- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT03997903
Imatinib für Schmerzen bei Sichelzellenanämie (IMPACT)
IMatinib for PAin in Chronic Treatment of Sichel Cell Anemia (IMPACT SCA): Eine Pilotstudie zu Imatinib bei Patienten mit Sichelzellenanämie und wiederkehrenden vasookklusiven Schmerzen
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Einschreibung (Voraussichtlich)
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
- Name: Seethal Jacob, MD
- Telefonnummer: 317-944-8784
- E-Mail: seejacob@iu.edu
Studienorte
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
- Rekrutierung
- Riley Hospital for Children at IU Health
-
Kontakt:
- Anne Bubnick
- Telefonnummer: 317-948-0101
- E-Mail: abubnick@iu.edu
-
Hauptermittler:
- Seethal Jacob, MD
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
- Rekrutierung
- Cincinnati CHildren's Hospital
-
Kontakt:
- Charles Quinn, MD
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Alter: Die Patienten müssen zum Zeitpunkt des Studieneintritts ≥ 18 Jahre und ≤ 25 Jahre alt sein.
- Diagnose: Bei den Patienten muss eine dokumentierte Diagnose einer Sichelzellkrankheit (Hämoglobin-SS-Krankheit oder S-Beta-0-Thalassämie) entweder durch Hochdruckflüssigkeitschromatographie (HPLC) oder Hämoglobinelektrophorese vorliegen
- Krankheitsstatus: Die Patienten müssen im Vorjahr mindestens 2 dokumentierte Episoden von vasookklusiven Schmerzen haben, definiert durch eine akute Schmerzepisode, die länger als 24 Stunden andauert, ohne medizinisch festgestellte andere Ursache als ein vasookklusives Ereignis, das zu einer Behandlung führte mit oralen oder parenteralen Opiaten oder mit einem parenteralen nichtsteroidalen entzündungshemmenden Arzneimittel.
- Leistungsniveau: Karnofsky ≥80 für Patienten >10 Jahre und Lansky ≥80 für Patienten ≤10 Jahre. Patienten, die aufgrund einer Lähmung nicht gehen können, aber im Rollstuhl sitzen, werden für die Bewertung der Leistungsbewertung als gehfähig betrachtet.
Anforderungen an die Organfunktion:
A. Angemessene Knochenmarkfunktion, definiert als i. Periphere absolute Neutrophilenzahl (ANC) ≥1000/µl ii. Thrombozytenzahl ≥ 100.000/µl (transfusionsunabhängig) b. Angemessene Nierenfunktion definiert als i. Kreatinin-Clearance oder glomeruläre Radioisotopenfiltrationsrate (GFR) ≥70 ml/min/1,73 m2 oder ii. A Serum-Kreatinin basierend auf Alter/Geschlecht c. Angemessene Leberfunktion definiert als: i. Gesamtbilirubin (Summe aus konjugiertem + unkonjugiertem) ≤ 1,5-fache Obergrenze des Normalwerts (ULN) für das Alter und ii. Serum-Glutamat-Pyruvat-Transaminase (SGPT oder ALT) < 2,5 Obergrenze des Normalwerts. Für die Zwecke dieser Studie beträgt die ULN für SGPT 45 U/L iii. Serumalbumin ≥2 g/dl d. Angemessene Herzfunktion definiert als: i. Verkürzungsfraktion oder Ejektionsfraktion größer als die institutionelle Norm und ii. Korrigiertes QT-Intervall ≤450 ms
- Einverständniserklärung: Alle Patienten und/oder ihre Eltern oder Erziehungsberechtigten müssen eine schriftliche Einverständniserklärung unterzeichnen. Gegebenenfalls wird die Zustimmung gemäß den institutionellen Richtlinien eingeholt.
Ausschlusskriterien:
Chronisches Transfusionsprotokoll.
A. Patienten, die sich derzeit in einem chronischen Transfusionsprotokoll befinden, sind nicht teilnahmeberechtigt
Hydroxyharnstoff-Intoleranz
A. Patienten, die aufgrund einer anhaltenden Knochenmarksuppression (z. B. Thrombozytopenie, Neutropenie)
Schwangerschaft oder Stillzeit
A. Bei Mädchen nach der Menarche müssen Schwangerschaftstests durchgeführt werden. Gebärfähige Männer oder Frauen dürfen nicht teilnehmen, es sei denn, sie haben zugestimmt, eine wirksame Verhütungsmethode anzuwenden.
Begleitmedikation
- Prüfpräparate: Patienten, die derzeit ein anderes Prüfpräparat erhalten.
- Antikrebsmittel: Patienten, die derzeit andere Antikrebsmittel erhalten.
- Die folgenden CYP3A4-Induktoren sind 14 Tage vor Beginn der Behandlung mit Imatinib und während der Studie mit Imatinib verboten: Rifampin, Rifabutin, Carbamazepin, Phenobarbital, Phenytoin, Johanniskraut, Efavirenz und Tipranavir.
- Die folgenden CYP3A4-Hemmer sind 7 Tage vor Beginn der Behandlung mit Imatinib und während der Studie mit Imatinib verboten: Azol-Antimykotika (Itraconazol, Ketoconazol); Clarithromycin, Erythromycin, Diltiazem, Verapamil, HIV-Protease-Inhibitoren (Indinavir, Saquinavir, Ritonavir, Atazanavir, Nelfainavir); Delavirdin.
- Patienten mit einer unkontrollierten Infektion.
- Vorherige Anwendung von Imatinib: Patienten, die zuvor Imatinib erhalten haben, sind nicht für die Studie geeignet.
