- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT03997903
Imatinib for smerte ved sigdcelleanemi (IMPACT)
IMatinib for smerte ved kronisk behandling av sigdcelleanemi (IMPACT SCA): En pilotstudie av imatinib hos pasienter med sigdcelleanemi og tilbakevendende vaso-okklusiv smerte
Studieoversikt
Studietype
Registrering (Forventet)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Seethal Jacob, MD
- Telefonnummer: 317-944-8784
- E-post: seejacob@iu.edu
Studiesteder
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Rekruttering
- Riley Hospital for Children at IU Health
-
Ta kontakt med:
- Anne Bubnick
- Telefonnummer: 317-948-0101
- E-post: abubnick@iu.edu
-
Hovedetterforsker:
- Seethal Jacob, MD
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Rekruttering
- Cincinnati Children's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Charles Quinn, MD
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder: Pasienter må være ≥18 år og ≤25 år på tidspunktet for studiestart.
- Diagnose: Pasienter må ha dokumentert diagnose av sigdcellesykdom (Hemoglobin SS Disease eller S-Beta 0 Thalassemia) ved enten høytrykks væskekromatografi (HPLC) eller Hemoglobin Electroforese
- Sykdomsstatus: Pasienter må ha minst 2 dokumenterte episoder med vaso-okklusiv smerte i det foregående året som definert av en akutt episode med smerte som varer mer enn 24 timer, uten noen medisinsk bestemt årsak annet enn en vaso-okklusiv hendelse som resulterte i behandling med orale eller parenterale opiater eller med et parenteralt ikke-steroidt antiinflammatorisk legemiddel.
- Ytelsesnivå: Karnofsky ≥80 for pasienter >10 år og Lansky ≥80 for pasienter ≤10 år. Pasienter som ikke er i stand til å gå på grunn av lammelser, men som sitter oppe i rullestol, vil bli ansett som ambulerende for å vurdere prestasjonsskåren.
Krav til organfunksjon:
en. Tilstrekkelig benmargsfunksjon definert som i. Perifert absolutt nøytrofiltall (ANC) ≥1000/µL ii. Blodplateantall ≥100 000/ µL (transfusjonsuavhengig) b. Tilstrekkelig nyrefunksjon definert som i. Kreatininclearance eller radioisotop glomerulær filtrasjonshastighet (GFR) ≥70 ml/min/1,73 m2 eller ii. Et serumkreatinin basert på alder/kjønn c. Tilstrekkelig leverfunksjon Definert som: i. Totalt bilirubin (summen av konjugert + ukonjugert) ≤1,5 ganger øvre normalgrense (ULN) for alder, og ii. serum glutamat pyruvat transaminase (SGPT eller ALT) <2,5 øvre normalgrense. For formålet med denne studien er ULN for SGPT 45 U/L iii. Serumalbumin ≥2 g/dL d. Tilstrekkelig hjertefunksjon definert som: i. Forkortingsfraksjon eller ejeksjonsfraksjon større enn institusjonsnormen, og ii. Korrigert QT-intervall ≤450 msek
- Informert samtykke: Alle pasienter og/eller deres foreldre eller foresatte må signere et skriftlig informert samtykke. Samtykke, når det er hensiktsmessig, vil bli innhentet i henhold til institusjonelle retningslinjer.
Ekskluderingskriterier:
Kronisk transfusjonsprotokoll.
en. Pasienter på en kronisk transfusjonsprotokoll er ikke kvalifisert
Hydroxyurea intoleranse
en. Pasienter som ikke er kvalifisert for hydroksyurea på grunn av vedvarende margsuppresjon (f. trombocytopeni, nøytropeni)
Graviditet eller amming
en. Graviditetstester må tas hos jenter som er postmenarkale. Menn eller kvinner med reproduksjonspotensial kan ikke delta med mindre de har samtykket til å bruke en effektiv prevensjonsmetode.
Samtidige medisiner
- Undersøkende legemidler: Pasienter som for tiden får et annet undersøkelsesmiddel.
