- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT03997903
Imatinibi kivun hoitoon sirppisoluanemiassa (IMPACT)
Imatinibi kivun hoitoon sirppisoluanemian kroonisessa hoidossa (IMPACT SCA): Imatinibin pilottitutkimus potilailla, joilla on sirppisoluanemia ja toistuva vaso-okklusiivinen kipu
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Seethal Jacob, MD
- Puhelinnumero: 317-944-8784
- Sähköposti: seejacob@iu.edu
Opiskelupaikat
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Rekrytointi
- Riley Hospital for Children at IU Health
-
Ottaa yhteyttä:
- Anne Bubnick
- Puhelinnumero: 317-948-0101
- Sähköposti: abubnick@iu.edu
-
Päätutkija:
- Seethal Jacob, MD
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Rekrytointi
- Cincinnati Children's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Charles Quinn, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä: potilaiden tulee olla ≥18-vuotiaita ja ≤25-vuotiaita tutkimukseen osallistumishetkellä.
- Diagnoosi: Potilailla on oltava dokumentoitu sirppisolusairaus (Hemoglobiini SS -tauti tai S-Beta 0 -talassemia) joko korkeapainenestekromatografialla (HPLC) tai hemoglobiinielektroforeesilla
- Sairauden tila: Potilailla on oltava vähintään 2 dokumentoitua verisuonten tukkeutuneen kivun episodia edellisen vuoden aikana, mikä on määritelty yli 24 tuntia kestäväksi akuutiksi kipujaksoksi ilman muuta lääketieteellisesti määritettyä syytä kuin hoitoon johtanut vaso-okklusiivinen tapahtuma. oraalisten tai parenteraalisten opiaattien tai parenteraalisen ei-steroidisen tulehduskipulääkkeen kanssa.
- Suorituskykytaso: Karnofsky ≥80 yli 10-vuotiaille potilaille ja Lansky ≥80 ≤10-vuotiaille potilaille. Potilaat, jotka eivät pysty kävelemään halvaantumisen vuoksi, mutta jotka ovat pyörätuolissa, katsotaan avohoitoon suorituksen arvioinnissa.
Elinten toimintaa koskevat vaatimukset:
a. Riittävä luuytimen toiminta määritellään i. Perifeerinen absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) ≥1000/µL ii. Verihiutalemäärä ≥100 000/µL (verensiirrosta riippumaton) b. Riittävä munuaisten toiminta määritellään i. Kreatiniinipuhdistuma tai radioisotooppien glomerulussuodatusnopeus (GFR) ≥70 ml/min/1,73 m2 tai ii. Seerumin kreatiniiniarvo iän/sukupuolen perusteella c. Riittävä maksan toiminta määritellään seuraavasti: i. Kokonaisbilirubiini (konjugoituneen + konjugoimattoman summa) ≤1,5 kertaa normaalin yläraja (ULN) iän mukaan, ja ii. seerumin glutamaattipyruvaattitransaminaasi (SGPT tai ALT) <2,5 normaalin ylärajaa. Tätä tutkimusta varten SGPT:n ULN on 45 U/L iii. Seerumin albumiini ≥2 g/dl d. Riittävä sydämen toiminta määritellään seuraavasti: i. Lyhennys- tai poistofraktio suurempi kuin institutionaalinen normi, ja ii. Korjattu QT-aika ≤450 ms
- Tietoinen suostumus: Kaikkien potilaiden ja/tai heidän vanhempiensa tai laillisten huoltajiensa on allekirjoitettava kirjallinen tietoinen suostumus. Hyväksyntä hankitaan tarvittaessa toimielinten ohjeiden mukaisesti.
Poissulkemiskriteerit:
Krooninen verensiirtoprotokolla.
a. Potilaat, joilla on tällä hetkellä krooninen verensiirtoprotokolla, eivät ole kelvollisia
Hydroksiurea-intoleranssi
a. Potilaat, jotka eivät ole kelvollisia saamaan hydroksiureaa jatkuvan ydinsuppression vuoksi (esim. trombosytopenia, neutropenia)
Raskaus tai imetys
a. Raskaustestit on tehtävä tytöille, jotka ovat kuukautisten jälkeen. Lisääntymiskykyiset miehet tai naiset eivät saa osallistua, elleivät he ole suostuneet käyttämään tehokasta ehkäisymenetelmää.