- Patienten, die nach Ansicht des Prüfarztes möglicherweise nicht in der Lage sind, die Sicherheitsüberwachungsanforderungen der Studie zu erfüllen.
- Der Patient ist < 5 Jahre frei von Malignität. Das Vorhandensein einer anderen bösartigen Erkrankung ist nicht erlaubt.
- Patient mit Herzproblemen Grad III/IV gemäß den Kriterien der New York Heart Association. (d. h. kongestive Herzinsuffizienz, Myokardinfarkt innerhalb von 6 Monaten der Studie).
- Patienten mit QT-Verlängerung in der Vorgeschichte, Notwendigkeit der gleichzeitigen Anwendung von Antiarrhythmika oder anderen Wirkstoffen, von denen bekannt ist, dass sie das QT-Intervall verlängern, oder Elektrolytstörungen, die vor Beginn der Studienmedikation nicht auf normale Grenzen korrigiert werden können.
- Patienten mit plötzlichem Herztod in der Familienanamnese.
- Der Patient hat eine andere schwere und/oder unkontrollierte medizinische Erkrankung als die Sichelzellkrankheit (d. h. unkontrollierter Diabetes, chronische Nierenerkrankung oder aktive unkontrollierte Infektion).
- Der Patient hat eine bekannte chronische Lebererkrankung (d. h. chronisch aktive Hepatitis und Zirrhose).
- Der Patient hat eine bekannte Diagnose einer Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV).
- Der Patient hatte eine größere Operation innerhalb von 2 Wochen vor Studieneintritt.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Grundlegende Wissenschaft
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
---|---|
Experimental: Imatinib-Intervention
|
Die Anfangsdosis für Patienten beträgt 340 mg/m2/Tag mit einer maximalen Dosis von 600 mg täglich. Die Patienten erhalten Imatinib oral einmal täglich für 6 Monate. |
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Änderungen der biochemischen Wirkungen – Band 3 Phosphorylierung
Zeitfenster: Veränderung gegenüber Baseline Band 3 Phosphorylierung nach 7 Monaten
|
Prozentuale Veränderung der in roten Blutkörperchen getesteten Band-3-Phosphorylierung
|
Veränderung gegenüber Baseline Band 3 Phosphorylierung nach 7 Monaten
|
Änderungen der biochemischen Wirkungen – Freisetzung von Mikropartikeln
Zeitfenster: Veränderung gegenüber der Ausgangsmikropartikelfreisetzung nach 7 Monaten
|
Prozentuale Veränderung der in roten Blutkörperchen getesteten Mikropartikelfreisetzung
|
Veränderung gegenüber der Ausgangsmikropartikelfreisetzung nach 7 Monaten
|
Änderung in der funktionellen Erythrozytenanalyse
Zeitfenster: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der funktionellen Erythrozyten nach 7 Monaten
|
Prozent irreversible Sichelzellen durch Ektacytometrie und Prozent veränderte Anfälligkeit für Sichelbildung durch OxygenScan
|
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der funktionellen Erythrozyten nach 7 Monaten
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Vasookklusive Krise (VOC)
Zeitfenster: monatlich über 7 Monate
|
Definiert als eine akute Schmerzepisode, die länger als 24 Stunden andauert, ohne medizinisch festgestellte andere Ursache als ein vasookklusives Ereignis, das zu einer Behandlung mit oralen oder parenteralen Opiaten und/oder parenteralen nichtsteroidalen entzündungshemmenden Mitteln führte.
Gemessen anhand der Schmerzskala (1-10) oder der Wong-Baker Faces-Skala basierend auf dem Alter:
|
monatlich über 7 Monate
|
Akute Chest-Syndrom (ACS)
Zeitfenster: monatlich über 7 Monate
|
Definiert als Atemnot (Hypoxie, Kurzatmigkeit, Brustschmerzen, Tachypnoe) mit Nachweis eines Infiltrats auf Röntgenaufnahmen des Brustkorbs. Gemessen mit klinischer Bewertung.
|
monatlich über 7 Monate
|
Opioidgebrauch
Zeitfenster: monatlich über 7 Monate
|
Definiert als oraler und parenteraler Opioidgebrauch. Der orale Gebrauch wird vom Patienten/Betreuer im Schmerztagebuch dokumentiert und bei jedem Besuch überprüft.
|
monatlich über 7 Monate
|
Krankenhausaufenthalte
Zeitfenster: monatlich über 7 Monate
|
Definiert als ein Besuch in der Notaufnahme oder Klinik, der zu einer stationären Aufnahme oder Beobachtung wegen eines Sichelzellen-bedingten Ereignisses führt (z.
vaso-okklusiver Schmerz, akutes Thoraxsyndrom usw.).
|
monatlich über 7 Monate
|
Bewertung der Toxizität von Imatinib bei Patienten mit Sichelzellenanämie (SCA)
Zeitfenster: monatlich über 7 Monate
|
Klinische Bewertung
|
monatlich über 7 Monate
|
Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Voraussichtlich)
Studienabschluss (Voraussichtlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Hämatologische Erkrankungen
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Anämie
- Anämie, hämolytisch, angeboren
- Anämie, hämolytisch
- Hämoglobinopathien
- Anämie, Sichelzellenanämie
- Molekulare Mechanismen der pharmakologischen Wirkung
- Enzym-Inhibitoren
- Antineoplastische Mittel
- Proteinkinase-Inhibitoren
- Imatinibmesylat
Andere Studien-ID-Nummern
- IMPACT SCA
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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