- Anti-kreftmidler: Pasienter som for tiden får andre anti-kreftmidler.
- Følgende CYP3A4-induktorer er forbudt 14 dager før oppstart av imatinib og under studien med imatinib: rifampin, rifabutin, karbamazepin, fenobarbital, fenytoin, johannesurt, efavirenz og tipranavir.
- Følgende CYP3A4-hemmere er forbudt 7 dager før oppstart av imatinib og under studien med imatinib: azol-soppmidler (itrakonazol, ketokonazol); klaritromycin, erytromycin, diltiazem, verapamil, HIV-proteasehemmere (indinavir, sakinavir, ritonavir, atazanavir, nelfainavir); delavirdin.
- Pasienter som har en ukontrollert infeksjon.
- Tidligere bruk av imatinib: Pasienter som tidligere har fått imatinib er ikke kvalifisert for studier.
- Pasienter som etter utrederens mening kanskje ikke er i stand til å overholde kravene til sikkerhetsovervåking i studien.
- Pasienten er < 5 år fri for en malignitet. Eksistensen av annen ondartet sykdom er ikke tillatt.
- Pasient med grad III/IV hjerteproblemer som definert av New York Heart Association Criteria. (dvs. kongestiv hjertesvikt, hjerteinfarkt innen 6 måneder etter studien).
- Pasienter med en historie med QT-forlengelse, behov for samtidig bruk av antiarytmika eller andre midler som er kjent for å forlenge QT-intervallet, eller elektrolyttforstyrrelser som ikke kan korrigeres til innenfor normale grenser før oppstart av studiemedikamentet.
- Pasienter med en familiehistorie med plutselig hjertedød.
- Pasienten har en alvorlig og/eller ukontrollert medisinsk sykdom annet enn sigdcellesykdom (dvs. ukontrollert diabetes, kronisk nyresykdom eller aktiv ukontrollert infeksjon).
- Pasienten har kjent kronisk leversykdom (dvs. kronisk aktiv hepatitt og cirrhose).
- Pasienten har en kjent diagnose av infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV).
- Pasienten gjennomgikk en større operasjon innen 2 uker før studiestart.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Grunnvitenskap
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
Eksperimentell: Imatinib-intervensjon
|
Startdosen for forsøkspersoner vil være 340 mg/m2/dag med en maksimal dose på 600 mg daglig. Pasienter vil få Imatinib oralt én gang daglig i 6 måneder. |
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Endringer i biokjemiske effekter - Bånd 3 Fosforylering
Tidsramme: endring fra baseline Band 3 Fosforylering ved 7 måneder
|
Prosentvis endring i bånd 3-fosforylering testet i røde blodlegemer
|
endring fra baseline Band 3 Fosforylering ved 7 måneder
|
Endringer i biokjemiske effekter - frigjøring av mikropartikler
Tidsramme: endring fra baseline frigjøring av mikropartikler ved 7 måneder
|
Prosentvis endring i mikropartikkelfrigjøring testet i røde blodlegemer
|
endring fra baseline frigjøring av mikropartikler ved 7 måneder
|
Endring i funksjonell RBC-analyse
Tidsramme: endring fra baseline funksjonell RBC ved 7 måneder
|
Prosent irreversibelt sigdceller ved ektacytometri og prosent endret mottakelighet for sigd ved OxygenScan
|
endring fra baseline funksjonell RBC ved 7 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Vaso-okklusiv krise (VOC)
Tidsramme: månedlig over 7 måneder
|
Definert som en akutt smerteepisode som varer mer enn 24 timer, uten andre medisinske årsaker enn en vaso-okklusiv hendelse som resulterte i behandling med orale eller parenterale opiater og/eller parenterale ikke-steroide antiinflammatoriske midler.
