겸상 적혈구 빈혈의 통증에 대한 Imatinib (IMPACT)

포함 기준:

1. 연령: 연구 참여 시점에 환자는 ≥18세 및 ≤25세여야 합니다.
2. 진단: 환자는 고압 액체 크로마토그래피(HPLC) 또는 헤모글로빈 전기영동을 통해 낫적혈구병(헤모글로빈 SS 질환 또는 S-베타 0 지중해 빈혈) 진단을 문서화해야 합니다.
3. 질병 상태: 환자는 24시간 이상 지속되는 급성 통증으로 정의된 바와 같이 전년도에 문서화된 혈관 폐쇄성 통증 에피소드가 최소 2회 있어야 하며, 치료를 초래한 혈관 폐쇄성 사건 외에 의학적으로 확인된 원인이 없어야 합니다. 경구 또는 비경구 아편제 또는 비경구 비스테로이드성 항염증제.
4. 성능 수준: 10세 초과 환자의 경우 Karnofsky ≥80, 10세 미만 환자의 경우 Lansky ≥80. 마비로 인해 걸을 수 없지만 휠체어를 타고 있는 환자는 성과 점수를 평가할 목적으로 걸을 수 있는 것으로 간주됩니다.

5. 장기 기능 요구 사항:

   ㅏ. i.로 정의되는 적절한 골수 기능. 말초 절대 호중구 수(ANC) ≥1000/µL ii. 혈소판 수 ≥100,000/µL(수혈 독립적) b. i.로 정의되는 적절한 신장 기능. 크레아티닌 청소율 또는 방사성 동위원소 사구체 여과율(GFR) ≥70mL/min/1.73 m2 또는 ii. 연령/성별에 근거한 혈청 크레아티닌 c. 적절한 간 기능은 다음과 같이 정의됩니다. i. 총 빌리루빈(결합 + 비결합의 합) ≤1.5배 정상 상한치(ULN), 그리고 ii. 혈청 글루타메이트 피루베이트 트랜스아미나제(SGPT 또는 ALT) <2.5 정상 상한. 이 연구의 목적을 위해 SGPT에 대한 ULN은 45 U/L입니다. iii. 혈청 알부민 ≥2g/dL d. 다음과 같이 정의되는 적절한 심장 기능: i. 제도적 기준을 초과하는 수축률 또는 박출률, 그리고 ii. 수정된 QT 간격 ≤450msec

6. 사전 동의: 모든 환자 및/또는 부모 또는 법적 보호자는 서면 동의서에 서명해야 합니다. 적절한 경우 기관 지침에 따라 동의를 얻습니다.

제외 기준:

1. 만성 수혈 프로토콜.

   ㅏ. 현재 만성 수혈 프로토콜을 사용 중인 환자는 자격이 없습니다.

2. 수산화요소 불내증

   ㅏ. 지속적인 골수 억제(예: 혈소판 감소증, 호중구 감소증)

3. 임신 또는 모유 수유

   ㅏ. 임신 검사는 초경 후 여아에게서 받아야 합니다. 가임 가능성이 있는 남성 또는 여성은 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의하지 않는 한 참여할 수 없습니다.

4. 병용 약물

   1. 연구 약물: 현재 다른 연구 약물을 받고 있는 환자.
   2. 항암제: 현재 다른 항암제를 투여 받고 있는 환자.
   3. 다음 CYP3A4 유도제는 이마티닙 시작 14일 전과 이마티닙 연구 중에 금지됩니다: 리팜핀, 리파부틴, 카르바마제핀, 페노바르비탈, 페니토인, 세인트 존스 워트, 에파비렌즈 및 티프라나비르.
   4. 다음 CYP3A4 억제제는 이마티닙 시작 7일 전과 이마티닙 연구 중에 금지됩니다: 아졸 항진균제(이트라코나졸, 케토코나졸); 클라리트로마이신, 에리트로마이신, 딜티아젬, 베라파밀, HIV 프로테아제 억제제(인디나비르, 사퀴나비르, 리토나비르, 아타자나비르, 넬파이나비르); 델라비딘.
5. 통제되지 않는 감염이 있는 환자.
6. Imatinib의 이전 사용: 이전에 imatinib을 받은 환자는 연구 대상이 아닙니다.
7. 연구자의 의견으로는 연구의 안전성 모니터링 요건을 준수할 수 없는 환자.
8. 환자는 악성 종양이 없는 5년 미만입니다. 다른 악성 질병의 존재는 허용되지 않습니다.
9. New York Heart Association Criteria에서 정의한 등급 III/IV 심장 문제가 있는 환자. (즉, 연구 6개월 이내의 울혈성 심부전, 심근경색증).
10. QT 연장 병력이 있는 환자, QT 간격을 연장하는 것으로 알려진 항부정맥제 또는 기타 제제의 병용이 필요하거나 연구 약물을 시작하기 전에 정상 범위 내로 교정할 수 없는 전해질 장애가 있는 환자.
11. 심장 돌연사의 가족력이 있는 환자.
12. 겸상 적혈구 질환 이외의 중증 및/또는 조절되지 않는 의학적 질병(즉, 조절되지 않는 당뇨병, 만성 신장 질환 또는 조절되지 않는 활동성 감염)이 있는 환자.
13. 환자는 알려진 만성 간 질환(즉, 만성 활동성 간염 및 간경화)이 있습니다.
14. 환자는 인체 면역결핍 바이러스(HIV) 감염 진단을 받았습니다.
15. 환자는 연구 시작 전 2주 이내에 대수술을 받았습니다.