Samanaikaiset lääkkeet
- Tutkimuslääkkeet: Potilaat, jotka saavat parhaillaan toista tutkimuslääkettä.
- Syövän vastaiset aineet: Potilaat, jotka saavat parhaillaan muita syöpälääkkeitä.
- Seuraavat CYP3A4:n indusoijat ovat kiellettyjä 14 päivää ennen imatinibihoidon aloittamista ja imatinibitutkimuksen aikana: rifampiini, rifabutiini, karbamatsepiini, fenobarbitaali, fenytoiini, mäkikuisma, efavirentsi ja tipranaviiri.
- Seuraavat CYP3A4:n estäjät ovat kiellettyjä 7 päivää ennen imatinibihoidon aloittamista ja imatinibitutkimuksen aikana: atsoli-sienilääkkeet (itrakonatsoli, ketokonatsoli); klaritromysiini, erytromysiini, diltiatseemi, verapamiili, HIV-proteaasin estäjät (indinaviiri, sakinaviiri, ritonaviiri, atatsanaviiri, nelfainaviiri); delavirdiini.
- Potilaat, joilla on hallitsematon infektio.
- Imatinibin aikaisempi käyttö: Potilaat, jotka ovat aiemmin saaneet imatinibia, eivät ole kelvollisia tutkimukseen.
- Potilaat, jotka tutkijan näkemyksen mukaan eivät välttämättä pysty noudattamaan tutkimuksen turvallisuusseurantavaatimuksia.
- Potilaalla ei ole pahanlaatuista kasvainta alle 5-vuotiaana. Muiden pahanlaatuisten sairauksien esiintyminen ei ole sallittua.
- Potilas, jolla on asteen III/IV sydänongelmia New York Heart Associationin kriteerien mukaisesti. (eli kongestiivinen sydämen vajaatoiminta, sydäninfarkti 6 kuukauden sisällä tutkimuksesta).
- Potilaat, joilla on ollut QT-ajan pidentymistä, joilla on samanaikainen rytmihäiriölääkkeiden tai muiden QT-aikaa pidentävien aineiden tarve tai elektrolyyttihäiriöt, joita ei voida korjata normaaleihin rajoihin ennen tutkimuslääkkeen aloittamista.
- Potilaat, joiden suvussa on ollut äkillinen sydänkuolema.
- Potilaalla on jokin muu vakava ja/tai hallitsematon sairaus kuin sirppisolusairaus (eli hallitsematon diabetes, krooninen munuaissairaus tai aktiivinen hallitsematon infektio).
- Potilaalla on tiedossa krooninen maksasairaus (eli krooninen aktiivinen hepatiitti ja kirroosi).
- Potilaalla tiedetään olevan HIV-infektio (ihmisen immuunikatovirus).
- Potilaalle tehtiin suuri leikkaus 2 viikon sisällä ennen tutkimukseen tuloa.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Perustiede
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
---|---|
Kokeellinen: Imatinibin interventio
|
Aloitusannos koehenkilöille on 340 mg/m2/vrk ja enimmäisannos 600 mg vuorokaudessa. Potilaat saavat Imatinibia suun kautta kerran päivässä 6 kuukauden ajan. |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Muutokset biokemiallisissa vaikutuksissa - Band 3 fosforylaatio
Aikaikkuna: muutos lähtötilanteesta Band 3 Fosforylaatio 7 kuukauden kohdalla
|
Prosenttimuutos vyöhykkeen 3 fosforylaatiossa punasoluissa
|
muutos lähtötilanteesta Band 3 Fosforylaatio 7 kuukauden kohdalla
|
Muutokset biokemiallisissa vaikutuksissa - mikrohiukkasten vapautuminen
Aikaikkuna: muutos lähtötason mikrohiukkasten vapautumisesta 7 kuukauden kohdalla
|
Prosenttimuutos mikrohiukkasten vapautumisessa testattu punasoluissa
|
muutos lähtötason mikrohiukkasten vapautumisesta 7 kuukauden kohdalla
|
Muutos toiminnallisessa RBC-analyysissä
Aikaikkuna: funktionaalisesta punasoluista 7 kuukauden kohdalla
|
Peruuttamattoman sirppisolujen prosenttiosuus ektasytometrialla ja muuttuneiden sirppiherkkyyden prosenttiosuus OxygenScanilla
|
funktionaalisesta punasoluista 7 kuukauden kohdalla
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Vaso-okklusiivinen kriisi (VOC)
Aikaikkuna: kuukausittain yli 7 kuukauden ajan
|
Määritelty yli 24 tuntia kestäväksi akuutiksi kipujaksoksi, jossa ei ole lääketieteellisesti määritettyä muuta syytä kuin vaso-okklusiivinen tapahtuma, joka johti hoitoon oraalisilla tai parenteraalisilla opiaattiaineilla ja/tai parenteraalisilla ei-steroidisilla tulehduskipulääkkeillä.