Målt etter smerteskala (1-10) eller Wong-Baker Faces-skala basert på alder:
|
månedlig over 7 måneder
|
Akutt brystsyndrom (ACS)
Tidsramme: månedlig over 7 måneder
|
Definert som pustebesvær (hypoksi, kortpustethet, brystsmerter, takypné) med tegn på infiltrat på røntgen av thorax Målt med klinisk evaluering.
|
månedlig over 7 måneder
|
Opioidbruk
Tidsramme: månedlig over 7 måneder
|
Definert som både oral og parenteral opioidbruk Oral bruk vil bli dokumentert i smertedagbok av pasient/foresatte og gjennomgått ved hvert besøk.
|
månedlig over 7 måneder
|
Sykehusinnleggelser
Tidsramme: månedlig over 7 måneder
|
Definert som et akuttmottak eller et klinikkbesøk som resulterer i en innleggelse eller observasjon for en sigdcellerelatert hendelse (f.
vaso-okklusiv smerte, akutt brystsyndrom, etc).
|
månedlig over 7 måneder
|
Vurdering av toksisitet av imatinib hos pasienter med sigdcelleanemi (SCA)
Tidsramme: månedlig over 7 måneder
|
Klinisk evaluering
|
månedlig over 7 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Forventet)
Studiet fullført (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- IMPACT SCA
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Sigdcellesykdom
-
Second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical...Hunan Zhaotai Yongren Medical Innovation Co. Ltd.RekrutteringAnti-kreft celle immunterapi | T Cell og NK CellKina
-
Peking University People's HospitalUkjentNatural Killer Cell Medited ImmunitetKina
-
Center for International Blood and Marrow Transplant...Cellular Dynamics International, Inc. - A FUJIFILM CompanyAvsluttetiPS Cell Manufacturing and Banking
-
Medtronic - MITGAvsluttetEsophageal squamous cell neoplasia (ESCN)Kina
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisHar ikke rekruttert ennå
-
Bing HanFullførtPure Red Cell Aplasia, ervervetKina
-
Debiopharm International SARekrutteringPankreas duktal adenokarsinom (PDAC) | Kolorektal kreft (CRC) | Clear Cell Renal Cell Cancer (ccRCC)Frankrike, Australia
-
Calla IVF CenterFullførtImmunmodulerende legemidler | Killer-cell immunoglobulin-lignende reseptorer (KIR) | KIR Alleles (KIR AA)Romania
-
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital...AvsluttetErvervet Pure Red Cell AplasiaKina
-
National Cancer Institute (NCI)RekrutteringTilbakevendende Langerhans Cell Histiocytose | Refraktær Langerhans Cell HistiocytoseForente stater, Canada
Kliniske studier på Imatinibmesylat
-
IlDong Pharmaceutical Co LtdFullførtSunnKorea, Republikken
-
Amneal Pharmaceuticals, LLCAccutest Research Laboratories (I) Pvt. Ltd.FullførtKronisk myeloid leukemi | Gastrointestinal stromal svulstIndia
-
Calgent Biotechnology Co., LtdFullførtResistente eller ildfaste solide svulsterForente stater, Taiwan
-
Merz Pharmaceuticals GmbHAvsluttetSubjektiv tinnitusForente stater, Storbritannia, Polen, Østerrike, Belgia, Brasil, Tsjekkisk Republikk, Frankrike, Tyskland, Mexico, Nederland, Portugal, Sør-Afrika, Spania
-
Pathway Therapeutics, Inc.Fullført
-
Merz Pharmaceuticals GmbHAvsluttetMultippel sklerose | Nystagmus, medfødt | Nystagmus, ErvervetStorbritannia
-
Merz Pharmaceuticals GmbHFullført
-
Dong-A ST Co., Ltd.FullførtKronisk myeloid leukemi | Gastrointestinal stromal svulstKorea, Republikken
-
Oncologia Medica dell'Ospedale FatebenefratelliMario Negri Institute for Pharmacological ResearchFullførtMetastatisk brystkreft | Giftighet | Nevrotoksisitet | Bivirkningshendelse | LegemiddeltoksisitetItalia
-
Merz Pharmaceuticals GmbHFullførtSubjektiv tinnitusForente stater, Østerrike, Tyskland, Brasil, Mexico