安定用量の PPE に加えて MS1819-SD の漸増用量を使用する第 2 相併用試験

包含基準:

1. 署名および日付入りのインフォームド コンセント フォーム。
2. -スクリーニング時の年齢> 12歳
3. 男性か女性。
4. 安定した PPE の投与量が 1 か月以上。 安定した用量は、この期間中に変更されていない薬物の用量として定義され、薬物は市販されており、推奨用量範囲で投与されなければなりません.

5. 以下によって定義される栄養状態：

   1. -女性患者の場合、BMI ≤ 22.0 kg/m2
   2. -男性患者の場合、BMI ≤ 23.0 kg/m2
   3. 12 歳から 18 歳未満の患者では、BMI ≤ 50 パーセンタイル。
6. 嚢胞性線維症、治験責任医師の意見では CF と一致する 2 つの臨床的特徴、およびピロカルピン イオントフォレシスによる汗の塩化物濃度 > 60 mmol/L に基づく。
7. 糞便膵臓エラスターゼ-1 < 100 μg/g の糞便。
8. 10,000 リパーゼ単位/kg/日の最大 1 日用量でのベースライン CFA < 80%。
9. -臨床的に安定しており、スクリーニングから30日以内に静脈内抗生物質の投与、酸素補給、または入院を必要とする重大な呼吸器症状の証拠が文書化されていません。
10. 男性および女性の患者は、妊娠の可能性がある場合、研究中に信頼できる避妊方法を使用する必要があります。 信頼できる避妊法とは、経口または注射可能な避妊薬、子宮内避妊器具、避妊インプラント、卵管結紮、子宮摘出術、または二重バリア法（殺精子泡またはゼリーを含む横隔膜、またはコンドーム）、禁欲のいずれかとして定義されます。または精管切除。 定期的な禁欲（カレンダー、徴候熱、または排卵後の方法）は、許容される避妊方法ではありません。 性的禁欲が信頼できる避妊法であるかどうかを判断する際には、患者の好みの通常のライフスタイルも評価する必要があります。
11. 研究者の判断によると、信頼性が高く、プロトコルを順守できると見なされます。

除外基準:

1. -確立された、または疑われる線維性結腸症。
2. 胃全摘または部分切除。
3. -固形臓器移植または腸の重大な外科的切除の既往;腸の重大な切除は、末端回腸または回盲弁の切除として定義されます。 他の腸切除後に質的かつ長期的な栄養状態の変化があった患者（例、同じ栄養状態を維持するために、術前の状態と比較して膵臓酵素補充の新たな必要性が増加した）も除外する必要があります。
4. 膵機能不全とは関係のない慢性の下痢性疾患（例，感染性胃腸炎，スプルー，炎症性腸疾患）
5. -治験薬（IMP）の成分に対する既知の過敏症またはその他の重度の反応。
6. ビリルビン＞正常上限値の1.5倍（ULN）。
7. -アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）> ULNの5倍。
8. -アルカリホスファターゼ（ALP）> ULNの5倍。
9. -ガンマグルタミルトランスフェラーゼ（GGT）> ULNの5倍。
10. 肝硬変または門脈圧亢進症（例、脾腫、腹水、食道静脈瘤）の徴候および/または症状、またはCFとは無関係の記録された肝疾患
11. -便マーカーに対する既知のアレルギーのある患者。
12. -スクリーニング前の6か月間の経腸チューブによる栄養補給
13. -止瀉薬、鎮痙薬、または下剤の定期的な使用、またはスクリーニング前の過去12か月以内の以前の下剤療法における慢性浸透圧性下剤（例、ポリエチレングリコール）レジメンの変更
14. -スクリーニング前の過去12か月以内に、適切な下剤療法下で週に1回未満の避難を伴う重度の便秘の病歴。
15. -スクリーニング前の過去12か月以内の遠位腸偽閉塞症候群の記録。
16. -スクリーニング訪問時の強制呼気量≤30％。
17. -出産の可能性のある女性のスクリーニングとベースラインの両方で、授乳中または既知の妊娠または陽性の妊娠検査。
18. -IMPを含む別の臨床研究への参加 含める前の30日以内、またはこの研究と同時に。
19. -研究者の判断によると、コントロール不良の糖尿病。