- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT03997903
Imatinib pour la douleur dans l'anémie falciforme (IMPACT)
IMatinib pour la douleur dans le traitement chronique de la drépanocytose (IMPACT SCA) : une étude pilote sur l'imatinib chez des patients atteints de drépanocytose et de douleur vaso-occlusive récurrente
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Inscription (Anticipé)
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Seethal Jacob, MD
- Numéro de téléphone: 317-944-8784
- E-mail: seejacob@iu.edu
Lieux d'étude
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- Recrutement
- Riley Hospital for Children at IU Health
-
Contact:
- Anne Bubnick
- Numéro de téléphone: 317-948-0101
- E-mail: abubnick@iu.edu
-
Chercheur principal:
- Seethal Jacob, MD
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
- Recrutement
- Cincinnati Children's Hospital
-
Contact:
- Charles Quinn, MD
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Âge : les patients doivent être âgés de ≥ 18 ans et de ≤ 25 ans au moment de l'entrée dans l'étude.
- Diagnostic : les patients doivent avoir un diagnostic documenté de drépanocytose (maladie de l'hémoglobine SS ou thalassémie S-bêta 0) par chromatographie liquide à haute pression (HPLC) ou électrophorèse de l'hémoglobine
- Statut de la maladie : les patients doivent avoir eu au moins 2 épisodes documentés de douleur vaso-occlusive au cours de l'année précédente, tels que définis par un épisode aigu de douleur d'une durée supérieure à 24 heures, sans cause médicalement déterminée autre qu'un événement vaso-occlusif ayant entraîné un traitement. avec des opiacés oraux ou parentéraux ou avec un anti-inflammatoire non stéroïdien parentéral.
- Niveau de performance : Karnofsky ≥ 80 pour les patients > 10 ans et Lansky ≥ 80 pour les patients ≤ 10 ans. Les patients incapables de marcher en raison d'une paralysie, mais qui sont debout dans un fauteuil roulant, seront considérés comme ambulatoires aux fins de l'évaluation du score de performance.
Exigences fonctionnelles des organes :
un. Fonction adéquate de la moelle osseuse définie comme i. Nombre absolu de neutrophiles périphériques (ANC) ≥1000/µL ii. Numération plaquettaire ≥100 000/µL (indépendante de la transfusion) b. Fonction rénale adéquate définie comme i. Clairance de la créatinine ou débit de filtration glomérulaire radio-isotopique (DFG) ≥70 mL/min/1,73 m2 ou ii. Une créatinine sérique basée sur l'âge/le sexe c. Fonction hépatique adéquate définie comme : i. Bilirubine totale (somme conjuguée + non conjuguée) ≤ 1,5 fois la limite supérieure de la normale (LSN) pour l'âge, et ii. glutamate pyruvate transaminase sérique (SGPT ou ALT) <2,5 limite supérieure de la normale. Aux fins de cette étude, la LSN pour le SGPT est de 45 U/L iii. Albumine sérique ≥2 g/dL d. Fonction cardiaque adéquate définie comme : i. Fraction de raccourcissement ou fraction d'éjection supérieure à la norme institutionnelle, et ii. Intervalle QT corrigé ≤450 msec
- Consentement éclairé : Tous les patients et/ou leurs parents ou tuteurs légaux doivent signer un consentement éclairé écrit. L'assentiment, le cas échéant, sera obtenu conformément aux directives institutionnelles.
Critère d'exclusion:
Protocole de transfusion chronique.
un. Les patients actuellement sous protocole de transfusion chronique ne sont pas éligibles
Intolérance à l'hydroxyurée
un. Les patients qui ne sont pas éligibles à l'hydroxyurée en raison d'une aplasie médullaire persistante (par ex. thrombocytopénie, neutropénie)
Grossesse ou allaitement
un. Les tests de grossesse doivent être obtenus chez les filles post-ménarchiques. Les hommes ou les femmes en âge de procréer ne peuvent participer que s'ils ont accepté d'utiliser une méthode contraceptive efficace.
Médicaments concomitants
- Médicaments expérimentaux : Patients qui reçoivent actuellement un autre médicament expérimental.
- Agents anticancéreux : patients qui reçoivent actuellement d'autres agents anticancéreux.
- Les inducteurs du CYP3A4 suivants sont interdits 14 jours avant le début de l'imatinib et pendant l'étude avec l'imatinib : rifampicine, rifabutine, carbamazépine, phénobarbital, phénytoïne, millepertuis, éfavirenz et tipranavir.
- Les inhibiteurs du CYP3A4 suivants sont interdits 7 jours avant le début de l'imatinib et pendant l'étude avec l'imatinib : les antifongiques azolés (itraconazole, kétoconazole) ; clarithromycine, érythromycine, diltiazem, vérapamil, inhibiteurs de la protéase du VIH (indinavir, saquinavir, ritonavir, atazanavir, nelfinavir) ; delavirdine.
- Les patients qui ont une infection non contrôlée.
