって、鎌状赤血球症 (ヘモグロビン SS 病または S-ベータ 0 サラセミア) の診断を文書化する必要があります。
- 疾患の状態:患者は、24時間以上持続する痛みの急性エピソードによって定義されるように、前年に少なくとも2回の血管閉塞性疼痛の記録されたエピソードがなければならず、血管閉塞性イベント以外に医学的に決定された原因はありません。経口または非経口アヘン剤、または非経口非ステロイド性抗炎症薬との併用。
- パフォーマンス レベル: 10 歳以上の患者では Karnofsky ≥80、10 歳以下の患者では Lansky ≥80。 麻痺のために歩くことができないが車椅子に乗っている患者は、パフォーマンススコアを評価する目的で歩行可能と見なされます。
臓器機能要件:
a. i. として定義される適切な骨髄機能。 末梢絶対好中球数(ANC)≧1000/μL ii. 血小板数≧100,000/μL(輸血非依存) b. iとして定義される十分な腎機能。 -クレアチニンクリアランスまたは放射性同位体糸球体濾過率(GFR)≥70 mL /分/ 1.73 m2またはii。 年齢/性別に基づく血清クレアチニン c. 次のように定義される適切な肝機能: i. 総ビリルビン(抱合型 + 非抱合型の合計)年齢の正常上限値(ULN)の 1.5 倍以下、および ii. 血清グルタミン酸ピルビン酸トランスアミナーゼ (SGPT または ALT) < 2.5 正常上限。 この調査の目的では、SGPT の ULN は 45 U/L です。 iii. 血清アルブミン≧2 g/dL d. 以下のように定義される適切な心機能: i.短縮率または駆出率が制度上の基準を超えていること、および ii. 補正QT間隔≦450ミリ秒
- インフォームド コンセント: すべての患者および/またはその両親または法定後見人は、書面によるインフォームド コンセントに署名する必要があります。 同意は、適切な場合、機関のガイドラインに従って取得されます。
除外基準:
慢性輸血プロトコル。
a. -現在慢性輸血プロトコルを受けている患者は対象外です
ヒドロキシ尿素不耐性
a.持続的な骨髄抑制のためにヒドロキシ尿素に不適格な患者(例: 血小板減少症、好中球減少症)
妊娠または授乳
a.初経後の女児は妊娠検査を受ける必要があります。 生殖能力のある男性または女性は、効果的な避妊法を使用することに同意しない限り、参加できません。
併用薬
- 治験薬:現在別の治験薬を受けている患者。
- 抗がん剤:現在他の抗がん剤を服用中の患者。
- 次の CYP3A4 インデューサーは、イマチニブ開始の 14 日前およびイマチニブを使用した研究中は禁止されています: リファンピン、リファブチン、カルバマゼピン、フェノバルビタール、フェニトイン、セントジョーンズワート、エファビレンツ、およびチプラナビル。
- 次の CYP3A4 阻害剤は、イマチニブ開始の 7 日前およびイマチニブを使用した試験中は禁止されています。クラリスロマイシン、エリスロマイシン、ジルチアゼム、ベラパミル、HIVプロテアーゼ阻害剤(インジナビル、サキナビル、リトナビル、アタザナビル、ネルファイナビル);デラビルジン。
- コントロールされていない感染症にかかっている患者。
- イマチニブの以前の使用:以前にイマチニブを受けたことがある患者は研究に適格ではありません。
- -研究者の意見では、研究の安全性モニタリング要件を順守できない可能性がある患者。
- -患者は5年未満で悪性腫瘍を発症していません。 他の悪性疾患の存在は認められません。
- -ニューヨーク心臓協会基準で定義されたグレードIII / IVの心臓の問題を持つ患者。 (すなわち、うっ血性心不全、研究の6ヶ月以内の心筋梗塞)。
- -QT延長の病歴のある患者、抗不整脈薬またはQT間隔を延長することが知られている他の薬剤の併用が必要な患者、または治験薬の開始前に正常範囲内に修正できない電解質異常。
- 心臓突然死の家族歴のある患者。
- -患者は、鎌状赤血球症以外の重度および/または制御されていない医学的疾患を持っています(つまり、制御されていない糖尿病、慢性腎疾患、または制御されていないアクティブな感染症)。
- -患者は既知の慢性肝疾患(すなわち、慢性活動性肝炎、および肝硬変)を持っています。
- -患者は、ヒト免疫不全ウイルス(HIV)感染の既知の診断を受けています。
- -患者は、研究に参加する前の2週間以内に大手術を受けました。
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:基礎科学
- 割り当て:なし
- 介入モデル:単一グループの割り当て
- マスキング:なし(オープンラベル)
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的:イマチニブ介入
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被験者の開始用量は 340 mg/m2/日で、1 日最大用量は 600 mg です。 患者はイマチニブを 1 日 1 回、6 か月間経口投与されます。 |
この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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生化学的効果の変化 - バンド 3 リン酸化
時間枠:ベースラインからの変化 バンド 3 リン酸化 7 ヶ月
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赤血球でテストされたバンド 3 リン酸化のパーセント変化
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ベースラインからの変化 バンド 3 リン酸化 7 ヶ月
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生化学的効果の変化 - 微粒子放出
時間枠:7 か月でのベースラインの微粒子放出からの変化
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赤血球でテストされた微粒子放出のパーセント変化
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7 か月でのベースラインの微粒子放出からの変化
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機能的 RBC 分析の変更
時間枠:7 か月でのベースライン機能 RBC からの変化
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エクタサイトメトリーによる不可逆的に鎌状になった細胞のパーセントと、OxygenScanによる鎌状化に対する感受性の変化の割合
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7 か月でのベースライン機能 RBC からの変化
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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血管閉塞症(VOC)
時間枠:毎月 7 か月間
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経口または非経口アヘン剤および/または非経口非ステロイド性抗炎症剤による治療をもたらした血管閉塞イベント以外に医学的に決定された原因のない、24時間以上持続する痛みの急性エピソードとして定義されます。
痛みのスケール (1-10) または年齢に基づく Wong-Baker Faces スケールで測定:
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毎月 7 か月間
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急性胸部症候群 (ACS)
時間枠:毎月 7 か月間
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呼吸困難(低酸素、息切れ、胸痛、頻呼吸)と定義され、胸部 X 線で浸潤の証拠が認められる 臨床評価で測定される。
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毎月 7 か月間
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オピオイドの使用
時間枠:毎月 7 か月間
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経口および非経口オピオイド使用の両方として定義される
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毎月 7 か月間
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入院
時間枠:毎月 7 か月間
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鎌状赤血球症関連のイベント(例:
血管閉塞性疼痛、急性胸部症候群など)。
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毎月 7 か月間
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鎌状赤血球貧血(SCA)患者におけるイマチニブの毒性評価
時間枠:毎月 7 か月間
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臨床評価
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毎月 7 か月間
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協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- IMPACT SCA
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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