Mitattu kipuasteikolla (1-10) tai Wong-Baker Faces -asteikolla iän perusteella:
|
kuukausittain yli 7 kuukauden ajan
|
Akuutti rintasyndrooma (ACS)
Aikaikkuna: kuukausittain yli 7 kuukauden ajan
|
Määritelty hengitysvaikeudeksi (hypoksia, hengenahdistus, rintakipu, takypnea), ja rintakehän röntgenkuvassa on näyttöä infiltraatista. Mitattu kliinisen arvioinnin perusteella.
|
kuukausittain yli 7 kuukauden ajan
|
Opioidien käyttö
Aikaikkuna: kuukausittain yli 7 kuukauden ajan
|
Määritelty opioidien oraaliseksi ja parenteraaliseksi käytöksi Potilas/huoltaja dokumentoi suun kautta tapahtuvan käytön kipupäiväkirjaan ja tarkistaa jokaisen käynnin yhteydessä.
|
kuukausittain yli 7 kuukauden ajan
|
Sairaalahoidot
Aikaikkuna: kuukausittain yli 7 kuukauden ajan
|
Määritelty ensiapu- tai klinikkakäynniksi, joka johtaa sairaalahoitoon tai sirppisoluun liittyvän tapahtuman tarkkailuun (esim.
vaso-okklusiivinen kipu, akuutti rintakehäoireyhtymä jne.).
|
kuukausittain yli 7 kuukauden ajan
|
Imatinibin toksisuuden arviointi potilailla, joilla on sirppisoluanemia (SCA)
Aikaikkuna: kuukausittain yli 7 kuukauden ajan
|
Kliininen arviointi
|
kuukausittain yli 7 kuukauden ajan
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- IMPACT SCA
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Sirppisolutauti
-
University of BolognaNovartisTuntematonMyeloproliferatiiviset häiriöt | Hypereosinofiilinen oireyhtymä | Krooninen eosinofiilinen leukemia (CEL)Italia
-
Novartis PharmaceuticalsLopetettuKrooninen myelooinen leukemia (CML) | Philadelphian kromosomipositiivinen akuutti lymfoblastinen leukemia (Ph+ ALL) | Muut Glivecin/Gleevecin indikoidut hematologiset häiriöt (HES, CEL, MDS/MPN)Venäjän federaatio
Kliiniset tutkimukset Imatinib Mesylaatti
-
Novartis PharmaceuticalsValmisProgressiivinen maha-suolikanavan stroomakasvainSaksa
-
Stanford UniversityValmis
-
Novartis PharmaceuticalsValmis
-
UNICANCERValmisDesmoidinen kasvainRanska
-
University Hospital, BordeauxValmisMyelooinen leukemia, krooninenRanska
-
European Organisation for Research and Treatment...ValmisAivojen ja keskushermoston kasvaimetRanska, Sveitsi, Italia, Belgia, Itävalta, Yhdistynyt kuningaskunta, Alankomaat
-
University Hospital, BordeauxNovartis; Ministry of Health, FranceValmisSkleroderma, systeeminen | Skleroderma, paikallinenRanska
-
Maisonneuve-Rosemont HospitalHippocrate Research & DevelopmentTuntematonRuoansulatuskanavan stroomakasvaimetKanada
-
Institut BergoniéNovartisLopetettuLeukemia, myelooinen, krooninen vaiheRanska