- Utilisation antérieure d'imatinib : les patients qui ont déjà reçu de l'imatinib ne sont pas éligibles pour l'étude.
- Patients qui, de l'avis de l'investigateur, pourraient ne pas être en mesure de se conformer aux exigences de surveillance de l'innocuité de l'étude.
- Le patient a moins de 5 ans de tumeur maligne. L'existence de toute autre maladie maligne n'est pas autorisée.
- Patient présentant des problèmes cardiaques de grade III/IV tels que définis par les critères de la New York Heart Association. (c'est-à-dire, insuffisance cardiaque congestive, infarctus du myocarde dans les 6 mois suivant l'étude).
- Patients ayant des antécédents d'allongement de l'intervalle QT, nécessitant l'utilisation concomitante d'anti-arythmiques ou d'autres agents connus pour allonger l'intervalle QT, ou un dérangement électrolytique qui ne peut pas être corrigé dans les limites normales avant le début du médicament à l'étude.
- Patients ayant des antécédents familiaux de mort cardiaque subite.
- Le patient a une maladie grave et/ou incontrôlée autre que la drépanocytose (c'est-à-dire un diabète non contrôlé, une maladie rénale chronique ou une infection active non contrôlée).
- Le patient a une maladie hépatique chronique connue (c'est-à-dire une hépatite chronique active et une cirrhose).
- Le patient a un diagnostic connu d'infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH).
- Le patient a subi une intervention chirurgicale majeure dans les 2 semaines précédant l'entrée dans l'étude.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Science basique
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
---|---|
Expérimental: Intervention Imatinib
|
La dose initiale pour les sujets sera de 340 mg/m2/jour avec une dose maximale de 600 mg par jour. Les patients recevront Imatinib par voie orale une fois par jour pendant 6 mois. |
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
---|---|---|
Modifications des effets biochimiques - Phosphorylation de la bande 3
Délai: changement par rapport à la ligne de base Bande 3 Phosphorylation à 7 mois
|
Variation en pourcentage de la phosphorylation de la bande 3 testée dans les globules rouges
|
changement par rapport à la ligne de base Bande 3 Phosphorylation à 7 mois
|
Modifications des effets biochimiques - Libération de microparticules
Délai: changement par rapport à la libération de microparticules de base à 7 mois
|
Variation en pourcentage de la libération de microparticules testée dans les globules rouges
|
changement par rapport à la libération de microparticules de base à 7 mois
|
Modification de l'analyse fonctionnelle des globules rouges
Délai: changement par rapport au GR fonctionnel initial à 7 mois
|
Pourcentage de cellules falciformes irréversibles par ektacytométrie et pourcentage de sensibilité modifiée à la falciformation par OxygenScan
|
changement par rapport au GR fonctionnel initial à 7 mois
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
---|---|---|
Crise vaso-occlusive (COV)
Délai: mensuel sur 7 mois
|
Défini comme un épisode douloureux aigu durant plus de 24 heures, sans cause médicalement déterminée autre qu'un événement vaso-occlusif ayant entraîné un traitement par des agents opiacés oraux ou parentéraux et/ou des anti-inflammatoires non stéroïdiens parentéraux.
Mesurée par l'échelle de la douleur (1-10) ou l'échelle des visages de Wong-Baker basée sur l'âge :
|
mensuel sur 7 mois
|
Syndrome thoracique aigu (SCA)
Délai: mensuel sur 7 mois
|
Défini comme une détresse respiratoire (hypoxie, essoufflement, douleur thoracique, tachypnée) avec preuve d'un infiltrat sur la radiographie pulmonaire Mesuré avec une évaluation clinique.
|
mensuel sur 7 mois
|
Utilisation d'opioïdes
Délai: mensuel sur 7 mois
|
Définie comme l'utilisation d'opioïdes par voie orale et parentérale L'utilisation par voie orale sera documentée dans le journal de la douleur par le patient/tuteur et examinée à chaque visite.
|
mensuel sur 7 mois
|
Hospitalisations
Délai: mensuel sur 7 mois
|
Défini comme une visite à l'urgence ou à la clinique entraînant une hospitalisation ou une observation pour un événement lié à la drépanocytose (par ex.
douleur vaso-occlusive, syndrome thoracique aigu, etc.).
|
mensuel sur 7 mois
|
Évaluation des toxicités de l'imatinib chez les patients atteints d'anémie falciforme (ACS)
Délai: mensuel sur 7 mois
|
Évaluation clinique
|
mensuel sur 7 mois
|
Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Anticipé)
Achèvement de l'étude (Anticipé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies hématologiques
- Maladies génétiques, innées
- Anémie
- Anémie, hémolytique, congénitale
- Anémie, hémolytique
- Hémoglobinopathies
- Anémie, Drépanocytose
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Inhibiteurs d'enzymes
- Agents antinéoplasiques
- Inhibiteurs de protéine kinase
- Mésylate d'imatinib
Autres numéros d'identification d'étude
- IMPACT SCA
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
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